康宁杰瑞PD-L1抗体再获FDA孤儿药资格认定，治疗软组织肉瘤

康宁杰瑞6月30日宣布，FDA授予其自主研发的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液（研发代号：KN035）治疗软组织肉瘤的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。这是恩沃利单抗继晚期胆道癌之后，KN035获得的第2项孤儿药资格认定。截至目前康宁杰瑞共获得4项FDA孤儿药资格认定。

美国FDA“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药还有一系列的配套支持政策：包括临床研究费用享受50%税收减免、生物制品许可证（BLA）申报费减免、处方药用户费用减免等，获得孤儿药认定对新药加速研发和上市进程具有重要意义。2020年FDA批准的53种新药中58%是获得孤儿药认定的创新药。

公开信息显示，KN035已在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，多个适应症已进入注册/III期临床。KN035在中国的上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并纳入优先审评。KN035用于治疗既往非免疫检查点抑制剂治疗失败的多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）患者的注册临床试验正在进行中。

2019年12月20日，康宁杰瑞、思路迪医药、TRACON Pharmaceuticals三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，TRACON负责KN035在北美地区治疗软组织肉瘤的临床开发和商业化。

TRACON在ASCO 2021年会上以壁报形式公布的数据显示，KN035在罕见软组织肉瘤（ASPS）患者中显示出40%的缓解率，与美国国家肿瘤研究所报告的PD-L1阿替利珠单抗（Tecentriq）治疗罕见软组织肉瘤患者42%的缓解率相近，与MSI-H结直肠癌的数据一致。