▎药明康德内容团队编辑
2021年5月27日，Disc Medicine宣布已与罗氏（Roche）达成了一项全球独家许可协议，开发和商业化可对血红素生物合成通路产生影响的口服GlyT1抑制剂bitopertin。Disc Medicine计划开发bitopertin作为最初应用于红细胞生成性卟啉症（EP）的药物，并将与监管机构合作，在2022年启动患者研究。
根据协议条款，Disc Medicine将获得对bitopertin和相关备选化合物的全球独家权利，并负责所有开发、制造和商业化活动。罗氏将从Disc Medicine获得预付款和潜在的开发、监管以及商业里程碑付款，总额超过2亿美元。此外，罗氏还有资格获得基于净收入的分级特许权使用费，以及未来与bitopertin相关交易的一部分收益。
红细胞生成性卟啉症（EPs）是一种由影响血红素合成通路的突变引起的罕见疾病，并且可能危及生命。其特点是严重的皮肤敏感性，表现为剧烈的灼痛发作，伴有持续的水泡、水肿和皮肤损毁。患者还会因卟啉的积累而出现胃肠道并发症，5-20%的患者还会发生胆结石和肝功能衰竭。目前还没有获批的疾病改善疗法，目前的治愈方法是造血干细胞移植。患者的护理方法包括疼痛管理，以及采取一些避免光照的措施，如限制户外活动，或使用防护服和非透明防护罩。EPs包括三种亚型：红细胞生成性原卟啉症（EPP）、X连锁原卟啉症（XLPP）和先天性红细胞生成性卟啉症（CEP），通常在儿童早期起病，并且将伴随终身。
Bitopertin是一种临床阶段的口服甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）小分子抑制剂。作为血红素合成的调节剂，bitopertin有潜力为一系列由血红素及其途径中间产物的失衡引起的疾病提供益处。Bitopertin已在超过4000例健康志愿者和患者中开展了超过30项临床试验，在多种适应症中对bitopertin进行了评估，包括多项针对精神疾病和罕见血细胞疾病的2期和3期临床试验，并且具有明确的安全性特征。
Disc Medicine总裁兼首席执行官John Quisel博士说：“此次合作是Disc Medicine夯实血液学领域研究的一个重要里程碑，使我们能够靶向血红素合成。血红素合成是一种红细胞的基本生物学通路，与我们现有的铁稳态项目高度互补。重要的是，bitopertin完善的临床安全性特征将使我们能够迅速进入几种严重的血液系统疾病的患者研究领域。”
Disc Medicine成立于2017年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是一家致力于改变血液系统疾病患者生活的生物医药公司。目前，正在建立影响红血细胞生物通路的潜在“first-in-class”创新治疗药物产品线，为血液系统疾病患者带来治疗药物和希望。
[1] Disc Medicine Expands Hematology Pipeline with Worldwide Licensing Agreement for Bitopertin, a First-in-Class Modulator of Heme Synthesis. Retrieved 2021-05-28, from https://www.prnewswire.com/news-releases/disc-medicine-expands-hematology-pipeline-with-worldwide-licensing-agreement-for-bitopertin-a-first-in-class-modulator-of-heme-synthesis-301301262.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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