研发 | 和誉ABSK091获FDA孤儿药资格，国产泛FGFR抑制剂新进展
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FDA孤儿药药研发抑制剂制剂进展
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发布时间：
2022-03-08
3月7日，和誉医药宣布旗下在研泛FGFR抑制剂ABSK091获得了美国FDA授予的孤儿药资格，拟用于胃癌的治疗。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞生长、存活、转移以及肿瘤血管生成中起着至关重要的作用。
既往研究证实FGFR通路的激活与肿瘤细胞的分化增殖、肿瘤血管生成有关。因此，FGFR成为了近年来癌症靶向治疗的热门靶点。
FGFR包括了FGFR1-4四个亚型，泛FGFR抑制剂可以通过阻断FGFR相关信号通路，从而控制肿瘤细胞增殖和死亡。
公开资料显示，ABSK091是一款针对FGFR亚型1、2和3的高效选择性抑制剂，已在多种FGFR基因改变的临床前肿瘤模型获得了良好的抑制作用及初步临床药效，并具备与其他靶向或免疫治疗药物结合的潜力。
目前，ABSK091已在中国启动了一项II期临床试验，以评估ABSK091在伴有FGFR2或FGFR3变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌中的安全性及有效性。
2019年11月，和誉医药与阿斯利康签订了独家许可协议，前者以总价为2.63亿美元预付款及里程碑付款获得了后者旗下在研创新药物ABSK091在全球范围内的开发、制造和商业化权利。
借助于License-in产品开发的技术平台，和誉医药围绕FGFR靶点还自主开发了FGFR2/3选择性抑制剂ABSK061、FGFR4突变抑制剂ABSK012及FGFR1-3突变抑制剂ABSK121，目前这三款在研药物均还处于临床前阶段。
2019年4月中旬，杨森制药研发的一款口服泛FGFR抑制剂Balversa（Erdafitinib）获得FDA加速批准，成为全球首款上市的泛FGFR靶向抑制剂，用于转移性尿路上皮癌的靶向治疗，也是首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。2021年下半年，杨森制药就Erdafitinib在中国已获批了多项临床，拟开发的适应症包括了胆管癌、胃癌或胃食管结合部腺癌、伴有其他FGFR基因突变的其他晚期实体瘤患者等。
2021年4月，Incyte公司开发的泛FGFR抑制剂Pemazyre（Pemigatinib）经FDA加速批准上市，适应症为携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者，这是FDA批准上市的第二款泛FGFR抑制剂，也是全球首款晚期胆管癌靶向疗法。2018年12月，信达生物与Incyte就Pemigatinib等处于临床试验阶段的多款候选药物达成了战略合作。根据协议条款，信达生物拥有Pemigatinib在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾的开发和商业化权利。
2021年5月底，FDA加速批准了泛FGFR抑制剂Truseltiq（Infigratinib）的上市申请，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。根据相关的商业合作协议，中国制药企业联拓生物获得了Infigratinib的肿瘤学授权许可，并负责该药物在大中华区（中国大陆、中国香港、中国澳门）的临床开发、注册申请和未来的商业运营。
FGFR基因异常在多种癌症中普遍存在。Clinical Cancer Research曾做出的一项调查研究结果显示，绝大多数的恶性肿瘤中均存在FGFR畸变，发生率较高的癌症有尿路上皮癌、乳腺癌、子宫内膜癌、鳞状上皮癌等。
除了已获批的膀胱癌和胆管癌之外，目前全球在研FGFR靶向药在肺癌、肝癌、乳腺癌、尿路上皮癌等肿瘤的临床试验中，均取得了不错的进展。此外，FGFR靶向疗法有望治疗的适应症还在拓展之中，有望成为“不限癌种”的潜在疗法之一。
目前，尚未有FGFR抑制剂在中国获批上市。作为行业研究的热点领域，包括信达生物、贝达药业、诺诚健华、基石药业、再鼎医药等在内的10余家中国本土创新公司均已进行了布局。
特别值得一提的是，2021年7月初，信达生物在国内递交的Pemigatinib片上市申请已获得了NMPA的受理承办，已被纳入了优先审评，申报的适应症为既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者，这款药物有望成为国内上市的首款泛FGFR
靶向药物
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