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近日，Sarepta Therapeutics公司向美国FDA提交了一份生物制品许可申请（BLA），以寻求基因疗法SRP-9001的加速批准，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。SRP-9001是一项与罗氏公司合作开发的针对DMD的在研基因疗法，在此前公布的研究数据中它展示出了对DMD患者的持续疗效。

DMD是一种罕见的致命性遗传病，全世界大约每3500-5000名男性新生儿中就有1名DMD患者。DMD是由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生突变引起的X连锁隐性遗传病。DMD通常发生在婴幼儿身上，患儿可能会出现发育迟缓（如行走、从坐姿站立时出现困难）。随着疾病的进展，下肢的肌肉无力症状会扩散到手臂和其他部位。大多数病人在十几岁时便需要全时使用轮椅，并且逐渐丧失独立进行日常生活的能力。最后，由于呼吸肌功能障碍所导致的呼吸困难越来越严重，患者开始依赖于通气治疗，而心脏功能障碍所引起的心力衰竭是DMD患者最常见的死亡原因，患者通常在20多岁时便不治身亡。

SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种研究性基因疗法，旨在将目的基因递送到肌肉组织，并且有针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分。 2019年12月，罗氏公司与Sarepta达成合作，旨在加速美国之外的DMD患者能获得SRP-9001治疗。

该公司旨在寻求SRP-9001的加速批准。加速批准的审评将基于将SRP-9001表达的微抗肌萎缩蛋白水平作为替代终点来预测临床获益。除此之外，本次的BLA申请是基于以往在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。在临床试验中，SRP-9001治疗在多个时间点显示出积极的结果，包括在治疗后一年、两年和四年，此外还表现出了一致的安全性。本次所提交的BLA包括来自多项临床研究（SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103）的疗效和安全性数据，以及涵盖这三项研究的综合分析。

据了解，Sarepta公司提出将已完成受试者招募的研究EMBARK（代号SRP-9001-301）作为支持加速批准的上市后确证性研究。EMBARK是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，其主要终点是评估与安慰剂对照组相比，SRP-9001治疗组成员的North Star动态评估（NSAA）总评分从基线到第52周的变化。

图片来源： 123RF

“每时每刻，DMD这种无情的疾病都在夺走成千上万儿童的肌肉，同时它也夺走了他们的未来，”Sarepta Therapeutics公司总裁兼首席执行官Doug Ingram博士在新闻稿中如是说，“Sarepta提交加速批准SRP-9001的BLA申请是我们长期所致力的为儿童群体提供紧急治疗干预的征程上一个重要里程碑。如果获得批准，SRP-9001将是第一个可用于DMD患者的基因疗法。我们非常感谢参加SRP-9001试验的勇敢的家庭，以及参加试验的临床研究人员和专家们，他们为我们提供了指导，在实现这一里程碑的过程中发挥了关键作用。”

迄今为止，RP-9001已取得了多项监管进展。它在2020年7月被FDA授予快速通道资格，这是美国FDA的一个审批程序，旨在促进治疗严重疾病和填补未竟医疗需求的疗法的开发和快速审查。除快速通道资格之外，SRP-9001还在美国被授予罕见儿科疾病（RPD）认定，并在美国、欧盟、瑞士和日本被授予孤儿药资格。

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参考资料：

[1] Sarepta Therapeutics Submits Biologics License Application for SRP-9001 for the Treatment of Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy，Retrieved Sep 30th, 2022, from https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-submits-biologics-license-application-srp?_ga=2.241143424.282841863.1664505466-1503290699.1664505466

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