周报| 诺华、赛诺菲、科伦药业、本草瑞生等公司1类新药获批临床！

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关键词：药业获批临床新药临床周报诺华科伦药赛诺菲获批

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2021-11-06

▎药明康德内容团队编辑

截至2021年11月5日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）数据显示，共计有5743项临床试验申请通过“默示许可”。近一周（10.30-11.5）共有超30款1类新药获得临床试验默示许可（不含补充申请）。本文将节选其中部分新药与大家分享（排名不分先后）。

图片来源：123RF

1、诺华（Novartis）：LNP023胶囊

作用机制：特异性替代补体途径因子B抑制剂

适应症：原发性IgA肾病、早中期年龄相关性黄斑变性

Iptacopan（LNP023）是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B，可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。此次LNP023在中国获得两项临床试验默示许可，拟开发适应症分别为原发性IgA肾病、早中期年龄相关性黄斑变性。

2、葛兰素史克（GSK）：GSK3511294注射液

作用机制：白细胞介素-5（IL-5）拮抗剂

适应症：嗜酸性粒细胞性重症哮喘患者的辅助维持治疗

GSK3511294是一款IL-5拮抗剂。研究发现在一些严重哮喘患者体内，嗜酸性粒细胞呈现过度生长的现象，与标准疗法相比，减少气道嗜酸性粒细胞增多能够更有效的改善哮喘症状和减少急性加重发作的次数，而嗜酸性粒细胞的过度生长依赖于IL-5。此前，该药已经在中国获批就哮喘适应症展开临床试验。本次获批的临床研究适应症为“适用于12岁及以上嗜酸性粒细胞性重症哮喘患者的辅助维持治疗”。

3、赛诺菲（Sanofi）：rilzabrutinib囊片

作用机制：布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂

适应症：成人免疫性血小板减少症（ITP）

BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键组成部分，对各种免疫细胞的发育和功能都很重要，包括B淋巴细胞和巨噬细胞。抑制BTK可调节与大脑和脊髓神经炎症相关的适应性和先天性免疫细胞。2020年8月，赛诺菲通过收购Principia公司获得了包括rilzabrutinib在内的三款BTK抑制剂。该药本次获批的临床研究适应症为：对先前治疗未充分应答的成人免疫性血小板减少症。

4、强生（Johnson & Johnson）：JNJ-63733657注射液

作用机制：抗tau蛋白单抗

适应症：阿尔茨海默病（AD）

JNJ-63733657由强生旗下杨森公司（Janssen）开发，它靶向tau蛋白中间区域的一个超磷酸化表位。Tau蛋白是神经细胞中和微管结合的可溶性蛋白，病理性tau蛋白的沉积和在大脑的扩散，与AD患者的认知能力下降有紧密的相关性。该药本次获批的临床研究适应症为：延缓被确诊为前驱期AD和轻度AD痴呆阶段患者的认知下降。

5、Vifor Pharma、Cara Therapeutics：difelikefalin注射液

作用机制：κ阿片受体（KOR）激动剂

适应症：慢性肾脏病相关瘙痒症

Difelikefalin是一款潜在“first-in-class”κ阿片受体激动剂，靶向外周神经系统，直接抑制产生瘙痒的外周神经元的活性，因而可以用于缓解由于多种原因造成的瘙痒。2021年8月，这款产品已经被FDA批准上市，治疗接受透析的慢性肾病（CKD）成人患者的中重度瘙痒。该药本次在中国获批的临床研究适应症为：用于治疗接受血液透析（HD）的成人患者中的慢性肾脏病相关瘙痒症，既往接受其他治疗方案无效的患者亦适用。

6、第一三共（Daiichi Sankyo）：DS-1062a

作用机制：抗TROP-2抗体偶联药物（ADC）

适应症：乳腺癌

TROP-2是由TACSTD2基因编码表达的细胞表面糖蛋白，在各种人类上皮癌中表达更高。DS-1062a是一种ADC，它由人源化的靶向TROP-2的单克隆抗体通过四肽连接子与新型拓扑异构酶I抑制剂有效载荷相连。该药本次获批在乳腺癌中开展临床研究。

