裁员，退市，这家biotech没熬过冬天

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在南极，其实每年也有不少企鹅会被冻死。

不是所有的企鹅都能熬过冬天。

对于管线单一的Biotech，大部分的剧本可能没有续集。

 

3月10日，Orphazyme，一家在纳斯达克上市的丹麦生物技术公司，宣布考虑到公司的财务状况，董事会决定提交申请，要求法院对Orphazyme进行重组，看能否通过进一步注入资本或者出售资产来延续公司继续运营；同时作为重组工作的一部分，公司还将在本月底裁员约50%，并从纳斯达克退市。

 

目前Orphazyme的市值仅有0.4亿美元，近一年股价大跌超90%。

 

这一切源于其罕见病新药arimoclomol接连被双重打击。

 

2021年6月18日Orphazyme宣布罕见病药物arimoclomol被FDA拒绝批准。FDA在CRL中指出，除了II/III 期临床试验外，还需要额外的数据来评估arimoclomal的临床获益与风险，以支持新药的申请（NDA）。该公司当时表示，裁员约三分之二，只留下“基本活动”所需的员工。

 

2022年2月23日，Orphazyme宣布欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 不可能批准其arimoclomol的新药申请，该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。

Orphazyme的研发管线

C型尼曼-匹克病（NPC）是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族，是由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。因此，通常由溶酶体清除的脂质在组织和器官（包括大脑）中积聚，并驱动疾病病理学。在美国和欧洲，NPC患病人数估计为1000-2000。

关于Arimoclomol

Arimoclomol 是一种研究候选药物，可放大热休克蛋白 (HSP) 的产生。HSPs 可以挽救有缺陷的错误折叠蛋白并改善溶酶体的功能。Arimoclomol 口服给药，现已在10 个1 期、4个2期和3个关键的2/3 期试验中进行了研究。Arimoclomol 已在美国和欧盟获得NPC 孤儿药指定 (ODD)。Arimoclomol 已获得美国食品和药物管理局(FDA) 的NPC 快速通道指定(FTD)、突破性治疗指定(BTD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)。2021 年6 月17 日，Orphazyme 收到了FDA关于其用于治疗NPC的Arimoclomol新药申请的完整回复信。用于NPC的arimoclomol的上市许可申请（MAA）已向欧洲药品管理局（EMA）提交并正在审查中。2022年2月17 日，EMA 人用医药产品委员会 (CHMP) 在口头解释后对MAA 发表了反对趋势投票，表明其当前的方向是在2022年3月底召开会议时不批准阿莫昔洛尔，并且Orphazyme 认为在正式投票之前这一立场不太可能改变。

总结

其实Orphazyme 再次遭遇挫折也在预料之中，欧洲不太可能批准其被FDA拒绝的药物。在去年FDA拒绝批准后，就应该快速的行动起来，想法设法自救，单靠裁员并不能解决根本问题。

 

 

参考资料：

https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=4065822&lang=en-GB&companycode=dk-orpha&v=

https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3925231&lang=en-GB&c