2022年最受期待上市新药TOP 10，礼来、罗氏、BMS...

在2021年FDA批准了55项新药后，2022年更多新药获批将全力以赴为患者提供新的疗法。

2月7日，Fierce Pharma网站对2022年最受期待的新药上市进行了排名。根据 Evaluate Vantage 的生命科学数据报告，到本世纪中期，最受期待的前10种药物的总收入将达到 269 亿美元。其中礼来两款药物将最有前景，其阿尔茨海默氏症和糖尿病新药的潜在收入接近 110 亿美元，占前十新药近一半的收入。

此外，同礼来制药一样，百时美施贵宝也有2款药物进入2022年最受期待上市药物前十之列，其有望用于治疗心肌病的 mavacamten 和治疗银屑病和自身免疫性疾病的 deucravacitinib 预计峰值销售额将达到 40 亿美元。

不过，尽管前10药品值得期待，但获批上市并非易事。如，强生和传奇生物合作开发的Cita-cel就因制造与技术问题，被FDA 延长审查；Reata Pharmaceuticals的Bardoxolone在2021年也曾被否决，2022年获批风险大。更多详情请看下文：

Donanemab为靶向β淀粉样蛋白N3pG的抗体药物，位居2022年最受期待上市药物榜首。其与渤健2021年获批新药aducanumab类似，皆为淀粉样蛋白疗法。

由于aducanumab颇受争议的上市，以及上市后遭遇困境。礼来制药去年决定与aducanumab进行正面临床对比试验，预计明年年中，礼来将获得与 Aduhelm 对比试验的数据。Evercore ISI 的分析师认为 donanemab 比其他类似药物（包括 Aduhelm）更能减少淀粉样蛋白，这可能会给它带来市场优势。

此外，礼来还计划在 2023 年之前获得Donanemab验证性试验的结果，比 Biogen 提前三年，后者预计要到 2026 年才能获得验证性试验的数据。

目前礼来公司已提交Donanemab以进行加速批准，并预计将在2022年第一季度末完成滚动提交。如果 FDA 的一切按计划进行，预计今年年底前donanemab将获批上市。

Tirzepatide为礼来研发的GIP/GLP-1双重受体激动剂，适用于2型糖尿病新药。为2022年第二期待上市的新药，2026年市场潜力销售额将达49 亿美元。

值得提及的是2021年，礼来Tirzepatide在直接的头对头临床试验研究中击败了 诺和诺德 的 GLP-1 重磅炸弹 Ozempic。在 3 期 SURPASS-2 试验中，在降低血糖水平和体重方面，礼来Tirzepatide在所有三个测试剂量下都优于诺和诺德的Ozempic在最高批准剂量。

不过有分析师认为 tirzepatide 的优势“可能不足以推动 GLP-1 市场的转型”。公开数据显示，Ozempic 的年收入已经达到 34 亿美元左右，并将达到约 80 亿美元的峰值。自最初获得批准以来，已有多种适应症获批。Tirzepatide将面临的挑战仍旧巨大，不过礼来也在全力以赴，无论是扩大适应症，还是为成功实现商业化做准备。

Gantenerumab为一种靶向β淀粉样蛋白肽的单抗。最初由Morphosys研发，罗氏获得授权之后开展了多项临床研究，虽然一再失败，罗氏仍坚持不断调整试验方案继续前行，目前仍有3期临床正在进行，预计2022年下半年完成3期试验。2020年6月，Gantenerumab获CDE临床试验许可，用于前驱期至轻度阿尔茨海默病患者的治疗。

值得提及的是Gantenerumab与渤健Aduhelm和礼来的Donanemab为同类药物。由于本身对于阿尔茨海默病淀粉样蛋白假说的争议，以及其多次的临床试验研究失败，尽管全世界对于AD药物迫切需求，但是其竞争实力不及礼来与渤健的同类药物。预计 2026 年销售额不及潜在对手一半，不过仍将达到 25 亿美元销售额。

Deucravacitinib是一种选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，同时是在多种免疫介导的疾病的临床研究中第一个也是唯一的新型口服选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。BMS 一直将其列为治疗银屑病的潜在新口服药物，有望撼动 Otezla 的领导地位。BMS认为Deucravacitinib的峰值销售额可能超过 40 亿美元，而 Evaluate Vantage 在其 2022 年预览报告中预计其到2026年销售额将达24亿美元。

此外，预计今年9月10日之前FDA将对deucravacitinib针对银屑病的上市批准作出决定。值得提及是的，除银屑病外，Deucravacitinib还在多种自体免疫性疾病中进行临床研究，包括牛皮癣关节炎、狼疮和炎症性肠病等。