图片来源： 123RF

7、君实生物：UBP1213sc注射液

作用机制：重组人源化抗B淋巴细胞刺激因子（BLyS）单抗

适应症：成人系统性红斑狼疮（SLE）

B细胞过度活化和产生大量自身抗体是SLE的突出特征，抗BLyS单抗通过与可溶性BLyS结合，抑制B细胞的增值和存活，可达到长期缓解SLE、减少病情复发的效果。此前，UBP1213的静脉注射剂型获得了NMPA药物临床试验批件。据君实生物公告，此次临床试验申请将给药途径改变为皮下注射，患者通过培训后可自行给药，提高了用药依从性。

8、荃信生物：QX005N注射液

作用机制：抗IL-4R单克隆抗体

适应症：慢性鼻窦炎伴有鼻息肉

QX005N是荃信生物自主研发的一款重组人源化抗IL-4R单克隆抗体注射液。IL-4Rα阻断剂能够特异性结合人IL-4和IL-13受体复合物的IL-4受体α亚单位（IL-4Rα），抑制IL-4/IL-13信号传导，具有治疗该靶点介导的多种免疫疾病的潜力。目前这款产品正在开展针对特应性皮炎的临床试验。该药本次获批的临床研究适应症为：慢性鼻窦炎伴有鼻息肉。

9、本草瑞生：ricolinostat

作用机制：口服选择性组蛋白脱乙酰基酶6（HDAC6）抑制剂

适应症：化疗诱导的周围神经病变（CIPN）

Ricolinostat由Regenacy公司开发，正在美国进行针对糖尿病性周围神经病变（DPN）的2期临床试验。本草瑞生为Regenacy公司与本草资本成立的合资公司，拥有在中国大陆、香港和澳门地区围绕ricolinostat针对周围神经病变相关适应症开发销售的独家许可。

CIPN是癌症化疗药物的潜在神经毒性引起的严重副作用，影响60%以上的癌症患者。CIPN的发病与神经细胞线粒体功能障碍，以及相关的硝基氧化应激通路有关。抑制HDAC6，能够增加微管蛋白的乙酰化，促进线粒体转运到神经元外周末端，为神经纤维提供并维持必要的能量和营养，逆转CIPN症状。

10、科伦药业：注射用SKB315

作用机制：靶向Claudin18.2的ADC药物

适应症：晚期实体瘤

由科伦药业子公司科伦博泰开发的注射用SKB315可特异性识别肿瘤细胞表面的Claudin18.2，同时释放毒素分子，诱导肿瘤细胞凋亡。该产品还具有抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）杀伤肿瘤细胞，并且通过旁观者效应介导对周围非靶细胞的杀伤。

11、歌礼：ASC22注射液

作用机制：皮下注射抗PD-L1抗体

适应症：治疗成人人类免疫缺陷病毒（HIV）感染

ASC22注射液是一款可皮下注射的抗PD-L1单克隆抗体，具有皮下注射、常温下稳定等优点，歌礼从康宁杰瑞获得其用于所有病毒性疾病治疗的独家权益。歌礼于近日发表了ASC22联合核苷（酸）类似物治疗乙肝的2b期临床试验结果。此次该药获批针对“治疗HIV感染”适应症展开临床试验。

12、宜明昂科：IMM27M注射液

作用机制：ADCC加强型CTLA-4抗体

适应症：晚期实体瘤

IMM27M是针对CTLA-4靶点的IgG1抗体。宜明昂科的新闻稿表示，该抗体经过基因工程改造显著增强了抗体依赖性细胞毒性（ADCC）活性，可以全面清除肿瘤微环境中的Treg细胞。宜明昂科公司创始人、董事长田文志博士在新闻稿中表示，多次重复性体内研究证明了IMM27M具有强大的抗肿瘤活性，并且可以与该公司管线中多种药物进行联合用药临床研究，具有极大的临床开发价值。

除了上述新药，还有许多1类新药在本周获得临床试验默示许可。限于篇幅，本文不再一一展开介绍。希望这些1类新药后续临床研究顺利进行，早日惠及患者。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]Datopotamab (DS-1062a) in Advanced and/or Unresectable Non-Small Cell Lung Cancer (ICARUS-LUNG01). From https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04940325

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