前沿技术新动向 | 微软197亿美元投入医疗保健AI，穿越血脑屏障生物制品首次获批上市

大事件

微软197亿美元收购Nuance加强对医疗保健AI的关注

近日，微软公司（Nasdaq：MSFT）和Nuance Communications，Inc.（Nasdaq：NUAN）宣布已达成一项最终协议。根据该协议，微软将以197亿美元价格收购医疗保健云和AI技术公司Nuance。该交易打算在2021年底结束。

穿越血脑屏障生物制品首次获批上市

日前，JCR Pharmaceuticals公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Izcargo（pabinafusp alfa）上市，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。Izcargo是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，其独特之处在于使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血脑屏障（BBB），递送到患者大脑中。新闻稿指出，这是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，可能给溶酶体贮积病患者的生活带来革命性的改变。

细胞与基因疗法

6.45亿美元！Spark与Senti Bio达成合作，巩固基因治疗平台

近日，罗氏公司Spark Therapeutics部门称，将与Senti Bio公司达成一项价值超过6.45亿美元的交易。Senti Biosciences的基因电路技术将整合到Spark针对中枢神经系统（CNS）、眼睛或肝脏的基因治疗中。

根据协议，Senti Bio将负责设计、构建和测试用于某些中枢神经系统，眼或肝定向基因治疗的细胞类型和疾病特异性合成启动子。Spark可在特定适应症中独家选择一定数量的启动子用于开发基因疗法候选药物。

1.39亿美元B轮融资，礼来押注基因治疗

近日，基因治疗领域新锐公司Jaguar Gene Therapy宣布已完成由礼来制药和Deerfield Management牵头的1.39亿美元B轮融资。参与该轮融资的还有ARCH Venture Partners，高盛和Nolan Capital。Jaguar Gene Therapy正在加速针对患有严重遗传病的患者的基因治疗方面的突破。

Arcellx完成1.15亿美元C轮融资，推进适应性和可控细胞疗法开发

近日，美国生物制药公司Arcellx宣布完成1.15亿美元C轮融资，以扩大其适应性和可控制细胞疗法的生产线。据悉，本轮融资资金将支持公司CART-ddBCMA的开发，CART-ddBCMA是一种BCMA特异性的CAR修饰的T细胞疗法，目前处于临床I期，预计将在2022年开始关键性试验。此外，这笔资金还将支持启动评估ACLX-001和ACLX-002的临床试验。分别来自Arcellx独特可控制的ARC-SparX平台的细胞疗法，用于多发性骨髓瘤（MM）和急性骨髓性白血病（AML）。

博腾生物完成4亿元A轮融资，加速布局基因与细胞治疗CDMO商业化生产

近日，专注于基因与细胞治疗业务的苏州博腾生物制药有限公司（以下简称“博腾生物”）宣布完成A轮融资，融资总额4亿元，由国投招商、高瓴创投、惠每资本、华杉瑞联及时节投资等业界知名投资机构联合投资。

据悉，本轮融资资金将主要用于博腾生物二期项目的商业化生产基地建设和运营支出，以加快建设基因治疗业务AAV工艺开发及GMP生产的能力，提高GMP质粒、病毒和细胞治疗等产品的产能。

核酸药物

赛诺菲4.7亿美元收购mRNA生物技术公司Tidal Therapeutics

近日，赛诺菲宣布已经支付了1.6亿美元的预付款，以收购mRNA生物技术公司Tidal Therapeutics。作为交易的一部分，赛诺菲可能会额外支付高达3.1亿美元的里程碑费用，并表示将扩大其在免疫肿瘤学和炎症性疾病领域的研究能力，同时“可能在其他疾病领域也具有广泛的适用性”。Tidal的技术基于纳米颗粒，该颗粒可将mRNA货物选择性地输送到体内指定的细胞群，最初的应用针对特定类型的免疫细胞。

Biosplice Therapeutics完成1.2亿美元融资，开发mRNA剪接疗法

近日，致力于为重大疾病提供基于替代性mRNA剪接疗法的生物技术公司Biosplice Therapeutics宣布已完成1.2亿美元融资。最新一轮的投资者包括Eventide Asset Management，aMoon，SymBiosis II，Sands Capital，Verition Fund Management等。Biosplice基于替代性的前mRNA剪接技术的开创性，正在开发一流的小分子疗法。其临床开发的药物包括用于骨关节炎的lorecivivint（处于III期临床），用于多种癌症的cirtuvivint，以及从阿尔茨海默氏病到其他退行性疾病的广泛治疗途径。

RNAi疗法ALN-AGT获积极结果

近日，美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，其皮下注射的RNAi疗法ALN-AGT，在治疗高血压患者的I期临床试验中获得积极结果。试验结果表明，ALN-AGT能够剂量依赖性降低血管紧张素原（angiotensinogen，AGT）的水平和患者血压。其疗效持久性支持每季度或者半年一次的用药模式。

细胞疗法CYNK-001获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认证，用于治疗成年人多形性胶质母细胞瘤（GBM）。

其他

肿瘤电场疗法治疗肺癌获积极进展

近日，Novocure公司宣布，其肿瘤电场疗法（Tumor Treating Fields，TTF）在治疗非小细胞肺癌患者的关键性III期临床试验中获得积极进展。独立数据监察委员会（DMC）在对210名患者的数据进行中期分析之后，建议这一临床试验继续进行。这一创新治疗方式已经获得美国FDA的批准，与化疗联用，用于一线治疗无法切除的局部晚期，或转移性恶性胸膜间皮瘤。在中国，再鼎医药公司拥有肿瘤电场疗法在大中华区的开发权益。这一创新治疗模式也在去年获得中国国家药品监督管理局的批准，成为15年来中国内地首个获批用于胶质母细胞瘤的疗法。

新机制血糖控制疗法获FDA突破性疗法认定，治疗1型糖尿病

日前，vTv Therapeutics公司宣布，其在研口服葡萄糖激酶（glucokinase）激活剂TTP399获得FDA授予的突破性疗法认定，作为胰岛素的辅助疗法，治疗1型糖尿病患者。TTP399是一款每日口服一次的在研葡萄糖激酶激活剂。突破性疗法认定的授予是基于随机双盲的2期临床试验的积极结果。在这项试验中，TTP399作为胰岛素的辅助疗法，与安慰剂相比，显著改善患者的糖化血红蛋白水平，且将严重和出现症状的低血糖发作频率降低40%。