▎药明康德内容团队报道

近日，中国国家药监局（NMPA）公示，百济神州引进的达妥昔单抗β（又称：迪妥昔单抗）上市申请办理状态已更新为：审批完毕-待制证。如果正式获批，该药将惠及中国多种神经母细胞瘤患者。 公开信息显示，达妥昔单抗β是百济神州从EUSA Pharma引进的GD2靶向单克隆抗体Qarziba（dinutuximab beta），曾被NMPA药品审评中心（CDE）纳入 。

截图来源：NMPA 官网

神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，具有高危神经母细胞瘤的儿童通常经历许多轮复杂而密集的治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。然而，数据显示，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。因为恶性程度高，治疗难度大，它被称为“儿童肿瘤之王”。

公开资料显示，达妥昔单抗β可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。它可以诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。2017年， 达妥昔单抗β已获得欧盟委员会批准， 用于治疗≥12 月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱 导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗； 也适用于治疗伴或不伴有残 留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。

根据百济神州早前发布的新闻稿， 达妥昔单抗β是欧洲药品管理局（EMA）唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

2020年1月，EUSA Pharma与百济神州签署协议，前者授权百济神州在中国大陆独家开发和商业化达妥昔单抗β的权利。2020年11月，百济神州与EUSA Pharma等公司共同在中国递交了达妥昔单抗β的上市申请。 值得一提的是， 该产品 还被CDE纳入优先审评 ，拟定适应症详见下图 。

截图来源： CDE官网

根据一项名为APN311-302的关键3期临床研究，在高危神经母细胞瘤一线治疗的维持阶段使用达妥昔单抗β，事后分析显示，与未使用免疫疗法的患者（n=450）相比，接受达妥昔单抗β治疗的患者（n=367）生存期得到了改善，三年总生存（OS）率提高了12％，五年时OS率约为65％（vs 50％）。 研究还显示，未接受过免疫治疗的患者在治疗维持期中使用 达妥昔单抗β ，也可用于防止某些高危神经母细胞瘤患儿复发或进展。

据EUSA Pharma早前发布的新闻稿，通过利用人体自身的免疫系统，达妥昔单抗β已显示出可以非常有效地靶向和攻击某些癌症。对于某些孩子而言，这可能意味着与家人在一起的时间增加数周或数月，而对于另一些孩子来说，这甚至可能让他们长期无癌生存。 因此，该产品获得了英国国 家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐，用于治疗儿童高危神经母细胞瘤。

如果百济神州引进的达妥昔单抗β在中国正式获批，该药将 惠及更多 中国儿童高危神经母细胞瘤患者。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1]药品注册进度查询  . Retrieved Aug 16，2021, from http://sq.nmpa.gov.cn/datasearch_nmpa/schedule/search.jsp?tableId=43&tableName=TABLE43&columnName=COLUMN464,COLUMN475&title=%D2%A9%C6%B7%D7%A2%B2%E1%BD%F8%B6%C8%B2%E9%D1%AF

[2]EUSA Pharma与百济神州签署SYLVANT®及QARZIBA®▼在大中华地区的独家开发和商业化协议. Retrieved Jan 13，2020, from  https://www.prnasia.com/story/270326-1.shtml

[3]EUSA Pharma: NICE Approves the Targeted Cancer Immunotherapy, QARZIBA® (dinutuximab beta) to Treat Children with High-Risk Neuroblastoma. Retrieved Jul 11，2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180711005665/en/

声明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。