刚获批上市PDC药物还没咋卖，难道就要凉了么？

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关键词：药物上市获批药

资讯来源：生物制药小编

发布时间： 2021-08-25

Pepaxto今年在成功被批上市引发了一波对PDC的关注热潮，但是最近这款PDC药物似乎已经有点凉凉的征兆了。

上个月底（7月28日），其验证性试验OCEAN中就报告了死亡率增高的现象，FDA已经对Pepaxto发出了警告，要求其暂停该临床试验以及其他正在进行的临床试验入组。受此消息刺激，该公司股价暴跌20%。

近日，据Oncopeptides透露，FDA可能会召集adcomm来对这款药物进行评估，最终决定Pepaxto继续留美销售问题。顺便提一下，最近一个被adcomm列入重点讨论对象的是阿尔兹海默症新药Aduhelm.......

MM化疗老药重包装

melflufen是一款靶向氨肽酶（aminopeptidase）的First-in-Class PDC药物。今年2月26日，基于一项名为HORIZON临床研究结果，Pepaxto获得FDA已加速批准上市，与地塞米松联用于治疗三重难治性/复发性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。除了多发性骨髓瘤这个适应症外，Oncopeptipes也在探索Pepaxto的更多治疗可能性，如用于淀粉样变性病的治疗。

抛开PDC不看，Pepaxto应该算是一款经翻新后的药，melflufen中所用毒性分子正是一款治疗多发性骨髓瘤的老药--马法兰 (melphalan)，在单一化疗及联合化疗中，马法兰为多发性骨髓瘤的首选药。

近些年，随着医学的飞速发展，多发性骨髓瘤的用药环境已经得到了大幅提升，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药、细胞疗法等各种治疗手段层出不穷，与面临无药可治的阿尔兹海默症已无法相提并论。以此看，Pepaxto要通过 adcomm 这关恐怕需要运气。

此外，Pepaxto通过加速通道上市，正好FDA最近对“加速批准”路径展开全行业大审查，特别是癌症这个重点审查领域，此前涉及四款PD-1/PD-L1抗体药的六个加速批准适应症已经下马，被各自厂家陆续宣布撤回。在这个特殊阶段，FDA有多大可能对Pepaxto手软，在OCEAN这项关键验证性临床研究中已经报道了死亡率增高的风险后将其冒险留市？

站在起飞的时间节点？

虽然火热程度比不上ADC药物，但有媒体认为，当下的PDC药物有点像 Mylotarg刚获批上市时ADC药物的情景，正处于刚要起飞的时间节点上。

PDC与ADC结构非常相似，主要由归系肽、连接子和有效载荷三个部分组成，与ADC不同之处在于，PDC是靠10个左右氨基酸的肽链来靶向肿瘤细胞，药物分子量相对于ADC更小，可以迅速富集到肿瘤部位，行使杀伤功能；同时血液中的药物分子被迅速清除，半衰期很短，有利于减少因脱靶导致的毒副作用。

PDC药物所具有强力的肿瘤穿透性、免疫原性较低以及生产成本较低等优势也使得其开发进度在一众新的药物偶联组合中最为领先，目前布局企业已上十余家，两个PDC药物获批上市，7款候选产品进入临床。

虽然研发进度较快且活跃的主要是国外公司，目前已知发国内已有四家在着手布局开发，盛诺基医药与Angiochem公司合作开发SNG1005是国内进展最快的PDC项目，已进入III期临床。另外，同宜医药的一款双靶向-配体偶联--CBP-1008正在I期临床试验。泰尔康生物和主流生物两家的PDC产品还都在临床前。

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参考文献

1.https://endpts.com/philip-morris-nabs-over-a-fifth-of-vecturas-shares-oncopeptides-drug-may-be-headed-for-adcomm-ceo-says/

2.https://www.oncopeptides.com/en/media/press-releases/fda-approves-oncopeptides-pepaxto--melphalan-flufenamide-for-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma