再生元First-in-class降脂新药Evinacumab获FDA批准

药渡药物库显示，2月11日，FDA批准了再生元公司的Evkeeza (Evinacumab)，用于12岁及以上儿童或成人家族性纯合子高胆固醇血症 (HoFH)患者治疗。

Evinacumab是一种靶向血管生成素样蛋白3 (ANGPTL3) 的全人源IgG4κ型单抗，是一种全新机制的降脂药，通过抑制ANGPTL3而间接加速体内脂肪的降解。此前已获得FDA授予的孤儿药资格，优先审评资格和突破性疗法认定，是第一个上市的ANGPTL3抑制剂。

HoFH是一种罕见的家族遗传性脂质代谢异常疾病，病因是控制人体清除胆固醇的PCSK9，LDLR或APOB基因在复制时产生突变，导致胆固醇无法正常代谢。患者通常伴随着极高的低密度脂蛋白 (LDL-C)水平，通常在青少年期就发展为严重的心血管疾病，且治疗方案有限，常规的PCSK9抑制剂和其他降脂疗法（如他汀类药物）对其都没有显著疗效，此次evinacumab的获批，可谓是HoFH患者期盼已久的福音。

Evinacumab详情及治疗HoFH的抗体药物见下图：

（点击可放大）

作者：Bioer

责任编辑：海

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