关注杜 | 又一款治疗急性髓性白血病新药获FDA批准

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关键词：治疗新药FDA药白血病FDA批准

资讯来源：同写意

发布时间： 2022-12-04

“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。

2022年12月1日，美国FDA宣布批准Rigel Pharmaceuticals公司的突变异柠檬酸脱氢酶1 （mIDH1）选择性抑制剂Rezlidhia上市，用于治疗IDH1疑似突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。

急性髓性白血病（A ML）是一种以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，会导致血液恶性肿瘤和实体瘤的形成。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。据美国癌症协会估计，2022年美国有约两万多例新发病例，大多数为成人患者。

Rezlidhia (olutasidenib) 是针对突变IDH1的口服小分子抑制剂，旨在结合并抑制mIDH1，以降低2-羟基戊二酸水平并恢复正常髓细胞的细胞分化。

此次Rezlidhia的批准是基于一项开放标签2期注册登记研究的结果。受试者按150 mg BID 剂量服用Olutasidenib研究数据表明，在携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者中，完全缓解 (CR) 加完全缓解伴部分血液学 (CRh) 缓解率为35%，其中CR为32%，CRh为2.7%。CR+CRh的中位时间为1.9个月；中位缓解持续时间为25.9个月。此外，在基线时依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输注的86例患者中，29例在基线后56天内变为不依赖RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的61例患者中，39例在基线后56天内保持不依赖输血。

在新型冠状病毒 (COVID-19) 的大流行期间，医疗资源变得非常紧张，住院床位限制和医院防疫政策导致干细胞捐献者大量减少，从而减少患者通过手术治疗的机会。在此情况下，口服治疗药物的需要急剧增加。据统计，2021年全球急性髓性白血病治疗药物市场规模接近10亿美元，预计到2027年将达到约19.5亿美元，分析期间将以12.6%的复合年增长率增长。巨大的市场需求无疑会带来可观的商业价值，同类产品中由艾伯维公司研发的用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤或急性髓性白血病的药物Venclexta （venetoclax） 2022年全球销售额为2.3亿美元，预计2023年将获得2.8亿美元的营收。

安斯泰来制药研发的Xospata （quizartinib dihydrochloride），在2022年全球销售额为1700万美元，预计2023年将达到2800万美元的营收。值得注意的是此次获批的Rezlidhia最初由FormaTherapeutics公司开发，今年8月，Rigel从Froma获得Rezlidhia的上市和商业化权益，而Forma则于今年9月被诺和诺德以11亿美元收购。

Rigel公司总裁兼首席执行官Raul Rodriguez先生表示：“我们很高兴Rezlidhia获得批准。Rezlidhia为通常临床后果不良的患者提供了一种重要的新口服治疗选择。”根据临床数据来看，25.9个月的CR+CRh中位持续时间对AML患者来说具有显著临床意义，比目前可用的治疗方案有明显改善。临床需求决定药物价值，mIDH1 R/R AML成人患者治疗选择非常有限且预后较差，而此次获批的Rezlidhia可以提供一种更有效、具有良好安全性的全新治疗选择。

参考文献（上下滑动查看更多）

1.https://www.rigel.com/investors/news-events/press-releases/detail/349/rigel-announces-u-s-fda-approval-of-rezlidhia

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-us-fda-approval-of-rezlidhia-olutasidenib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-with-a-susceptible-idh1-mutation-301692086.html

- GlobalData Intelligence Center - Pharma

3.https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-myeloid-leukemia-aml/treatment/relapsed-or-refractory#:~:text=Other%20types%20of%20chemotherapy%20combinations,dose%20cytarabine%20(HDAC)%20and%20mitoxantrone

4.https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/10/17/2535147/28124/en/1-9-Billion-Worldwide-Acute-Myeloid-Leukemia-Therapeutics-Industry-to-2027-Featuring-Abbvie-Amgen-Bristol-Myers-Squibb-Celgene-and-Roche-Holding-Among-Others.htmlhttps://www.mordorintelligence.com/industry-reports/acute-myeloid-leukemia-therapeutics-market

5.The Impact of COVID-19 on Acute Myeloid Leukemia (AML) Treatment Patterns in the United States: Retrospective Analysis of an Electronic Medical Records (EMR) Database | Blood | American Society of Hematology (ashpublications.org)

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