司美格鲁肽治疗NASH获CDE拟突破性疗法认定

3月16日，CDE官网显示，诺和诺德司美格鲁肽皮下注射剂、上海睿星基因羟尼酮胶囊、微芯生物西奥罗尼胶囊、誉衡药业赛帕利单抗被CDE拟纳入突破性疗法并开始公示。

司美格鲁肽注射液

司美格鲁肽是诺和诺德研发的一款长效GLP-1RA，司美格鲁肽注射液(商品名：Ozempic)最早于2017年12月在美国获批上市用于改善成人2型糖尿病的血糖控制。2020年1月，用于降低成人2型糖尿病和心血管疾病患者发生主要不良心血管事件风险的新适应症也获得了FDA批准。2020年Ozempic全球销售额较2019年增长88.8%，达到212.11亿丹麦克朗(34.5亿美元)。

2020年05月，semaglutide治疗NASH的II期临床试验获得积极结果，与安慰剂相比，在不加剧肝脏纤维化情况下，semaglutide显著消除患者NASH组织学症状。其中，接受最高剂量semaglutid治疗患者中，有58.9%患者的NASH症状得到消除，而安慰剂组这一数值为17.2%。同时，接受semaglutid治疗的患者在肝纤维化指标方面也得到了改善，转氨酶等肝功能指标也得到了显著改善。

司美格鲁肽注射液在国内申报用于治疗2型糖尿病上市申请目前处于“在审评”阶段，预计今年获批上市。

羟尼酮胶囊(F351)

羟尼酮是已上市药物吡非尼酮的衍生物，可通过抑制肝星状细胞增殖和TGF-信号通路抑制肝脏纤维化。GNI集团拥有F351在中国、日本、澳大利亚、加拿大、美国和欧洲等多个国家和地区关键性全球专利。上海睿星基因为GNI集团的子公司。

羟尼酮结构式

2020年8月GNI公司公布了羟尼酮治疗中国慢性乙型病毒性肝炎患者肝纤维化的II期安全性和有效性数据，研究结果显示，该研究达到了主要终点，第52周时，与安慰剂组相比，羟尼酮组患者肝纤维化评分具有统计学意义的显著改善(p=0.025)。其中90mg /tid (270mg /天)剂量组Ishak评分改善效果最好，同时F351的耐受性良好。

西奥罗尼胶囊  西奥罗尼胶囊是微芯生物自主研发的1类新药，此次拟纳入突破性疗法适应症为联合紫杉醇周疗治疗铂难治或铂耐药复发卵巢癌。   西奥罗尼通过调控酪氨酸激酶(VEGFR1/2/3、PDGFRa/b、c-Kit)介导的肿瘤细胞生长和丝/苏氨酸激酶(Aurora B)介导的细胞周期两大类不同作用机制发挥抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂的作用。同时通过对Aurora B激酶的抑制，具有潜在的降低肿瘤组织基因组不稳定性及抑制肿瘤细胞转移的作用。   西奥罗尼结构式

此前西奥罗尼单药治疗经过2线系统化疗方案后疾病进展或复发的小细胞肺癌适应症也被CDE纳入突破性疗法。

GLS-010注射液(赛帕利单抗)

誉衡药业开发的赛帕利单抗是国内第一款经过转基因大鼠平台自然选择的全人抗PD-1单抗，此次拟纳入突破性疗法适应症为治疗接受过一线或以上含铂标准化疗后进展的复发或转移、PD-L1表达阳性(CPS≥1)宫颈癌。

2020年5月，誉衡生物在美国临床肿瘤学会上公布的赛帕利单抗治疗复发或转移宫颈癌II期临床试验初步结果显示，截止2020年4月2日，41例疗效可评估患者中，有11例(26.83%)患者达到部分缓解(PR)，11例(26.83%)患者疾病稳定(SD)，19例(46.34%)患者出现疾病进展(PD)，ORR达到26.83%，DCR达到53.66%。