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根据PDUFA的预期目标日期，预计10月，美国FDA将对1个创新药物的批准做出监管决定。如果审批流程速度较快，另有3个创新药物有希望在10月迎来审批决定。

▲10月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）

药物名称：Cipaglucosidasealfa（疗法AT-GAA中的组分）

公司名称：AmicusTherapeutics

适应症：庞贝病

Amicus Therapeutics的组合疗法AT-GAA（cipaglucosidase alfa+miglustat）是治疗庞贝病的酶替代疗法（ERT）。Cipaglucosidase alfa是一种α-葡萄糖苷酶替代物，而另一个组分miglustat则是一种口服酶稳定剂，旨在增强cipaglucosidase alfa的活性。庞贝病（糖原累积病II型）是因α-1，4-葡萄糖苷酶遗传缺陷导致，进而引发糖原堆积在溶酶体和胞质中，造成心肌、骨骼肌等一系列脏器损害的罕见病，发病率约为1/4万～1/5万。

FDA已经接收了cipaglucosidase alfa的生物制品许可申请（BLA），PDUFA日期设定为2022年10月29日。此前，FDA已授予AT-GAA孤儿药资格以及突破性疗法认定。3期临床结果显示，AT-GAA相比标准治疗方式alglucosidase alfa，在治疗迟发性庞贝病患者（包括已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的患者）时获得具有临床意义的改善效果。如果获得批准，该疗法可能成为治疗庞贝病的新治疗标准。

药物名称：Tremelimumab

公司名称：阿斯利康

适应症：不可切除肝细胞癌

阿斯利康（AstraZeneca）的tremelimumab是一种人源化的抗CTLA-4抗体，可以阻断CTLA-4、促进T细胞活化并加强对癌症的免疫反应。目前，该药物正在寻求美国FDA批准，与抗PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）联用，治疗不可切除的肝细胞癌患者。这一称为STRIDE的创新给药方案首先使用单剂tremelimumab治疗，然后患者持续接受Imfinzi治疗。肝癌是世界上第六大常见癌症，每年有大约90万患者确诊。它同时是导致癌症死亡的第三大原因，大约只有7%的晚期患者能够生存超过5年。

FDA于4月25日接收了该药物的BLA并授予其 优先审评资格 ，PDUFA日期设定为2022年第四季度，按照一般优先审评程序所需的6个月时间估计，tremelimumab有可能于10月迎来审批决定。这一BLA是基于3期临床试验HIMALAYA的最终结果。在这一试验中，接受STRIDE给药方案治疗的患者的死亡风险与活性对照组相比降低22%（HR=0.78，96.02% CI，0.65-0.93，p=0.0035）。接近三分之一（31%）的患者生存期超过3年，而活性对照组这一数值为20%。如果获得批准，该疗法将为晚期肝癌患者提供新的治疗方案选择，从而改善患者的长期生存结果。

药物名称：Tecvayli

公司名称：杨森

适应症：多发性骨髓瘤

强生（Johnson& Johnson）旗下杨森（Janssen）的Tecvayli是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。Tecvayli是通过将T细胞募集到表达BCMA的骨髓瘤细胞附近，激发T细胞杀伤肿瘤细胞的潜在“first-in-class”双特异性抗体疗法，已获得FDA授予的孤儿药资格以及突破性疗法认定。多发性骨髓瘤是血液系统的第二常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者会出现复发并且需要接受后续治疗。

1/2期临床试验结果显示，在165名接受每周皮下注射Tecvayli的RRMM患者中，总缓解率达到63%，值得一提的是，58.8%的患者获得非常好的部分缓解（VGPR）以上的应答，39.4%的患者获得完全缓解（CR）以上的应答。此外，患者的中位缓解持续时间达到18.4个月，中位无进展生存期为11.3个月，中位总生存期为18.3个月。该药物的BLA已于2021年12月递交至FDA，有望于今年第四季度迎来审批决定。如果近期获批，Tecvayli将成为美国首款获批治疗多发性骨髓瘤的双特异性疗法，也是首款获批靶向BCMA的双特异性抗体，为难治性患者提供了一种“现货型”治疗手段。

药物名称：Rebyota

公司名称：FerringPharmaceuticals、Rebiotix

适应症：艰难梭菌感染

Ferring Pharmaceuticals和旗下Rebiotix共同研发的Rebyota是预防艰难梭菌感染（CDI）的微生物组疗法，它不含任何抗生素，旨在帮助患者恢复肠道微生物群落。该疗法已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。CDI是一种衰弱性疾病，可以造成严重的腹泻、发烧、胃痛、食欲下降、恶心、盲肠感染，显著地影响患者的生活质量。据预估，约35%的CDI确诊者会发生复发，而在经历过第一次CDI复发的患者中，有65%的病患会再次产生复发。

9月24日，美国FDA的疫苗与相关生物制品产品咨询委员会（VRBPAC）成员以13：4的投票 结果 ，认为Rebyota的临床数据足以支持其所宣称疗效，即可有效减少在18岁以上复发性CDI成人病患在接受抗生素治疗后的感染复发。此外，咨询委员会亦以12：4的票数（1票弃权）支持Rebyota治疗的安全性。FDA在审评药物生物制品许可申请（BLA）时不须遵从咨询委员会的决定，但这一结果无疑增加了Rebyota成为首个获批的微生物组疗法的可能性。

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参考资料：

[1] U.S. FDA Accepts Filings for Amicus’ AT-GAA for theTreatment of Pompe Disease. Retrieved September 23, 2022 from, https://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/us-fda-accepts-filings-amicus-gaa-treatment-pompe-disease

[2] AmicusTherapeutics Receives Notification of PDUFA Date Extensions for AT-GAA.Retrieved September 23, 2022 from, https://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-receives-notification-pdufa-date-extensions

[3] Tremelimumabaccepted under Priority Review in the US for patients with unresectable livercancer in combination with Imfinzi. Retrieved September 23, 2022 from, https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/tremelimumab-us-priority-review-imfinzi-combo.html

[4] JanssenSubmits Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval ofTeclistamab for the Treatment of Patients with Relapsed or Refractory MultipleMyeloma. Retrieved September 30, 2022 from https://www.jnj.com/janssen-submits-biologics-license-application-to-u-s-fda-seeking-approval-of-teclistamab-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma

[5] JanssenMarks First Approval Worldwide for TECVAYLI® (teclistamab) with ECAuthorisation of First-in-Class Bispecific Antibody for the Treatment ofPatients with Multiple Myeloma. Retrieved September 30, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220822005274/en

[6] Ferring Receives Positive Vote from U.S. FDAAdvisory Committee for RBX2660. Retrieved September 30, 2022 from https://www.ferring.com/ferring-receives-positive-vote-from-u-s-fda-advisory-committee-for-rbx2660/

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