Advicenne是一家致力于为罕见肾脏疾病患者开发创新疗法并将其商业化的专业制药公司，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准ADV7103（Sibnayal™）的上市许可, 用于远端肾小管酸中毒（distal renal tubular acidosis，dRTA)。
该批准使ADV7103成为首个也是唯一一个获批治疗dRTA成人、青少年及一岁以上儿童患者的药物。该药的批准，将对dRTA患者做产生重大影响，在欧洲，dRTA被归类为罕见病，每10000人中不超过1到2人患病。
欧盟上市许可将在所有欧盟成员国、英国以及欧洲经济区（EEA）国家（冰岛、列支敦士登和挪威）有效。
Advicenne董事长David Horn Solomon博士说：“我们很高兴欧盟委员会批准ADV7103。Advicenne将尽快向患者提供该产品。这一批准对公司而言是一个重要里程碑，我们努力将治疗药物推向市场的高未满足需求领域。肾脏疾病是世界上第十大死亡原因，这表明迫切需要开发针对严重罕见肾脏疾病的创新疗法。”
ADV7103是由Advicenne开发的一种2毫米颗粒的多颗粒制剂，是一种新型先锋给药技术，含有两种活性药物成分。这种方法不仅在控制代谢性酸中毒方面有很好的效果，还减轻了给药负担，提高各年龄段患者的依从性和生活质量。
Advicenne董事长David Horn Solomon博士总结道：“随着我们主要候选药物ADV7103获得欧盟委员会的批准，Advicenne的新阶段已开启。我要感谢Peter在过去几个月里的辛勤工作，帮助我们取得了这一出色的成绩。我也很高兴欢迎Didier加入Advicenne：他的经验无疑能帮助我们在欧洲进行ADV7103治疗胱氨酸尿症试验，以及在美国进行治疗dRTA和胱氨酸尿症试验，使越来越多罕见肾脏疾病患者受益。”
远端肾小管酸中毒dRTA是一种罕见病，其特征是代谢产生的酸在肾脏排泄失败，目前尚无获批的治疗方法。血液中积累的过量酸会导致PH值失衡（酸中毒）以及多种其他并发症，如儿童生长迟缓和佝偻病（一种影响骨骼发育的疾病），以及一系列代谢障碍，如低钾水平、尿中钙升高导致肾结石，肾内钙沉积形成（肾钙质沉着症）以及可能的肾衰竭。无论是遗传的还是由于免疫疾病导致的，欧洲估计有3万名dRTA患者，美国约2万名dRTA患者。
原文链接：
https://advicenne.com/2019/wp-content/uploads/2021/05/PR_ADVIC_MAA-Governance_EN.pdf
译：黄娟
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