▎药明康德内容团队编辑
8月24日，Vertex Pharmaceuticals与Arbor Biotechnologies宣布，双方将开展一项新的合作，利用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术，增强治疗严重疾病的创新细胞疗法的开发。
Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的核酸酶疗法。该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。
Arbor和Vertex之间的新协议建立在双方在2018年建立的合作伙伴关系基础上。根据这项新合作协议，Vertex将获得使用Arbor的技术研究和开发离体工程化细胞疗法的权利，以开发完全分化的、产生胰岛素的低免疫胰岛细胞，用于1型糖尿病的治疗；以及研发用于治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）和β地中海贫血（beta thalassemia）等疾病的新一代方法。
根据协议条款，Arbor将获得预付款，并有资格获得最高达12亿美元的潜在里程碑付款。此外，Vertex还将支付可能因此次合作而产生的任何产品未来净销售额的分级特许权使用费。
“这项新合作进一步扩展了我们在细胞和基因疗法方面的工作，”Vertex公司执行副总裁兼细胞和遗传疗法负责人Bastiano Sanna博士说，“我们很高兴将Arbor的技术与Vertex正在进行的糖尿病、血红蛋白病和其他疾病管线结合起来，为广泛的患者群体创造改进的细胞替代疗法。”
参考资料:
[1] Vertex and Arbor Biotechnologies Establish New Partnership to Develop Novel ex vivo Engineered Cell Therapies. Retrieved 2021-08-24, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/24/2285392/0/en/Vertex-and-Arbor-Biotechnologies-Establish-New-Partnership-to-Develop-Novel-ex-vivo-Engineered-Cell-Therapies.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
个人中心
我是园区
退出
