多家研发龙头宣布暂停临床试验！

9月6日，BioMarin制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已暂停了基因疗法BMN307 的Phearless 1/2期临床试验。

据了解，BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于治疗患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者。其在2020年开展试验的BMN307是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因疗法，正在Phearless研究中评估治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者。

而此前BMN307在美国被授予了快速通道资格（FTD）、在美国和欧盟还被授予了孤儿药资格。

但经过一年多的动物试验发现有对部分小鼠造成肝脏肿瘤的病变的可能性，这些临床前啮齿动物研究结果的临床意义尚未确定，在大型动物或人类中也未观察到AAV整合导致的癌症。不过为了安全起见，BioMarin公司正在暂停这项全球1/2期研究的进一步患者入组，直到这些发现的调查完成。

除此之外，近一个月，还有多家企业因为临床结论出现问题被迫暂停试验的情形。

近日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，在一名试验参与者发生了严重不良事件后，该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）患者的临床试验。

2021年8月23日，默克宣布，基于独立数据监测委员会 (IDMC) 审查意见，因不太可能达到总体生存期(OS)的主要终点，公司决定终止II 期 INTR@PID BTC 055 研究。据悉这次是bintrafusp alfa今年失败的第4项II/III期临床研究。

8月18日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞的SHR-1314注射液治疗成人中重度斑块型银屑病的II期临床研究试验状态也变更为主动终止。

8月16日，泽璟制药发布公告称，甲苯磺酸多纳非尼片治疗二线以上晚期结直肠癌III期临床试验完成统计分析，结果显示主要疗效指标中位总生存期(mOS)相比对照组未达到预设的优效目标。经审慎考量，泽璟制药决定终止多纳非尼单药治疗该适应症的进一步开发。

8月12日，Aprea治疗公司发布消息称，美国(FDA)暂停了eprenetapopt (APR-246)治疗淋巴恶性肿瘤的临床试验，要求暂时暂停受试者参加试验，其中一名 CLL 患者正在接受治疗。此前，安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。

8月9日，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布其治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD）的慢病毒基因治疗临床试验暂停，原因是一名患者在治疗过程中出现了骨髓增生异常综合症（MDS），该综合征易导致白血病。此外，还有两名患者出现骨髓细胞异常，可能会发展为骨髓增生异常综合症（MDS）。

暂停试验、终止项目研发对企业来说既是纠错的机会也是减少利润损失的最好方法。

内容来源：医药观察家网

整理：No.nine

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