▎药明康德内容团队编辑
2021年10月28日，Entrada Therapeutics公司宣布登陆纳斯达克，通过IPO募集约1.815亿美元资金。Entrada专注于利用其独特的内体逃逸载体（Endosomal Escape Vehicle，EEV）技术平台，改进大分子药物递送到细胞内的效率，开发相应治疗药物改变患者的生活。公司目前研发重点是杜氏肌营养不良症与肌强直性营养不良症。
尽管现代医疗在理解疾病驱动因素方面取得了重大进展，但有效治疗的障碍仍然存在，部分原因是在所有致病靶标中，大约75%位于细胞内部。传统药物小分子虽然可以透过细胞膜，但在到达预期组织之前，往往会被身体迅速清除，并会产生脱靶效应。另一方面，生物制品具有高度靶向性和强效性，但它们达到细胞内部的能力有限。这些局限通常意味着提高治疗剂量，并且导致低于最佳疗效的活性。
▲在早期内体的低pH环境下，EEV与内体内壁的结合亲和力增加，导致不稳定囊泡的形成和出芽，然后塌陷并将大分子疗法释放到细胞质中（图片来源：Entrada Therapeutics官网）
Entrada开发的EEV平台通过对大分子药物进行修饰，能促进它们被细胞内吞进入细胞内。
它能够帮助大分子药物进入之前难以进入的组织和细胞类型。而且，传统药物即使成功被细胞内吞，仍然只有不到2%的成分从内体中释放与细胞内靶点结合。EEV修饰的药物被细胞内吞后，能够快速有效地从早期内体中逃逸，将到达细胞内靶点的药物比例提高到大约50%。
图片来源：Entrada Therapeutics官网
这一技术可用于递送多种类型的大分子，包括抗体、蛋白酶和寡核苷酸。
目前该公司的研发管线中包含6款使用EEV技术增强细胞内递送的寡核苷酸疗法，以及一款抗体疗法和一款酶替代疗法。Entrada相信，利用EEV技术平台改善大分子药物的细胞内递送，有可能转化为对未来药物的疗效、安全性、耐受性、制造性和成本的实质性改善。
参考资料:
[1] Entrada Therapeutics Announces Pricing of Upsized Initial Public Offering. Retrieved October 29, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/29/2323336/0/en/Entrada-Therapeutics-Announces-Pricing-of-Upsized-Initial-Public-Offering.html
[2] We're engaging targets previously considered inaccessible and undruggable. Retrieved October 29, 2021, from https://www.entradatx.com/platform#intracellular-therapeutics
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