速递 | 显著降低tau蛋白水平,阿尔茨海默病反义寡核苷酸疗法公布1期临床数据

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关键词: 临床数据疗法期临床临床阿尔茨海默
资讯来源:药明康德
发布时间: 2021-07-28

▎药明康德内容团队编辑

7月26日,渤健(Biogen)和Ionis Pharmaceuticals公司宣布,双方联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法BIIB080/IONIS-MAPTRx在轻度阿尔茨海默病(AD)患者中进行的1期临床试验中,达到安全性和耐受性的主要目标。这一研究同时显示患者脑脊液(CSF)中的tau蛋白水平在为期3个月的治疗期间出现时间和剂量依赖性显著降低,并且在接受治疗后得到维持。


BIIB080是渤健和Ionis联合开发的一款ASO疗法,通过与编码tau蛋白的mRNA结合,导致mRNA的降解和tau蛋白水平的下降。Tau蛋白聚集形成的神经原纤维缠结是AD患者大脑的标志性特征之一,而且tau蛋白的聚集水平与AD疾病进展有很强的相关性。

在接受BIIB080治疗的患者中,末次给药后8周(第141天),脑脊液中的总tau蛋白浓度出现剂量依赖性降低,每4周治疗一次的低、中和高剂量组,分别比基线水平下降30%,40%和49%。接受BIIB080治疗的患者在最后一次给药后16周,脑脊液中的总tau蛋白水平继续下降,在每4周和每12周治疗一次的高剂量组中,tau蛋白水平分别比基线平均下降55%和49%。磷酸化tau蛋白的水平也有类似的剂量依赖性降低。

“BIIB080在这一研究中的顶线结果令人鼓舞。它显示了Ionis反义寡核苷酸技术在成功靶向AD潜在原因方面的潜力。”Ionis首席科学官C. Frank Bennett博士说,“这些结果支持进一步探索BIIB080用于治疗AD,并且意味着利用反义技术抑制tau蛋白表达可能是治疗其它tau蛋白病(tauopathies)的可行策略。”

参考资料:

[1] Biogen and Ionis report positive topline clinical data on investigational Alzheimer’s disease treatment at AAIC. Retrieved July 27, 2021, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-ionis-report-positive-topline-clinical-data


注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


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