武田领投，mRNA靶向疗法新锐种子轮融资910万英镑

2021年6月2日，Transine Therapeutics宣布获得910万英镑的种子轮融资。此次融资由武田风险投资（Takeda Ventures）和Dementia Discovery Fund（DDF）共同领投。本轮资金将用于开发一条专注于中枢神经系统和眼科的新型mRNA靶向疗法产品管线。

Transine Therapeutics成立于2020年，总部位于英国剑桥，是一家基于其SINEUP平台技术开发一类新型治疗性RNA的生物技术公司。公司的核心技术基于遗传学家Stefano Gustincich教授和Piero Carninci教授的工作成果，两位教授鉴定出一类新型功能性和自然发生的长链非编码RNA（lncRNA），并将其命名为SINEUPs。

SINEUPs以高度特异性的方式与靶mRNA结合后，通过增强蛋白质翻译来提高蛋白质水平。合成SINEUPs的属性、普遍性、特异性和可调性以及安全性为该平台提供了广泛的适用性，并有可能解决小分子、传统生物制剂或基因治疗无法治疗的疾病。Transine的技术大规模扩展了可成药物的蛋白质组，是一种独特的作用机制。

该技术的模块化性质使Transine能够快速设计SINEUPs，几乎对存在mRNA的靶标都具有高度特异性。SINEUPs对翻译的作用受到控制，导致的蛋白表达增加维持在生理范围内。通过对其大小进行优化，以实现治疗性SINEUPs的递送，包括作为裸寡核苷酸递送，或通过使用病毒载体如腺相关病毒（AAV）或非病毒系统递送。

Transine Therapeutics联合创始人Stefano Gustincich教授表示：“长链非编码RNA正在成为关键的细胞调节因子，可作为多种适应症的新治疗方法。Transine的SINEUPs属于这个家族。”

Transine Therapeutics联合创始人、Human Technopole功能基因组学项目基因组学中心负责人Piero Carninci教授表示：“Transine的SINEUPs靶向内源性mRNA，控制细胞翻译过程，可在生理范围内安全有效地提高蛋白表达，限制过度表达或脱靶效应等潜在副作用。”

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