Bardoxolone为小分子Nrf2激活剂，用于治疗Alport综合症所致慢性肾脏疾病（CKD），目前全球暂无Alport综合征疗法，Bardoxolone或将是该疗法第一款上市的重磅产品，已连续两年入榜最受期待上市的药物TOP10榜单。

据公开消息显示，2021年4月Reata向FDA提交了Bardoxolone的上市申请，同时启动欧洲申请批准。将于今年 2 月 25 日获得最后审批结果。

值得注意的是去年12月FDA专家审查机构认为Reata 未能证明Bardoxolone可有效减缓 Alport 综合征患者的 CKD 进展；并根据 Reata 提交的数据，该药物的益处并未超过其风险；因此否决了Bardoxolone的批准，那么今年能否顺利上市，拭目以待！

Tezepelumab是一种靶向胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体，是唯一一个没有表型（如嗜酸性粒细胞或过敏）或生物标志物限制的生物制剂；对无法控制症状的严重哮喘患者提供了一款急需的新治疗选择。2021年12月17日，已获批准用于治疗年龄≥12岁的严重哮喘儿科患者和成人患者。

值得注意的是作为一种附加的维持治疗，Tezepelumab有机会挑战 Regeneron 和赛诺菲的重磅炸弹 Dupixent 的主导地位。据悉，Tezepelumab的售价为 47,229 美元，比较昂贵，比 2017 年推出的 Dupixent 高出整整 10,000 美元。尽管如此，2026年有望达到20亿美元的销售峰值。

Vutrisiran是一种研究性、皮下给药的RNAi疗法，用于治疗遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR) ATTR淀粉样变性。在此前的III临床试验（HELIOS-A）结果中，Vutrisiran达到主要终点和所有次要终点，在神经病变、生活质量和步态速度方面均有统计学意义上的显著改善，并相较于安慰剂组合Patisiran，该药表现出良好的安全性。

公开资料显示，2020年5月Vutrisiran已在美国和欧盟（EU）获孤儿药并获FDA快速通道资格认定，预计将于今年4 月 14 日完成审批，另据Evaluate Vantage 预计，Vutrisiran在 2026 年的销售额可能达到 18 亿美元。

Mavacamten是一种针对肌节收缩蛋白的靶向抑制剂，为首个心肌肌球蛋白ATP酶选择性变构抑制剂类的新药，2020年11月百时美施贵宝以约131亿美元收购MyoKardia公司所得。

值得提及的是，随着百时美施贵宝与辉瑞共同开发的心血管药物 Eliquis专利悬崖的到来，mavacamten将是其公司业绩接棒的重磅资产药物。据BMS 估计，mavacamten 在 2029 年的非风险调整收入可能超过 40 亿美元。另据Evaluate Vantage评估，其2026 年的销售额将达到 17 亿美元。

原计划Mavacamten于2021年11月获批上市，但由于FDA需要更多的时间评估该药品的产品安全性，延长了3个月的审批时长。

Cilta-cel是强生和传奇生物合作开发的BCMA导向CAR-T细胞疗法，目前正被开发用于治疗复发性和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）。为首个获得FDA批准临床试验的中国自主研发的细胞疗法，也是中国首个突破性治疗品种。

FDA原计划定于2021年11月29日批准cilta-cel药上市，不过后因要求审查关于“更新的分析方法”的其他信息，FDA决定延长至2022年2月28日。如若顺利获批，该药物将成为在美国上市销售的第二种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。

尽管其面对很多竞争对手，如葛兰素史克于 2020 年获批BCMA 靶向抗体药物偶联物Blenrep，百时美施贵宝和蓝鸟生物于去年 3 月获批的 CAR-T 疗法Abecma等，但根据评估，2026年其销售额仍将达 17亿美元。

 Adgrasib是一种在研、高选择性和强效的KRASG12C口服小分子抑制剂，为Mirati Therapeutics公司即将上市商业化的一个创新产品，与安进去年获批的KRAS 药物 Lumakras ——用于治疗具有称为 KRAS G12C 的特定基因突变的非小细胞肺癌 (NSCLC）为直接竞争对手。被业界认为有望超越 Lumakras。

此外，Adgrasib正作为单一疗法评估，并与其他抗癌疗法联合用于晚期KRASG12C突变实体瘤患者，包括非小细胞肺癌（NSCLC)、结直肠癌和胰腺癌。有望到2026年的销售额达17亿美元。