ORR达82%！北恒生物靶向CD7的通用型CAR-T产品1期临床结果发表

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关键词：生物临床期临床靶向CAR

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-09-26

▎药明康德内容团队报道

9月26日，北恒生物宣布，其自主研发的靶向CD7的通用型CAR-T产品RD13-01治疗T系血液肿瘤的1期临床研究成果，已在知名学术期刊Cell Research上发表。数据显示，RD13-01在CD47阳性的T细胞恶性肿瘤中表现出较好的安全性和有效性，约82%的患者表现出客观反应。

截图来源：参考资料[1]

RD13-01为北恒生物基于其新一代通用技术平台开发的通用型CAR-T细胞注射液，靶向CD7。CD7分子作为血液系统恶性疾病的肿瘤细胞表面的异常标志物，在急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）、T细胞淋巴瘤、急性髓细胞白血病（AML）等癌症中高表达。RD13-01 通过对健康供者的T细胞进行基因修饰，以克服其自我杀伤和免疫排异等相关问题 。此前，该产品已于2021年6月获得美国FDA授予孤儿药资格。

此次发表的1期研究采用单臂、开放标签、剂量递增设计，主要目的是评估RD13-01的安全性和耐受性，次要目的是评估其初步抗肿瘤活性和其药代动力学特征。研究共纳入12名患者，其中11名为T细胞白血病/淋巴瘤患者，1名为急性髓性白血病患者。在输注细胞治疗产品前，先对患者进行淋巴细胞清除性化疗（给予氟达拉滨、环磷酰胺和依托泊苷）。结果显示，所有患者均达到预设终点，RD13-01的安全性及耐受性良好。

在11例疗效可评估患者中，约82%（9/11）的患者表现出客观反应，完全反应率为63.6%（7/11）。 3名有反应的患者接受了异基因造血干细胞移植。在8例白血病患者中，6例患者获得微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD-CR/CRi）。在安全性方面，研究中没有发生剂量限制性毒性（DLT），移植物抗宿主病（GvHD），以及≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）事件。

该项临床研究主要研究者、本文通讯作者、浙江大学医学院附属第一医院院长黄河教授表示，T细胞恶性肿瘤是高度侵袭性的血液系统肿瘤，通常与预后不良有关。其中，复发或难治性患者的预后很差，5年总生存率不到20%。因此，迫切需要开发针对这类疾病的新疗法。研究显示，RD13-01细胞治疗T系血液肿瘤不仅表现出较好的安全性和疗效，同时体现了通用型CAR-T细胞对这类进展迅速的恶性肿瘤患者的适用性。RD13-01产品输注等待时间短，从患者入组到输注的等待时间≤7天，研究中没有患者在等待输注过程中因疾病进展、制备失败等原因而无法接受输注。

本文共同通讯作者、北恒生物首席科学官任江涛博士表示，很荣幸其创新性通用型CAR-T研究在知名科学期刊上发表。公司开发了健康受试者来源的靶向CD7的通用型CAR-T细胞RD13-01，通过基因修饰来避免自相残杀、移植物抗宿主病和宿主抗移植物排斥反应（HvG），同时增强了抗肿瘤活性。临床结果体现了RD13-01治疗T系血液肿瘤的便捷性、安全性和疗效。

参考资料：

[1]北恒生物联合浙江大学医学院附属第一医院在《Cell Research》发表CD7通用型CAR-T细胞治疗T系血液肿瘤临床研究结果. Retrieved Sep 26， 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/m49cVcOTBVHyRoI6ey0DcQ

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