锦篮基因SMA1 AAV基因疗法获批临床试验

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近日，CDE官网显示，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）申报的“GC101腺相关病毒注射液”的临床试验申请已获得临床默示许可，适应症为1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。该病发病率在 1/8000 至 1/11000 之间，基因突变造成SMA患者体内的SMN蛋白水平不同程度得降低，影响了神经元功能，造成患者肌肉神经源性萎缩，该疾病仍存在较大的未满足的临床需求。

GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，通过鞘内给药方式直接向中枢神经系统递送和补充SMN蛋白，改善SMA患者呼吸功能及运动能力。新闻稿显示，GC101注射液由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所进行前期探索性研究，北京五加和基因科技有限公司及其子公司北京京谱迪科技有限公司完成制品生产及药学研究，北京锦篮基因科技有限公司完成药理研究、临床方案拟定及药品注册申报，并将开展后续临床研究及临床试验。

2022年7月19日及2022年8月25日，CDE分别受理了GC101注射液用于1型SMA和2型SMA的临床试验注册申请，此次率先完成评审并获得默示许可开展临床试验的临床方案为国内外首个采取鞘内给药方式对1型SMA进行干预治疗的AAV基因治疗方案。

此外，锦篮基因还向CDE申报了另外两款AAV基因治疗候选产品GC301和GC304的临床试验申请。其中，GC301针对婴儿型庞贝病的基因治疗临床研究已于2022年9月顺利完成首例患者静脉注射给药，这也是国际上首个腺相关病毒静脉注射治疗婴儿型庞贝病的临床研究。

文 | 医谷

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