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今日，Voyager Therapeutics公司宣布，与诺华（Novartis）公司达成许可和研发协议，诺华有权获得Voyager公司AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。
AAV载体是递送基因疗法等多种基因医药产品的重要载体之一。Voyager公司的AAV衣壳发现平台已经发现了一系列具有独特特征的AAV衣壳，它们具有更好穿越血脑屏障的能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。在非人灵长类动物实验中，其中一款衣壳与传统AAV载体相比，将转基因在大脑不同脑区的表达水平提高了超过1000倍。随后的筛选项目发现了一类新的AAV9变体，它们可以选择性靶向胶质细胞，让更精确靶向影响非神经元细胞的CNS疾病成为可能。该公司还发现了多种选择性靶向CNS的AAV5衣壳。
根据合作协议，诺华有权评估Voyager技术平台发现的创新衣壳，并且有全获取特定衣壳的开发权益，用于开发靶向CNS靶点的AAV基因疗法。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。
“克服高剂量基于AAV的基因治疗经常观察到的毒性风险仍然是实现这种突破性治疗模式全部潜力的关键挑战。”Voyager临时首席科学官Glenn Pierce博士说，“Voyager不断增长和成熟的衣壳库已经在非人灵长类动物中被证明可以明显增强表达，更精确地靶向目标组织和细胞类型，具有比传统AAV载体更优递送能力和更少脱靶风险的潜力。”
参考资料：
[1] Voyager Therapeutics Announces License Option Agreement with Novartis for Target-Specific Access to Next-Generation TRACER™ AAV Capsids for Gene Therapy Programs. Retrieved March 8, 2022, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-license-option-agreement-novartis
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