▎药明康德内容团队报道

今日（8月12日），中国国家药监局（NMPA）官网公示，泽璟制药开发的甲苯磺酸多纳非尼片新适应症上市申请已获得批准。根据泽璟制药此前新闻稿，这是多纳非尼在中国获批的第二项适应症，用于治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）。就在近日，多纳非尼还入选了第十四届健康中国论坛“十大新药（国内）”榜单。

支持该药本次获批的是名为ZGDD3的3期临床研究。据ZGDD3研究牵头学者、中国医学科学院北京协和医院林岩松教授表示，ZGDD3研究是中国甲状腺癌患者中开展的最大样本研究之一，研究结果显示多纳非尼治疗具有优异抗肿瘤效果，在显著延长RAIR-DTC患者的PFS的同时显示了良好的安全性和耐受性，数据成果令人鼓舞。

截图来源：NMPA官网

甲苯磺酸多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。临床前药理学研究证实，该药既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，从而发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。多纳非尼片已于2021年6月获NMPA 批准 ，用于一线治疗晚期肝细胞癌（商品名：泽普生），这也是泽璟制药首个获批的产品。

2021年10月，泽璟制药宣布多纳非尼用于治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌适应症的新药上市申请获NMPA受理，即为本次获批的适应症。据悉，本次上市申请主要是基于多纳非尼治疗局部晚期/转移性RAIR-DTC的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（ZGDD3研究）的结果。

ZGDD3研究 共计划入组患者204例，主要目的是评价甲苯磺酸多纳非尼片治疗局部晚期/转移性 RAIR-DTC 的 无进展生存时间（PFS） 。 独立数据监查委员会（IDMC）对结果审核后判定有效性和安全性结果符合预期。 经与中国国家药监局药品审评中心（CDE）沟通并 获CDE同意提前结束ZGDD3试验 。在完成ZGDD3研究的数据揭盲和分析后，泽璟制药向CDE递交了多纳非尼治疗局部晚期/转移性RAIR-DTC适应症的新药上市申请。

根据中国国家癌症中心2019年数据，中国甲状腺癌发病数达到20.1万例，发病率为每10万人群中有14.6例，在所有恶性肿瘤中位居第7位。其中在局部晚期或转移性分化型甲状腺癌病灶中，有25%~50%的病灶表现出失分化的特点，病灶失去摄碘功能而无法从碘-131治疗手段中获益，临床上称之为放射性碘难治性分化型甲状腺癌。这类患者具有死亡高风险性，10年生存率仅为10%，平均预期生存时间仅为2.5～3.5年，是目前甲状腺癌患者生存率难以进一步提升的主要瓶颈。

希望多纳非尼新适应症的获批，能为更多的患者带来更优的治疗选择。

参考资料：

[1]2022年08月12日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved Aug 12, 2022. from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220812155912166.html

[2]重磅 I 泽璟制药宣布泽普生®新适应症上市申请获国家药品监督管理局受理. Retrieved Oct 17 , 2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/9p2DT5KGKrhQfbELvcxo3g

[3]喜讯 I 泽璟制药甲苯磺酸多纳非尼片治疗碘难治性分化型甲状腺癌Ⅲ期临床试验获得成功. Retrieved Aug 16 , 2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/aQjEknMCpM3FluqclG0mYw

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