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导语
近年来，肿瘤精准医疗以靶向和免疫治疗为代表取得了巨大进展。然而罕见肿瘤因发病率低、病人分散，难以开展单病种的临床试验，在精准医疗的前进道路上远远落后于常见肿瘤。近日，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院发布了针对罕见肿瘤的PLATFORM临床试验，以期通过真实世界PCT的模式开展大规模临床研究改变罕见肿瘤的诊疗现状并改善预后。
罕见肿瘤是指一类肿瘤部位或组织学类型少见、特定人群或特定区域中发生率较低的肿瘤。在不同国家和地区的定义有所差异，FDA定义为年发病率在15/10万以下的肿瘤。罕见肿瘤种类繁多，既包括大众相对熟悉的胆管癌、十二指肠癌等，也包括了诸如腮腺低度筛状囊腺癌、胚腺癌这类大多数人几乎没听说过名字的肿瘤，此外，带有罕见靶点的常见肿瘤因其治疗方案少见也可归为罕见肿瘤。尽管单个病种发病率低，但由于种类繁多，在肿瘤患者群体中罕见肿瘤累计近20%，是非常值得关注的一个群体。
然而，罕见肿瘤由于发病率低，病人分散，治疗方案少，在临床诊治方面存在诸多困难，在精准医疗的前进道路上更是远远落后于常见肿瘤。
近日，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院（以下简称医科院肿瘤医院）发布了针对罕见肿瘤的PLATFORM临床试验，以期通过真实世界PCT的模式开展大规模临床研究改变罕见肿瘤的诊疗现状并改善预后1。
医科院肿瘤医院临床试验中心主任，PLATFORM试验PI李宁教授介绍道：PLATFORM试验是一项以晚期或转移性罕见肿瘤为主要入组人群的单中心、II期、无安慰剂对照的平台研究。试验创新性采用了实用临床试验（Pragmatic Clinical Trial, PCT）模式，突破瘤种的限制，以期解决随机对照临床试验（Randomized Clinical Trial，RCT）研究对象的招募困难的问题。同时，平台研究综合了篮子研究和伞式研究的优势，通过跨瘤种多药物同时筛选的模式，可以进一步提高研究效率，在较大程度上解决罕见肿瘤研究难的问题。
此前医科院肿瘤医院联合吉因加已经在罕见肿瘤领域进行了系列研究工作，包括首次定义中国罕见肿瘤、真实世界罕见肿瘤患者的靶向和免疫治疗标记物图谱、舌癌/唾液腺癌全外显子图谱等，相关研究成果均已发表，为PLATFORM试验的开展奠定了良好的临床实践和分子分型基础2-5。
医科院肿瘤医院临床试验中心，PLATFORM试验主要研究医生王书航教授介绍：
初筛符合入组的患者，由研究中心提供免费的基因检测，如果有基因变异可以入组靶向治疗，若无基因变异入组免疫治疗。
既往有基因检测结果者可以直接根据基因变异入组。
罕见肿瘤的范围包含原发灶不明肿瘤等多个不同发病部位的肿瘤。
意向入组的患者可以通过在线填写表格的形式提交申请，研究医生在后台对资料进行审核后将进一步与申请人联系。
参考文献：
1. Wang S, Huang H, Li N et al. Platform study of genotyping-guided precision medicine for rare solid tumours: a study protocol for a phase II, non-randomised, 18-month, open-label, multiarm, single-centre clinical trial testing the safety and efficacy of multiple Chinese-approved targeted drugs and PD-1 inhibitors in the treatment of metastatic rare tumours. BMJ Open. 2021 Jun 3;11(6):e044543.
2.Wang S, Chen R, Li N et al. Comprehensive Genomic Profiling of Rare Tumors: Routes to Targeted Therapies. Front Oncol . 2020 Apr 21;10:536.
3.Wang S, Fang Y, Li N et al.Comprehensive Genomic Profiling of Rare Tumors in China: Routes to Immunotherapy. Front Immunol. 2021 Feb 25;12:631483.
4.Wang S, Yu Y, Li N et al. Whole-exome sequencing reveals genetic underpinnings of salivary adenoid cystic carcinoma in the Chinese population. J Genet Genomics. 2020 Jul 20;47(7):397-401.
5.Wang S, Jiang N, Li N et al. Whole-exome Sequencing Reveals Genetic Underpinnings of Tongue Carcinoma in Chinese Population. Asia-Pacific Journal of Oncology. 2020, 1: 52-60.
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李宁 教授 主任医师
中国协和医科大学八年制 临床医学博士
国家癌症中心·中国医学科学院肿瘤医院 院长助理
国家癌症中心·中国医学科学院肿瘤医院河北医院 院长
中国医学科学院GCP平台 首席专家
国家药品监督管理局药物临床试验 检查员
北京肿瘤学会临床研究专业委员会 副主任委员
中国医疗器械行业协会临床试验分会 副主任委员
北京肿瘤学会 副秘书长
以第一作者及通讯作者在Lancet Oncology，Cancer Cell，Nature子刊，Journal of Thoracic Oncology等刊物上发表肿瘤专业学术文章数十篇。国家973项目分课题负责人，国家重点研发计划精准医学专项，国家自然科学基金，临床试验能力提升（GCP）平台建设等研究项目负责人。专注于抗肿瘤新药临床试验，罕见肿瘤的个体化精准治疗，肺癌的外科及围手术期靶向和免疫治疗，恶性实体肿瘤的多学科综合治疗，细胞和基因治疗，新药临床试验转化研究等。
