前沿技术新动向 | 商业保险纳入CAR-T细胞疗法；刘如谦新公司获3.15亿美元融资

重大事件

细胞与基因疗法  

细胞疗法新锐完成1.72亿美元B轮融资

近日，专注于细胞疗法的公司Wugen宣布完成1.72亿美元超额认购B轮融资。本轮融资资金将用于支持其潜在“best-in-class”记忆自然杀伤（memory NK）细胞平台的进一步临床开发，同时推进其主打产品WU-NK-101正在进行的临床试验。此外，Wugen还计划推进更广泛的新一代产品管线进入临床，包括其同种异体CD7靶向CAR-T细胞疗法。Wugen拥有记忆NK细胞平台，旨在克服常规NK细胞疗法的局限性，提供具有增强的肿瘤杀伤功能和体内持久性，并且安全性良好的新疗法。

基因疗法Zynteglo重新上市销售

近日，蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)宣布其在2月份终止销售的Zynteglo重新恢复了在市销售。2019年5月EMA批准Zynteglo（LentiGlobin）上市，但由于LentiGlobin针对镰刀状细胞贫血症(SCD)的临床研究中，两名SCD患者分别诊断出AML和骨髓细胞异常增生症（MDS）。出于安全考虑，蓝鸟暂停了LentiGlobin的临床研究和Zynteglo的销售。EMA的药物警戒风险评估委员会审查后，认为Zynteglo的收益大于风险。直至日前，蓝鸟解除了Zynteglo的销售暂停。

BioMarin血友病AAV基因疗法上市申请获EMA受理

近日，BioMarin宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理该公司基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请，用于治疗重度A型血友病成年患者。预计在2022年上半年出CHMP意见。valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达FVIII的转基因的基因疗法，其优势在于患者可能只需要接受一次治疗就可以被治愈，而不再需要长期接受预防性凝血因子的输注。

新锐基因治疗公司获1亿美元融资

近日，基因治疗领域新锐Kriya Therapeutics宣布已完成1亿美元B轮融资。此次融资由Patient Square Capital领投，新投资者包括Woodline Partners LP、CAM Capital、Hongkou、Alumni Ventures等。据悉，本轮融资所得将用于进一步增强Kriya在制造技术、AAV载体设计和开发上的能力；扩大其治疗管线，并推进现有管线中针对代谢性疾病、眼部疾病和肿瘤疾病适应症的多个AAV基因治疗项目。

递送平台Suono Bio完成850万美元A轮融资

近日，研发递送技术的公司Suono Bio, Inc.宣布完成850万美元A轮融资。本轮融资由Axil Capital和Mizuho Securities Principal Investment领投，Taiwania Capital 和其他投资者也参与其中。据悉，Suono Bio 将利用这笔资金推进其在炎症性肠病方面的项目并扩大其管道。Suono Bio 的平台技术首次实现了快速、有针对性的药物递送，包括基因疗法，从而使正确的药物能够在正确的患者身上使用。

核酸药物  

新一代RNA疗法公司完成1.12亿美元融资

近日，专注于研发RNA疗法的公司Shape Therapeutics宣布完成1.12亿美元Ｂ轮融资。本轮融资资金将用于推进Shape的RNA相关技术平台的发展，加快开发突破性的新一代RNA疗法。Shape的技术平台可广泛支持RNA靶向、RNA编辑和RNA替换，以向具有高度未满足需求的遗传病患者开发并提供有效的潜在疗法。

双靶点RNAi疗法进入II期临床试验

近日，圣诺制药（Sirnaomics）宣布，该公司候选药物STP705在用于预防瘢痕疙瘩（Keloid scar）的II期临床试验中完成首例患者给药。STP705是一种小干扰RNA（siRNA）治疗药物，利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒（PNP）增强递送技术直接敲低TGF-β1和COX-2的表达，降低组织的异常纤维化。

其他  

类器官新锐完成7000万美元A轮融资

近日，类器官新锐公司Xilis宣布完成完成7000万美元A轮融资。本轮融资由Mubadala Capital领投，GV（原谷歌风投）、LSP等机构也参与其中。据悉，本轮融资资金将用于进一步推进Xilis专有的MicroOrganoSphere（MOS）类器官技术平台，扩大其AI驱动的能力，为癌症患者提供个体化的精准治疗策略，并加速药物发现和开发。