骨髓纤维化药物在欧获批 | 孤儿药

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关键词：骨髓药物获批孤儿药药

资讯来源：罕见病信息网

所属行业：化学药制剂

发布时间： 2021-02-22

Bristol-Myers Squibb前不久宣布，欧盟委员会（EC）批准其Inrebic®（非德拉替尼）上市许可，用于治疗原发性骨髓纤维化（primary myelofibrosis）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者的疾病相关脾肿大或症状，且这些患者未接受过Janus相关激酶（JAK）抑制剂治疗或已接受ruxolitinib治疗。

Inrebic是首个每日一次的口服疗法，可显著减少骨髓纤维化患者的脾脏体积和症状负担，这些患者接受ruxolitinib治疗失败，对ruxolitinib不耐受或未接受过JAK抑制剂治疗。集中上市许可批准指Inrebic可在所有欧盟（EU）成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登销售。Inrebic在美国获得孤儿药资格认定，且在美国和加拿大也已获得批准上市。

“骨髓纤维化是一种严重且使人虚弱的骨髓疾病，近十年来只有一种获批准的治疗方案，” 英国伦敦盖伊和圣托马斯国民健康服务基金会信托基金的研究调查员和血液学教授Claire Harrison博士说，“Inrebic显示，使用ruxolitinib或未接受过JAK抑制剂的患者脾脏体积和症状有临床意义的减少。欧盟每年大约每10万人中就有一人被诊断为骨髓纤维化，此次的批准为迫切需要新疗法的患者提供了一个重要的新选择。”

欧盟委员会对Inrebic的批准是基于JAKARTA 和JAKARTA2研究结果，这些研究包括来自欧盟14个国家的患者。关键性JAKARTA研究评估了289例中2级或高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大患者每日口服一次Inrebic与安慰剂的疗效。

JAKARTA2研究评估了97例中、高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大患者每日口服一次Inrebic的疗效。在Inrebic的临床开发计划中所接受治疗的608例患者中，出现了严重和致命的脑病病例，包括Wernicke's。在临床试验中，1.3%（8/608）患者报告了严重病例，0.16%（1/608）的病例是致命的。

Bristol-Myers Squibb血液学全球医疗事务副总裁Diane McDowell博士说：“随着欧盟委员会批准Inrebic，全欧洲的骨髓纤维化患者现在将有一个治疗这种罕见骨髓疾病的重要新选择。我们致力于提高难治性血液病患者的护理水平，并与欧洲成员国合作，尽快向患者提供Inrebic。”

| 关于骨髓纤维化

骨髓纤维化是一种严重而罕见的骨髓疾病，会扰乱人体正常的血细胞生成。骨髓逐渐被纤维瘢痕组织取代，这限制了骨髓制造血细胞的能力。这种疾病可导致贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大等症状。骨髓纤维化被归类为骨髓增生性肿瘤，是一组由造血干细胞衍生的罕见血癌。在欧盟，每年约每10万人中就有1人被诊断为骨髓纤维化。男性和女性都受到影响，虽然该疾病影响所有年龄段的人，但诊断时的中位年龄在60到67岁之间。停止使用ruxolitinib后的中位生存率通常很低，从6个月到2年不等，这表明非常需要替代治疗方案。

原文标题：

Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval for Inrebic® (fedratinib) for Adult Patients with Newly Diagnosed and Previously Treated Myelofibrosis

译：黄娟

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