个人中心
我是园区
退出
您还不是认证园区！
赶快前去认证园区吧！
渤健公司宣布，富马酸二甲酯肠溶胶囊正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗复发型多发性硬化（MS）。
富马酸二甲酯最早于2013年上市，超过10年的临床试验与真实世界数据显示，其拥有确切的安全性、疗效和耐受性，此次批准将为中国的复发型MS患者提供全新的治疗选择。
MS临床需求迫切
MS是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能的损伤，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年非创伤性神经系统致残的第二大原因。
事实上，虽然MS的严重程度和特定症状因人而异，但是如果未能得到有效治疗，随着患者年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，不仅造成肢体残疾逐渐加重，还会引发认知功能下降。2018年5月，MS被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在支持罕见病的诊断和治疗。
MS患者的生存质量现状已经得到社会关注。去年12月，《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》发布，数据显示：超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾；约80%的患者每次复发时选择住院治疗，其中90%需要住院7天以上，有57.3%的患者平均每次的住院花费在8000元以上；80%的MS患者会发展为严重残疾，中国患者从复发缓解型MS（RRMS）进展到继发进展型MS（SPMS）只需要6.6年。
富马酸二甲酯是一款治疗成人复发型MS的药物，是全球处方量最大的复发型MS口服治疗药物。此次NMPA批准富马酸二甲酯上市，基于全球关键性3期临床试验DEFINE和CONFIRM两项研究，总计入组2600多名患者。DEFINE研究结果显示，与安慰剂相比，两年服用TECFIDERA（每日两次）使得年化复发率显著降低53%（p<0.0001）；CONFIRM研究结果显示，与安慰剂相比，两年服用TECFIDERA（每日两次）使得复发患者比例显著降低34%（p=0.0020）。
首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示：“MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。临床试验结果和超过十年的真实世界证据充分验证了富马酸二甲酯的疗效、安全性和耐受性。富马酸二甲酯的获批及其临床应用将为患者带来全新选择，并将丰富中国MS的临床治疗经验，使更多的MS患者获益。”
修正治疗突破性获益
相对很多致命性强、且当前无药可医的罕见病来说，MS患者只要及时且坚持有效的治疗，就能控制病情复发和进展，回归正常生活。然而，在我国，MS患者确诊周期长、难度大；此外，MS确诊患者仅有约10%正在接受疾病修正治疗（DMT）。
DMT是目前主流疗法，有助于减少和减轻复发的频率和严重程度。临床专家表示，MS包括急性发作期和缓解期，其中缓解期的控制是治疗的关键窗口期，患者需要长期使用DMT药物治疗以降低复发风险，DMT药物对预防复发和延缓疾病进展非常重要，是国内外指南及共识一致推荐的缓解期标准治疗药物。
临床研究数据证实，富马酸二甲酯可降低MS复发率，减缓患者进展至残疾，并减少MS的脑部病变数量；针对复发型MS患者（包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病、活动性继发性疾病），富马酸二甲酯作为一款新的DMT药物均表现出良好的疗效和安全性特征。
《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》数据指出：处于辍学或失业状态的MS患者中，近90%是由该疾病导致的；参与此次调查的患者中，50%的患者曾经被误诊；由于缺乏疗效或存在副作用，三分之一的患者终止了疾病修正治疗；除了身体上的病痛，83%的患者拥有不同程度的心理问题。因此，需要全社会共同努力来帮助患者及其家庭应对由疾病引起的身心挑战。
可以看出，尽管以往已有部分可选择的临床治疗方案，但许多MS患者依然面临残疾进展的风险，急需新的DMT药物进一步控制病情，富马酸二甲酯成功获批为顺应个体化治疗提供了新机会。王拥军教授强调，综合考虑MS病理特征、临床表现和病程，患者具有很强的异质性，个体化治疗至关重要，药物方案选择也应当因人而异。
