过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如：全球首款CD20/CD3双特异性抗体获批上市；美国FDA批准近50年来首款麻疹、腮腺炎和风疹疫苗；重磅抗体偶联药物在HER2低表达乳腺癌患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%；创新疗法使1型糖尿病患者脱离胰岛素治疗超过2年，展现了“功能性治愈”依赖胰岛素的糖尿病患者的潜力等等。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。
1、新药进展
罗氏（Roche）公司的CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体Lunsumio（mosunetuzumab）获得欧盟有条件上市批准，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。这是全球首款获得监管机构批准的CD20/CD3双特异性抗体。
美国FDA批准葛兰素史克（GSK）公司的麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix上市，用于在12个月以上的儿童中预防麻疹、腮腺炎和风疹（MMR）。公开资料显示，这是FDA近50年来批准的首款MMR疫苗。
再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）宣布，FDA已批准其联合开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗（dupilumab）治疗6个月到5岁的中重度特应性皮炎儿科患者。
新闻稿指出，这是首款获批可治疗婴儿到成人中重度特应性皮炎患者的生物制品。
此外，度普利尤单抗用于治疗成人结节性痒疹的补充生物制品许可申请获FDA授予优先审评资格。
如果获得批准，它将是美国首个针对结节性痒疹的治疗药物。
本周还有多款药物在中国获批，如百济神州抗PD-1抗体
替雷利珠单抗
在中国获批第9项适应症，用于复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗；云顶新耀引进的全球首款靶向TROP-2的抗体偶联药物
注射用戈沙妥珠单抗
在中国获批，用于转移性三阴性乳腺癌二线治疗；由勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly and Company）联合开发的SGLT2抑制剂
恩格列净
在中国获批新适应症，用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低的成人心力衰竭患者。
图片来源：123RF
bluebird bio公司宣布，
美国FDA细胞、组织、和基因疗法咨询委员会（CTGTAC）以15：0的投票结果，支持其基因疗法eli-cel用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良患儿（CALD）的获益大于风险
。新闻稿指出，如果获得批准，eli-cel将成为首款FDA批准治疗早期CALD的基因疗法。
Vertex Pharmaceuticals公司宣布其在研潜在“first-in-class”APOL1抑制剂inaxaplin获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化，这是一种由APOL1基因突变引起的慢性肾脏疾病。
Timber Pharmaceuticals公司宣布，FDA已授予其在研局部外用异维A酸药物TMB-001突破性疗法认定，用于治疗先天性鱼鳞病，这是一种罕见的遗传性角化疾病，会导致皮肤干燥、增厚和脱屑。
辉瑞（Pfizer）公司开发的口服特异性JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib胶囊在中国拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为中度至重度活动性溃疡性结肠炎。
康诺亚生物自主研发的抗IL-4Rα人源化单抗CM310在中国拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为中重度特应性皮炎。该药此前已经在治疗中重度特应性皮炎的2b期临床研究中达到关键终点。
此外，本周还有多家公司公布了其在研创新药的关键临床试验结果：
阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）在ASCO年会的全体大会上汇报了靶向HER2的抗体偶联药物Enhertu，在治疗HER2低表达的不可切除或转移性乳腺癌患者的3期临床试验结果。与化疗相比，Enhertu在HER2低表达患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%。新闻稿指出，这一结果意味着Enhertu具有改变约一半乳腺癌患者治疗模式的潜力。
