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BioMarin Pharmaceutical近日宣布，FDA接受其Voxzogo（vosoritide）注射液的补充新药申请（sNDA），用以治疗5岁以下软骨发育不全（achondroplasia）儿童。FDA预计于2023年10月21日前完成审查。今年1月，欧洲药品管理局（EMA）接受Voxzogo扩增适应症的申请，用以治疗2岁以下软骨发育不全孩童。

软骨发育不全是侏儒症的常见类型，主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢，患儿每年只能生长约4厘米（正常为6-7厘米）。全世界约有25万人被这种疾病困扰，但只能通过手术解决一些症状。它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。

▲正常骨骼生长过程中，软骨细胞会在生长板上不断形成新骨骼。在软骨发育不全儿童中，FGFR3基因突变会干扰软骨细胞增殖和排列，进而影响骨骼生长。（图片来源：BioMarin官网）

Voxzogo由BioMarin公司开发，作为一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。根据新闻稿，Voxzogo是首个获FDA与EMA批准用以治疗儿童软骨发育不全的疗法，这些患者的生长板未闭合。

这次补充新药申请是基于一项随机双盲、安慰剂为对照的临床2期试验。分析显示，在5岁以下儿童中可以观察到Voxzogo在5岁或以上儿童身上相类似的疗效与安全性。

“我们很高兴FDA接受我们的sNDA申请，我们正与其密切合作，以尽快完成审查，”BioMarin的全球研发总裁Hank Fuchs博士说道，“5岁以下软骨发育不全儿童目前在美国没有任何获批的治疗药物，若此申请获批准，此疗法将可治疗所有软骨发育不全儿童，这些儿童的生长板尚未闭合。”

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参考资料：

[1] FDA Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application to Expand Use of VOXZOGO® (vosoritide) for Injection to Treat Children with Achondroplasia Under the Age of 5. Retrieved March 8, 2023 from https://investors.biomarin.com/2023-03-07-FDA-Accepts-BioMarins-Supplemental-New-Drug-Application-to-Expand-Use-of-VOXZOGO-R-vosoritide-for-Injection-to-Treat-Children-with-Achondroplasia-Under-the-Age-of-5

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