定价15.8万美元/年，FDA批准有争议的ALS药物

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Amylyx Pharmaceuticals Inc 周五将其获得FDA批准的治疗肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）药物Relyvrio在美国的定价为每年约 158,000 美元。这是继日本公司 Mitsubishi Tanabe 的 Radicava（价格约为每年 17 万美元）和仿制药利鲁唑之后获得监管机构批准的第三个 ALS 治疗药物。

此次获得美国FDA批准的AMX0035是两种药物苯丁酸钠（Sodium Phenylbutrate）和牛磺酸二醇（Taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）曾授予AMX0035孤儿药资格和优先审评资格。AMX0035的获批之路亦充满争议，其中，二期临床结果是否足以确定AMX0035可以改善疾病进展，始终是焦点所在。

“今天FDA批准RELYVRIO对ALS群体来说是一个令人兴奋的里程碑，也是朝着实现我们的使命迈出的重要一步，我们的使命是终有一天结束神经退行性疾病带来的痛苦。”Amylyx联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee表示，“我们衷心感谢包括医疗专业人员和ALS患者，感谢他们对我们临床项目的指导和支持，并与我们分享他们的经验。他们的故事激励了我们，帮助我们的团队更好地理解ALS的时钟，给我们灌输了一种深深的紧迫感，这将继续推动我们前进。这只是一个开始，还有很多工作要做。”

2021年4月，美国FDA对AMX0035的试验设计与操作提出质疑，提出需要等招募人数更多的三期试验结束才能接受申请。在“生命倒计时”的渐冻症患者声讨中，美国FDA最终做出妥协，于同年9月允许AMX0035以二期试验结果申请上市。

然而，今年3月，美国FDA咨询委员会以6:4的投票结果，表示临床数据尚不足以支持这款疗法的有效性，统计学意义不能绝对代表疗效。6月，FDA通知Amylyx公司，将AMX0035的处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期延长至2022年9月29日，以便有更多时间审查AMX0035临床研究数据的额外分析。

在9月8日召开的第二次FDA咨询委员会上，委员会成员以7：2的投票结果，赞成AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。该投票结果虽不具有约束力，但本次FDA批准AMX0035的上市申请应予以考虑了专家组的建议。

AMX0035在渐冻者患者中的三期临床试验正在进行中，计划于2023年底或2024年年初完成。

参考资料：

https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als

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