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标的公司：Scopus BioPharma Inc. (NASDAQ:SCPS)
Scopus BioPharma（SCPS）宣布，FDA已批准CpG-STAT3siRNA的研究性新药申请（IND），CpG-STAT3siRNA是治疗多种癌症的独特免疫肿瘤RNA疗法。其针对B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验将在位于加利福尼亚州洛杉矶附近的癌症、糖尿病和其他危及生命疾病的独立研究和治疗中心“希望之城”启动。
CO-sTiRNA™基因治疗, 是一种双作用STAT3抑制剂。STAT3是一种促进肿瘤细胞生长和抗肿瘤免疫抑制的基因。CO-sTiRNA™是一种高选择性及靶向性的基因治疗，通过RNA干扰的方式沉默STAT3基因的活性。CO-sTiRNA™同时刺激TLR9受体激活机体的免疫防御，识别并杀死癌细胞。
癌症是由基因突变引起的，这种突变导致功能异常的细胞不受控制地分裂和增殖。STAT3基因在肿瘤细胞和肿瘤相关免疫细胞的生长和分裂、细胞运动和凋亡中起着重要作用。研究表明，许多癌症的生存和增殖依赖于STAT3的活性。选择性和暂时沉默STAT3的能力对于某些癌症治疗是非常理想的。
多项研究，已经证实STAT3是治疗非霍奇金淋巴瘤的一个有希望的靶点。越来越多的证据表明B细胞非霍奇金淋巴瘤与STAT3的持续激活有关。在希望之城的临床前试验中，STAT3抑制剂成功地减少了各种癌症的生长和转移，包括淋巴瘤、白血病、黑色素瘤、结肠癌和膀胱癌等实体瘤。临床前研究表明，肿瘤内注射CO-sTiRNA™联合放射治疗（RT）已被证明能有效地根除人和小鼠B细胞淋巴瘤临床前模型中的肿瘤。CO-sTiRNA™联合RT可降低淋巴瘤细胞的存活信号，以及降低肿瘤微环境在RT后的耐受性/促血管生成作用。
局部CO-sTiRNA™联合可导致小鼠 同系移植B细胞淋巴瘤的完全排斥反应和对异种移植肿瘤的显著生长抑制。因此，局部放疗和瘤内注射CO-sTiRNA™相结合可能是在宿主体内诱导抗肿瘤免疫反应的新方法。
4月26日早些时候，Scopus在美国提交了一份IND申请，申请用免疫肿瘤RNA疗法治疗多种癌症。IND文件是计划在希望城启动的B细胞非霍奇金淋巴瘤1期临床试验的一个关键里程碑。
关于Scopus BioPharma
Scopus BioPharma Inc.是一家生物制药公司，利用领先研究和学术机构的突破性科学和医学发现，开发转化疗法。该公司的主要管线是一种新型的靶向免疫肿瘤RNA疗法，用于治疗多种癌症。这种药物非常独特，包括RNA治疗和免疫治疗，通过将siRNA与寡核苷酸TLR9激动剂合成连接，在肿瘤微环境中通过同时刺激TLR和免疫激活创造靶向基因沉默的潜力。该公司还正在开发新药物，用于治疗其他严重疾病，包括系统性硬化症。
公司管线：
Scopus主要开发计划是一项新型，first-in-class，免疫肿瘤基因治疗针对多种癌症。目前已经与希望之城合作开发了STAT3抑制剂CpG-STAT3siRNA（CO-sTiRNA™）。在临床前研究中，CO-sTiRNA™显著减少各种临床前肿瘤模型的生长和转移，包括黑色素瘤、结肠癌和膀胱癌以及白血病和淋巴瘤。CO-sTiRNA™最初被开发用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤。
与希望之城合作还包括，CO-sTiRNA™与免疫检查点抑制剂和嵌合抗原受体T细胞(CAR-Ts) 联合使用进行的I期临床试验额外癌症适应症。
Scopus第二个开发项目是MRI-1867，一种外周限制的双作用大麻素-1（CB1），受体反向激动剂和诱导型一氧化氮合酶（iNOS）抑制剂。与NationalInstitutes of Health（NIH）合作进行了MRI-1867，最初的目标是系统性硬化症（SSc）。CB1和iNOS的过度激活参与了SSc的病理生理过程，包括皮肤、肺、肾、心脏和胃肠道的纤维化。
目前Scopus还与希伯莱大学合作进行了一些额外的研究和开发项目。这些项目涉及专有的阿片类麻醉剂和合成新化合物和新的化学实体。
