科济药业BCMA CAR-T疗法上市申请获国家药监局受理

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关键词：上市药监局CAR疗法受理药上市申请药业

资讯来源：医谷

发布时间： 2022-10-18

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今日（10月18日），科济药业宣布，其CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液提交的新药上市申请已获得国家药监局受理，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。此次申请受理是基于一项在中国进行的开放、单臂I/II期临床试验（LUMMICAR STUDY 1（方案编号：CT053-MM-01））的临床试验数据。研究结果显示，泽沃基奥仑赛注射液具有良好的安全性和疗效，对伴随细胞遗传学高危的患者同样呈现出良好的治疗效果。

多发性骨髓瘤是第二大常见的血液系统恶性肿瘤，据世界卫生组织的资料，在2020年，中国有超过21000例新病例和近16200例由于多发性骨髓瘤导致的死亡病例，目前存在巨大的未满足的临床需求。泽沃基奥仑赛（Zevor-cel/CT053）是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品，其中BCMA是一种在血液中的恶性和正常浆细胞表面均表达的蛋白，泽沃基奥仑赛构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。

2019年，泽沃基奥仑赛获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号，2020年及今年，又被国家药监局先后纳入突破性治疗药物品种以及拟优先审评名单。

今年9月，科济药业在第七届CAR-TCR年度峰会上公布了一项II期临床试验的初步结果。截至2022年8月31日，17名复发/难治多发性骨髓瘤患者在该临床试验中接受泽沃基奥仑赛输注，且中位随访时间113天。结果显示，在11名至少8周随访的可评估的患者中，4例患者伴随EMD，11例患者客观缓解率为100%（非常好的部分缓解、完全缓解或严格完全缓解），并在更长时间的随访观察到更深的缓解。由于所有的缓解都在进行中，中位无进展生存期、中位生存期和中位缓解持续时间尚未达到，并且完全缓解/严格完全缓解率尚未成熟。所有的在第四周有MRD结果的患者，通过二代测序MRD均为阴性。安全性方面，没有出现死亡，没有患者经历过3级或者更高的细胞因子释放综合征。