FDA批准首个腺病毒基因疗法用于B型血友病

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关键词：病毒FDA疗法基因FDA批准

资讯来源：药事纵横

发布时间： 2022-11-25

11月22日，美国食品药品监督管理局批准了首个B型血友病的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）。B型血友病由基因突变而引起凝血因子Ⅸ缺乏或不足所导致，约占血友病患者的10%-15%，患病率约为四千分之一，目前主要的治疗手段是定期输注凝血因子Ⅸ。本品由CSL公司开发，是一种基于腺病毒为载体的基因疗法，经过一次性注射，载入的基因药物即可在肝脏部位表达而生产凝血因子Ⅸ，从而降低出血事件的发生。

本品的安全有效性在两项共计有57名中、重度B型血友病参与的临床试验中得到了初步确认。在其中一项有54名患者参与的临床试验中，经过本品治疗，患者凝血因子活度水平增加，对凝血因子的需求显著减少，而且年度出血率相比基线下降了54%。本品的主要不良反应为肝酶升高，头痛，轻度注射不良反应和流感样反应等。

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