追平恒瑞！百济神州「替雷利珠单抗」第 8 个适应症获批，治疗食管鳞癌

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关键词：适应症获批

资讯来源：Insight数据库

发布时间： 2022-04-13

4 月 13 日，NMPA 官网显示，百济神州 PD-1 单抗「替雷利珠单抗」新适应症获批上市，用于治疗 既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC） 。值得一提的是，这项适应症是百济神州同时在中、美、欧申报上市的适应症，其中美国 FDA 给出的 PDUFA 决定日期在 2022 年 7 月 12 日。 点此回顾国内审评历程

替雷利珠单抗食管鳞癌适应症的上市申请是基于一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验 RATIONALE 302（NCT03430843）的研究结果 ，该试验旨在评估百泽安®对比研究者选择的化疗，用于晚期或转移性 ESCC 患者二线治疗的有效性和安全性。该项试验结果已在 ASCO 2021 上公布。此外，此次申报 还基于包括 7 项临床试验中接受百泽安®单药治疗的 1972 例患者的安全性数据。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一，主要分为鳞癌和腺癌。目前美国 NCCN 和国内 CSCO 指南均推荐免疫方案治疗食管鳞癌，食管鳞癌已经正式进入了免疫治疗时代。

RATIONALE 302 研究是一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验（NCT03430843），旨在评估百泽安®对比研究者选择的化疗作为晚期或转移性 ESCC 患者二线治疗的有效性和安全性。试验主要终点是意向性治疗（ITT）人群的总生存期（OS）；关键次要终点是 PD-L1 高表达患者（定义为目测估计综合阳性评分 [vCPS] ≥10%）的 OS，其他次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全性。

试验共入组 512 例患者，来自亚洲、欧洲和北美的 11 个国家或地区，1:1 随机分配于替雷利珠单抗组或化疗组。据研究 PI 沈琳教授介绍，由于东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，为保障临床研究的高质量与高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果， RATIONALE 302 在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区 ，且入组患者的比例较为平均 ，这与过往以中国人群为主、国际人群占比较少的全球临床研究有很大不同。

此外，在对照组治疗方案的选择上， 研究者团队也充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异 ，以研究者选择的化疗药物作为对照， 使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

在 2021 ASCO 年会上，百济神州公布了 RATIONALE 302 的研究数据。结果显示，该研究的主要终点即意向性治疗（ITT）人群的中位总生存期（OS）达 8.6 个月，降低死亡风险超过 30%，且客观缓解率（ORR）达 20.3%，数据表现亮眼。

值得注意的是，RATIONALE 302 不仅是首个食管鳞癌全球研究，更是目前唯一一个全球全人群生存获益的 3 期研究。研究结果表明，替雷利珠单抗在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的 OS 获益。这项试验结果也为百济神州与全球监管机构的沟通提供了有力支撑。

今日替雷利珠单抗食管鳞癌适应症获批之后，该药已经在国内获批了 8 个适应症，与恒瑞的卡瑞利珠单抗并列为国内获批适应症最多的 PD-1 单抗。

替雷利珠单抗适应症国内申报详情