Sernova公司公布了独特的细胞袋（cell pouch）系统的1/2期临床试验结果。该公司开发的创新糖尿病疗法由独特的细胞袋，胰岛细胞和免疫保护措施组成。其中细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械。最新结果显示，在3名此前依赖胰岛素治疗的1型糖尿病患者中，接受细胞袋包装的胰岛组织移植后，这三名患者已经分别脱离胰岛素治疗超过2年、6个月和3个月。新闻稿指出，这一结果展现了细胞袋系统“功能性治愈”依赖胰岛素的糖尿病患者的潜力。
图片来源：123RF
礼来公司宣布其在研IL-13抑制剂lebrikizumab在治疗中重度特应性皮炎患者的3期临床试验中展现长期疗效。在接受单药治疗16周后获得临床缓解的患者中，80%的患者在52周时维持皮肤症状清除，而且接受治疗的患者在1年时间里维持瘙痒缓解。
Aldeyra Therapeutics公司宣布其治疗干眼症的在研疗法reproxalap，在3期临床试验中达到主要终点。该药是一种潜在“first-in-class”小分子促炎性活性醛类物质（RASP）抑制剂，能降低RASP水平，达到抑制炎症缓解症状的作用。
葛兰素史克宣布针对60岁以上成人的在研呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗，在3期临床试验AReSVi 006的中期分析中获得积极顶线结果。新闻稿指出，这是首次RSV候选疫苗在60岁以上人群中显示出统计显著并且具有临床意义的效力。
Sage Therapeutics公司和渤健（Biogen）共同宣布，zuranolone治疗产后抑郁症（PPD）的3期SKYLARK研究达到了主要终点和所有关键次要终点。该药是一种口服神经活性类固醇GABAA受体阳性别构调节剂，正在开发用于治疗重度抑郁症和PPD。
安进（Amgen）公布了其RNAi疗法olpasiran在2期临床试验中获得的积极顶线数据。在第36周（主要终点）和第48周（治疗期结束）时，该药将大多数治疗剂量患者组的心血管疾病重要风险因子——Lp（a）水平降低90%以上。
信达生物宣布，其在研胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂mazdutide在中国超重或肥胖受试者中的一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究达到了主要临床终点和所有的关键次要临床终点，与安慰剂对比，半年的治疗可以带来12.6%的体重降幅。
强生（Johnson & Johnson）旗下的杨森（Janssen）公司公布了其FGFR激酶抑制剂Balversa（erdafitinib）治疗具有特定FGFR突变的晚期实体瘤患者的关键性2期临床试验初步成果。研究人员发现，该药可在14种不同种类的肿瘤中展现疗效。
2、研发合作与新锐融资进展
渤健公司（Biogen）宣布与Alectos Therapeutics公司签订许可和合作协议，以获得一款临床前候选药物AL01811和其他未命名分子的全球独家许可。AL01811是一款口服小分子GBA2抑制剂，可以用于改善帕金森病患者的治疗。根据协议条款，渤健公司将向Alectos公司支付1500万美元的预付款，以及后续高达7750万美元的潜在开发付款和6.3亿美元的潜在商业付款。
Tessa Therapeutics公司宣布完成1.26亿美元的A轮融资，获得资金将用于推动该公司在研靶向CD30的自体CAR-T疗法TT11和同种异体细胞疗法TT11X的临床开发。其中，该公司主打疗法TT11在ASH年会上发表的2期临床试验数据显示，它具有良好的安全性特征，并且在治疗CD30阳性经典霍奇金淋巴瘤患者时获得57.1%的完全缓解率和71.4%的总缓解率。
慧心医谷生物宣布已完成由松禾资本独家投资的数千万元天使轮融资，融资金额将用于支持团队建设、研发管线的推进。根据新闻稿，慧心医谷聚焦于神经系统疾病细胞治疗领域，该公司运用重编程技术和非整合系统，从人的外周血单个核细胞或成纤维细胞直接诱导获得神经干细胞（iNSC），并将其定向分化为多巴胺能神经前体细胞，通过立体定向移植临床技术对帕金森病进行临床干预治疗。据悉，该技术无需经过诱导多能干细胞阶段。
循生医学宣布完成由多闻资本旗下基金独家投资的数千万元Pre-A轮融资，获得资金将用于推进该公司在研肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）细胞治疗药物的人体临床试验，以及HPV治疗性核酸疫苗的临床前研究。
本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
个人中心
我是园区
退出
