IPO早知道 | Design Therapeutics：基因靶向嵌合体公司申请1亿美元IPO上市

作者：青铜树

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标的公司: Design Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DSGN)

Design Therapeutics提交了1亿美元募股书，IPO前持股>5%的机构如下： 

该公司成立于2017年，是一家临床前生物医药公司，专注于研发小分子药物，基因靶向嵌合体（gene targeted chimeras，GeneTACs），旨在治疗由遗传性核苷酸重复扩张引起的相关疾病。

Design Therapeutics利用其GeneTAC平台设计和研发小分子药物，药物分子设计为两个部分，1）一个部分为DNA结合（DNA-Binding Moiety），GeneTAC分子的一端是DNA小凹槽结合点，被设计能识别和结合特定的DNA；2）配体部分（Ligand Moiety），分子的这一端被设计成与内源性蛋白质相互作用，该内源性蛋白质可以调节转录。两个部分通过Linker链接。

 

该结构旨在作用于致病核苷酸的特异位点，靶向突变等位基因和调节细胞中的转录机制，从而使细胞恢复基因表达，和有正常生理功能的蛋白质的生成。

公司管线如下： 

公司进展最快的项目是Friedreich共济失调(FA)，由FXN基因的第一个内含子的纯合鸟嘌呤-腺嘌呤-腺嘌呤（GAA）三联体重复扩增引起，预计在2022年上半年开始临床试验。

2020年财务表现：

费用$17M，现金$104M (As of December 31, 2020)

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