剂泰医药：用AI挑战制剂开发传统法则｜DJSeedin路演公司
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关键词：
制剂路演药医药
资讯来源：研发客 + 订阅账号
发布时间：
2021-03-22
☆ 制剂这一药物环节一直没有通过计算和高通量技术进行全方位优化。AI在药物递送上有非常大的契机。
☆ 剂泰的高通量实验平台ROBOTICS的核心技术引自陈红敏院士多年的研究；高通量计算平台DIGITIZATION引入了晶泰科技开发较久的力场和算法。
AI技术在医药领域的应用，覆盖了制药链条许多部分，但在制剂这个领域却鲜少尝试。实际上，制剂开发在整个新药开发链条中，受重视程度也远不如其他环节。
AI技术在制剂领域的应用，与在分子设计领域应用具有相通的逻辑。而想要让AI在领域中真正发挥出作用，则需要搭建起系统性的平台。这正是剂泰关注的核心与着眼点。
创立剂泰之前，两位联合创始人赖才达博士和美国工程学院院士陈红敏都在晶泰科技担任科学顾问。晶泰科技是国内较早就开展AI制药方面布局的企业。
正是在那时，他们开始思考和讨论：制药的长链条中有哪些环节可以通过计算或者AI赋能带来重大的影响和变革。
在小分子药领域，可以开发改良型新药；在RNA、基因治疗等新药物类型越来越复杂的分子条件下，药物递送也是非常核心的痛点。
想要把AI技术应用到药物递送和剂型开发，首先需要搭建非常多底层的技术，所以，一开始，2017年左右，相关的想法先是在晶泰内部进行孵化。
到了2020年1月，为了将底层的算法、实验平台与AI的结合扎实地落地，同时推动新药管线的开发，才成立了独立运营的公司——剂泰医药。
谈到AI在制剂领域能发挥的作用以及剂泰选择切入的原因，赖才达告诉研发客，制剂这一药物环节一直没有通过计算和高通量技术进行全方位优化。
而传统制剂开发限制越来越大，专家依据经验法则如相关的研究和信息进行开发时，设计的空间相对狭小，组合可能只在 10²～10³左右，这就可能错失许多更优化的条件。
赖才达博士
剂泰医药联合创始人
药品制程开发及新药数字化战略专家
“我们的逻辑是大幅提高设计的空间，比如扩张空间到10
20
～10
30
，再用AI在非常大维度的设计空间里快速找到最优解。“赖才达说。
找到这些传统法则难以找到的优化条件，继而对原先非常难成药的分子或者老药进行再开发，也可能解决新形态药物本身就存在的递送、靶向和稳定性问题。“这是AI跟传统经验法则比较不一样的点。“
剂泰成立后开展的第一项工作是构建高通量的实验平台和计算平台。
AI应用的首要问题是数据。传统药企在药物递送、剂型设计这个环节，数据量只在几百到千级的水平。赖才达表示，这一规模的数据量很难让AI进行有效的训练，应用效果有限，所以剂泰首先搭建的平台都是围绕数据的产生。
实验平台ROBOTICS
的核心技术引自陈红敏院士多年的研究。
据赖才达介绍，这个平台可以跨多种不同的剂型如自组装系统、固体分散体、透皮给药等，在较少的反应器中，用实验方式模拟仿真药物递送核心的物理和动力学性质。
通过这个平台，一周可以产生万级的数据量，数据量提升两三个数量级，可让AI更好发挥作用。
除了高通量的实验平台，剂泰还开发了高通量计算平台DIGITIZATION，引入了晶泰科技开发较久的力场和算法。
DIGITIZATION平台可以进行第一性原理的预测，也就是快速了解分子在不同微环境中的交互作用，包括稳定性、释放条件、载药量和靶向性等性质。
在这两个平台产生的数据基础上，用AI进行连接，寻找满足临床前和临床需求的重要性质参数，最后用于制剂和递送系统的开发。
在赖才达看来，公司真正核心的竞争力正是经过前期高通量的实验和计算之后，完成复杂递送仿真的平台。
仿真实验平台建立需要对原本放大剂型有足够的了解，也必须得有足够多缩小化的经验。高通量实验得到的数据又需要用于后期计算平台，这部分交互作用数据最后要结合AI。
基础实验平台的搭建已经比较有难度，再加上系统性平台，壁垒就是这样串联起来的。
在搭建技术平台同时，剂泰也很快推动产品管线。2020年10月，第一批产品管线立项。
其第一批自主开发的产品均为小分子改良型新药（505b2）。
赖才达告诉研发客，公司以505b2作为切入点，一方面考虑到速度问题，公司立项的505b2针对的是已上市产品进行新适应症和新剂型的再开发，本身比较了解药物的毒理和药学性质，可以更快推动到CMC放大和临床阶段。进展较快的产品有望2021年进入IND阶段。
另一方面，大分子尤其是新形态药物上市的产品比较少，在国内还没有一个很成熟的生产和市场，公司针对大分子和新形态药物还在搭建底层平台。
剂泰自主开发产品立项的标准有三条：第一，产品本身要有足够的创新性；第二，有非常明确的临床痛点；第三，市场规模要足够大，定位在有机会进行中美双报的产品上。
以管线中的产品为例，进展最快的两款产品分别为MTS004和MTS005。
MTS004的适应症领域为中枢神经系统（CNS），MTS005的适应症领域为慢性肾病，这两个领域均比较缺乏药物，其中MTS004针对的领域现在的标准治疗方案还是physical therapy，临床的痛点是明确的。
另外，这两个治疗方案均是多适应症的，MTS004有望覆盖2～3个适应症，MTS005会覆盖4～5个适应症。开发中也都是既进行新的剂型改良也关注新的适应症。
事实上，剂泰的商业策略包括提供AI 制剂平台服务及共同开发制剂新药，所以，其产品管线中也有合作开发的产品。
赖才达表示，合作开发和自主开发这两个路径公司都会探索，会采用比较灵活的方式，且自主开发的项目可能更偏向首创新药或无药可用的适应症。
因为定位在生物技术公司，剂泰更期待立项由自己完成，后续的临床和商业化寻找合作机会。
目前，剂泰已完成数千万美元的天使轮+Pre-A 轮融资。
下一步的规划中，3～5年短期内的目标是产生10～20个小分子505b2，包括新适应症或新剂型的产品，并在3年内推动到临床Ⅱ期；同步搭建完成新形态（RNA和短多肽）药物递送的平台技术，这部分主要提供递送的解决方案。
在短期和中期内，还会通过与药企合作的方向，在一些重症的罕见疾病或者其他基础疾病方面做产品的共同开发。
“我们长期的愿景是成为安进或者基因泰克这样的公司。希望通过AI技术驱动的递送搭上第四代药物革新，同时解决递送和起效物的联合设计。这都是未来新形态药物中革命性的部分。”赖才达说。
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