关注杜 | 首款治疗真性红细胞增多症药物获FDA批准

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关键词：治疗细胞FDA药药物FDA批准

资讯来源：同写意

发布时间： 2021-11-16

“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。

2021年12月12日，美国FDA批准了台湾药华医药研发的长效干扰素制剂Besremi，该注射液将用于治疗成人真性红细胞增多症。这是FDA 批准的第一款治疗真性红细胞增多症的药物，患者无论其临床治疗病史如何都可以使用，同时也是第一款专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。Besremi先前已获得FDA授予的孤儿药称号。

真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）简称真红，PV是一种红细胞增生疾病，是骨髓增殖性肿瘤（MPN）的一种。PV会导致血液中红细胞生产过多，常伴白细胞计数和血小板计数增多，减缓血液流动，使血液变稠。PV患者最常见的死亡原因是血栓事件。PV属于罕见病，其发病率只有十万分之一，在美国，PV每年影响大约 6,200 名患者。

Besremi （ropeginterferon alfa-2b-njft）是一种新型长效型单一异构体单聚乙二醇化脯氨酸干扰素，患者可以每两周通过皮下注射一次。其药理作用是通过选择性清除JAK2V617变异这类恶性克隆，对造血和骨髓成纤维细胞祖细胞的增殖具有抑制作用，从而减少骨髓中血细胞的产生。

Besremi的获批主要基于一项长达7年半名为PEGINVERA的III期临床试验。Besremi的有效性是通过观察有多少患者达到了血液学基本正常来评估，即患者的红细胞体积需小于45%、近期没有静脉切除术、白细胞计数和血小板计数正常、脾脏大小正常，并且没有血凝块。总体而言，61%的患者在Besremi治疗组表现出了完全的血液学反应。该药常见的不良反应包括肝酶升高、白细胞水平降低、血小板水平降低、关节疼痛等等。

2020年，亚太地区是血液方面药物市场额最大地区，市场估值约280亿美元，占全球血液学药物市场的35.5%，其次是北美 (27.3%) 和西欧 (21.2%) 。其中，真性红细胞增多症的药物市场在2017年的7个主要市场的药物市场总规模约9.5亿美元。

Besremi虽然是第一款正式获批的PV治疗药。值得学习的是，该药的临床开发思路来源于多年临床使用干扰素产品的经验，在开发上有着相对较小的技术风险，相对较高的成功率。但笔者认为Besremi的未来主要盈利市场还将是位于处方使用相对规范的欧美市场。干扰素是一款有着多年使用历史的普及性药品。在亚非洲市场，Besremi估计很难与价格相对低廉的非处方性用药来竞争的（Off label use）。

资料来源：

1.https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/polycythemia-vera

2.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-blood-disease

3.https://www.marketresearch.com/Business-Research-Company-v4006/Hematology-Drugs-Blood-Products-Anemia-30261712/

4.https://pharma.globaldata.com/sector/overview/802134

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