下一波新药研发的风口在哪里？答案在这里找 | 研发客年会精粹

来到第五届研发客临床年会暨第13届ChinaTrials高峰论坛最后一天，讨论的话题开始于不同公司如何选择临床开发策略，考虑的要点有何异同；跨国药企与中国生物技术公司合作带来怎样的优势与挑战。

除了行业共通的话题，会场也关注了前沿、热门的具体开发领域，如阿尔茨海默症的药物开发、细胞治疗药物开发，在取得重要的进展后，行业对这些领域的未来发展有怎样的设想。而临床试验患者招募、真实世界数据应用以及法规监管的洞见这三个话题架起药物开发端到端的完整闭环。

烨辉医药科技董事长、首席执行官华烨主持了“选择正确的临床开发策略以优化监管审批路径”讨论，加立生物科技联合创始人兼首席执行官陈柏州，再鼎医药执行副总裁王翀，驯鹿医疗首席执行官汪文，劲方医药首席执行官汪裕，苏州泽璟生物制药副总经理兼首席医学官吴济生，爱科百发生物医药首席医学官吴龑参与了讨论。

这些企业的管线囊括肿瘤、精神疾病领域、细胞治疗、儿科急性病毒感染以及505b2等多样的类型，他们在讨论临床开发策略时，切入点略有差异，也有着相对全面的视角。

百时美施贵宝全球研发副总裁、中国研发负责人蔡学钧博士主持了“中国生物技术公司+跨国药企药物合作开发”讨论，安立玺荣生物医药总经理段晓华，和黄医药高级副总裁、商务开发与战略合作负责人王清梅，天境生物副总裁、全球业务发展负责人吴英捷，联拓生物副总裁、注册事务部负责人陈曦参与了这场讨论。

与会者谈到合作模式上两个关键词：担当和灵活。担当是对内部团队建立责任制，灵活是在对外合作过程中，更高效契合双方的结构和流程。科学证据是达成合作的基础，需要有相对细节的数据证明比同类产品的差异化；由于国内和国外做临床会有不同，合作双方后续的紧密沟通也很重要。

研发客出版人戴佳凌主持了细胞疗法临床开发的讨论，药明巨诺副总裁、临床研究负责人杨苏，西比曼生物科技整合项目负责人邹安，PPC佳生副总裁、临床开发及注册部负责人顾薇，血霁生物科技创始人兼总经理朱芳芳参与了讨论。

国家药品监督管理局出台的关于细胞和基因治疗的法规

（整理自国家药监局药审中心网站）

中泽医药联合创始人、首席执行官兼首席科学官周显波博士和参会者分享了阿尔茨海默症的研发现状。他介绍，阿尔茨海默病发现115年来，在诊断、治疗和病因方面仍然没有得到很好的发展，主要原因还是在于疾病没有得到充分重视，在研发上的投入较少。他做了一个统计，当前仅有2,582项相关临床研究，远低于肿瘤等热门领域。

同时，中国有大量的患者，政府对健康日益重视，创新企业积极在新靶点上进行探索，投资界也开始热衷于相关领域的投资，这些都可能帮助中国企业未来在阿尔茨海默症研究中做出自己的贡献。

加立生物科技联合创始人兼首席执行官陈柏州主持了接下来的讨论环节。薄荷天使基金合伙人包杨欢、福贝生物技术首席医学官刘平、礼来制药高级医学顾问成燕和上海市精神卫生中心机构办主任沈一峰教授参与了讨论。

与会者们普遍认为，目前，阿尔茨海默病药物研发领域是一片蓝海，投资人、研发者需要有勇气、情怀和毅力才能投身这一领域。成燕分享了礼来药业30年来一直坚持在这一领域研究的历程，令与会者为之感动。此外，生物标志物在阿尔茨海默病临床研发和治疗中正成为重要一环，其在疾病早期诊断、临床患者招募、疗效评估等起到了重要的作用。基于生物标志物的精准治疗和病人分层也成为未来研发的方向。沈一峰教授在介绍上海市精神卫生中心开展阿尔茨海默病的临床研究以后，建议业界细分自己的产品赛道，清晰定位在全球研发版图中的定位，方能做到事半功倍，不会扎堆。

捷信医药首席执行官林峰是本论坛的主持人，他首先向大家展示了一些数字。近年来，中国临床试验行业迅速发展，注册临床试验数量以每年30%以上的速度增加。两天前，CDE发布的《中国新药注册临床试验现状年度报告(2020年)》指出，在数量增加的同时，临床试验集中在抗肿瘤等少数领域和个别靶点上，进一步加重了患者招募的困难。

“以患者为中心”是与会者们一致提到的概念。创新药企对临床研究速度有着更高的要求，天境生物的杨明女士提到他们在儿童用药的患者招募中，招募公司通过各种方式吸引小患者和他们的家长参与研究。爱恩康的李奕更愿意每一位临研人有一颗关心患者的爱心，他相信给予患者真实的帮助能让他们感受到不同。

开心生活科技创新医学与真实世界证据副总裁曹海俊主持了讨论。她表示，真实世界研究（RWS）只是临床试验的补充，随机对照研究（RCT）仍然是金标准。阿斯利康副总裁、数字化和数据创新负责人王玥同意这个观点，她认为，RCT和RWS并不是对立的，新的法规政策给大家布置了新作业，也带来了新挑战。

在挑战方面，与会者们提到人才、数据运用、采集和标准化以及政策具体操作细节等问题。

瑞石生物副总裁、法规部门副总裁曹海峰首先介绍了近年来CDE出台的注册审评快速通道背景和政策要点。他逐一详细介绍了突破性疗法、附条件批准、优先审评审批的支持措施、实施进展。

武田制药副总裁、大中华区注册事务部负责人刘艳玮以该公司被授予突破性疗法的创新药物——用于EGFRex20ins晚期或转移性NSCLC的mobocertinib为例，说明突破性疗法需要真正在疗效上有突破，有临床价值的药物才有资格获得。而且，当情况发生变化时，申办方和监管方都有义务和责任终止该快速通道，这也是突破性疗法有别于其他快速审评通道的地方。此外，她还向与会者介绍，欧美日和中国对于突破性疗法认定各不相同，美国FDA认定的我国CDE并不一定会认定，反之亦然，不过，她强调各国会互相借鉴并根据自己的疾病需求制定决策。