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日前，Vertex Pharmaceuticals公司宣布已完成与美国FDA的讨论会，与CRISPR Therapeutics联合开发，基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法exa-cel获得了FDA许可递交滚动申请，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。Vertex公司将于今年11月通过FDA滚动申请程序提交exa-cel的生物制品许可申请，预计在2023年第一季度结束前完成提交。

Exa-cel（曾用名CTX001）是一项研究性的自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过对患者自身的造血干细胞进行基因编辑，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（hemoglobin F，HbF） ，目前这项疗法正在TDT或SCD患者中进行评估。

HbF是胎儿发育过程中天然存在的携氧血红蛋白的一种形式，在胎儿出生后HbF随即转换为成人血红蛋白的形式。通过exa-cel治疗来提高HbF水平，有望减轻TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的痛苦和镰状细胞危象。这些试验仍在进行中，其早期结果已经于2021年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，试验结果更新在今年6月的欧洲血液学协会（EHA）年会上发布。

此前，Vertex公司完成了与欧洲药品管理局（EMA）、药品与保健产品管理局（MHRA）关于支持这些上市申请所需数据的讨论，并有望在2022年底前提交这些数据。

图片来源： 123RF

基于exa-cel迄今所取得的进展，该疗法获得了多项重要的监管资格认定，美国FDA曾授予其治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、孤儿药资格以及罕见儿科疾病认定等一系列监管资格认定。此外，Exa-cel还被欧盟委员会授予“孤儿药”资格，并被EMA授予治疗SCD和TDT的优先药品（PRIME）认定。

Vertex公司的执行副总裁、首席监管和质量官Nia Tatsis博士在新闻稿中表示：“我们很高兴完成了与监管机构关于exa-cel的预提交会议，并对美国FDA允许进行滚动申请感到十分欣喜。我们将继续抓紧工作，以推出首个用于治疗遗传性疾病的CRISPR疗法，它有望改变镰状细胞病和β地中海贫血患者的生活。”

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参考资料：

[1] Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Global exa-cel Regulatory Submissions for Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia in 2022，Retrieved Sep 28th, 2022, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-global-exa-cel

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