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相较于研发“扎堆”的肿瘤等领域，中国罕见病新药研发仍然偏少。曙方医药相关人士告诉财新记者，尽管近几年罕见病新药审评审批政策利好明显，但基础研究短板、上市后支付方较为单一等挑战仍在掣肘中国罕见病新药研发热情
继中国创新药企逐渐将注意力投向罕见病。一款肿瘤在研新药显露出“渐冻症”治疗潜力，两家中国公司达成合作，分别开发不同适应证。
成立于2019年的曙方（上海）医药科技有限公司（下称“曙方医药”）近日与上海和誉生物医药科技有限公司（下称“和誉医药”）宣布达成独家授权协议，在大中华地区合作开发创新药ABSK021针对神经系统罕见病领域适应证的应用，肌萎缩侧索硬化症（ALS）将是曙方医药就此药开发的首个适应证。而和誉医药则继续专注于该药的肿瘤适应证。
曙方医药联合创始人及董事长严知愚称，如果顺利，曙方医药CSF-1R拮抗剂计划明年申请临床试验，但具体时间仍存不确定性。
在国内，曙方医药也并不是第一家进行CSF-1R拮抗剂神经领域适应证研发的企业，此前的2021年2月，清华大学药学院教授、神经科学家鲁白等人创建的福贝生物科技有限公司与免疫治疗新药开发公司Elixiron Immunotherapeutics宣布达成授权合作，共同推进CSF-1R拮抗剂EI-1071在神经系统疾病等领域的开发、生产和商业化工作。根据协议条款，Elixiron Immunotherapeutics将获得首付以及1.38亿美元的开发、注册和销售里程碑付款及销售提成费。
福贝生物对外表示，除渐冻症外，上述在研产品还具备治疗脑卒中、阿尔茨海默症等多种神经系统疾病的潜力。
财新周刊｜找到便宜的罕见病药之后蔡泳：生育关键在于个人意愿 [2021-04-19]
一颗又一颗，许凯（化名）和家人徒手掰碎了1000盒氢化可的松片，把粉末装进垃圾袋中，再分批次扔进小区垃圾桶，然后将药品包装盒当废品卖掉。这是她代购药物第八年，进到了一批假药。
许凯8岁的女儿患先天性肾上腺皮质增生症（congenital adrenal hyperplasia，CAH），氢化可的松是该病的治疗药物之一，多数情况还要配合氟氢可的松服用。
观点｜药审政策红利已释放 创新药产业生态还有哪些短板？ [2021-05-29]
一系列的政策红利都已经释放出来了，包括标准体系的建立、程序的优化和刺激性政策。有的时候我们要看到，单纯的政策在动，监管机构在动，生态不动，（创新药发展）效果就不是很明显。”在近期举办的中国国际药物信息大会（DIA）上，国家药监局药品审评中心副主任王涛做出前述表述。
与数年前相比，中国创新药近年来持续蓬勃发展。国家药监局副局长徐景和在会上介绍，2020年，中国有20个创新药物获批上市，另有26个创新医疗器械和15个临床急需的产品获批，还有首个使用真实世界数据的医疗器械产品获批上市。
罕见病迎来精准靶向治疗 高价药谁买单？ [2021-07-17]
像被抽走了所有元气”，全身没力、眼皮都抬不起来，去当地医院看病，有的要她查眼科，有的要她查心电图，检查结果却一切正常。直到在昆明的三甲医院，杨希（化名）被医生告知自己得了一种罕见病：重症肌无力。
眼睑下垂、四肢无力、口齿不清，直至吞咽困难、无法呼吸……在全国，像杨希一样饱受病痛折磨的重症肌无力患者还有近百万。
重症肌无力（英文名Myasthenia Gravis，简称MG)是一种自身免疫性疾病，在中国发病率约为0.68/10万，属于罕见病。2018年5月，全身型重症肌无力作为121个罕见病之一，被国家卫生健康委员会等五部门纳入《第一批罕见病名录》。
