国内首个！博雅辑因CRISPR/Cas 9基因编辑治疗β地中海贫血产品ET-01进入临床试验｜新闻稿
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关键词：
基因临床治疗进入临床
资讯来源：研发客 + 订阅账号
发布时间：
2021-01-19
√ 国内首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请。
√ 作为国内没有先例的创新型疗法，2020年10月27日CDE受理IND申请，在法规规定的临床试验默许60个工作日内，一次性通过。
2021年1月18日
，博雅辑因宣布国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前，博雅辑因曾于2020年10月27日宣布国家药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。
“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”
目前，细胞和基因疗法（CGT）包括：细胞疗法，如CART-T；基因疗法，如诺华用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma；基因编辑疗法。而我国针对细胞和基因疗法领域的监管政策正在日益完善。近几年，国家卫健委、国家药监局等政府部门牵头，出台了一系列政策，包括《干细胞临床管理标准》、《细胞治疗技术指导原则》、卫健委就临床试验中生物医疗新技术应用规范征求意见、卫健委就体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法征求意见等。
2020年9月30日，国家药监局药品审评中心公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见（文件链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=29e03e11e8cf13e3），指导原则中指出了针对基因编辑疗法的药物开发相关指南，这体现了国家监管机构在当前包括基因编辑疗法在内的细胞和基因疗法蓬勃发展的大背景下对基因编辑疗法的关注，也体现了监管政策的与时俱进。
ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。早在2019年12月在第61届美国血液学年会（ASH）上，博雅基因就发布了ET-01的部分数据，重点介绍了其临床级规模化生产，以及支持其后临床试验的体外和体内的临床前研究的安全性和有效性数据。这些数据可以显示在ET-01中，供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高，以及在临床前研究中的安全性。
据魏东博士介绍，博雅基因计划开展的临床试验包括：评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。主要目的为评价ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中单次移植的安全性、植入成功率；和对输血依赖型β地中海贫血患者血红蛋白（Hb）总体水平和胎儿血红蛋白（HbF）水平及比例的影响。
在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。根据2015年《中国地中海贫血蓝皮书》的数据报道，中国地中海贫血基因携带者超过3000万人，其中重型和中间型的地贫患者超过30万人，广东和广西等地区最严重，地贫基因携带者超过总人口数的10%。因此，当前诊疗现状和亟待满足的患者需求。
针对地中海贫血，国际基因编辑疗法进展快速。
2018年，CRISPR Therapeutics和美国制药企业福泰制药(Verte)的CTX001获得了美国FDA和EMA的新药研究申请批件，这也是全球首个由制药公司发起的体外CRISPR疗法的新药临床试验。2020年12月，CRISPR Therapeutics在美国血液学年会(ASH)上发布了临床试验数据。试验报告的7例患者均不再需要输血。Sangamo Therapeutics公司是基因编辑技术ZFN的持有者，该公司针对地中海贫血使用ZFN技术针对造血干细胞进行修复。随着博雅基因CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01临床研究的开展，或将带动这一领域的发展，未来我国的基因编辑疗法研发也会进入快车道。
关于ET-01
ET-01的通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。
关于地中海贫血
地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致。
同时，按照国际地贫协会的分类及临床特征，地中海贫血可分为输血依赖型地贫（transfusion- dependent thalassemia，TDT）和非输血依赖型地贫（non-transfusion-dependent thalassemia，NTDT），输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。
关于博雅辑因
博雅辑因 （EdiGene, Inc.）是一家处于临床阶段的，致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。如需了解更多信息，敬请访问公司官网www.edigene.com。
参考文献
1.Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia(TDT) 3rd Edition: Thalassaemia International Federation(TIF); 2014.
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