中国杭州,2022年8月9日——葆元医药(以下简称葆元),一家专注于开发新型精准肿瘤疗法的临床研究阶段的全球性生物制药公司,宣布其旗下研发中的ROS-1抑制剂他雷替尼(Taletrectinib)获得美国食品药品管理局(FDA)颁发的突破性疗法认定(BTD),即他雷替尼用于治疗既往未经 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)治疗或既往接受过克唑替尼治疗的晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
FDA 的此项决定是基于他雷替尼的初步临床研究数据,该数据来自正在进行的中国 ROS1 阳性NSCLC患者的 II期临床试验 (TRUST)以及在美国和日本进行的两项已完成的 I期临床试验。
葆元最近在 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 会议上公布了TRUST II期临床试验的初步研究数据。在 67 名患ROS1 融合阳性非小细胞肺癌且既往未经ROS1 TKI治疗的患者中,确认的客观缓解率(cORR)和疾病控制率 (DCR)分别为 92.5% 和 95.5%。在 38 名可评估的既往经克唑替尼治疗的患者中,cORR 和 DCR 分别为 50% 和 78.9%。
在12 名基线时有脑转移和可测量脑损伤的患者中,颅内 cORR 和颅内 DCR 分别为 91.7% 和 100%。在 5名ROS1 G2032R 耐药突变的患者中,4/5 实现了确认的部分缓解 (cPR),1/5 实现了疾病稳定(SD)。他雷替尼一般耐受性良好,观察到的神经系统不良事件 (AE)的发生率较低,这可能反映了他雷替尼对 ROS1 而非对原肌球蛋白受体激酶 B (TRKB)的选择性抑制。
“肺癌患者的医疗需求远未被满足,治疗方案的选择也非常少。” 葆元美国地区首席医疗官李双莲(医学博士,哲学科学博士)表示,“在 TRUST II期试验中,他雷替尼在 ROS1 阳性NSCLC成年患者中对 ROS1 融合和耐药突变显示出非常好的抗肿瘤活性,并具有良好的安全性。与其他 ROS1 抑制剂相比,他雷替尼显示出更好的脑渗透性和颅内抗肿瘤活性。ROS1 阳性NSCLC患者迫切需要新的治疗方案,我们期待与 FDA 进行持续对话,加速开发他雷替尼以满足美国患者的需求。”
FDA 表示,突破性疗法认定旨在加快针对严重或危及生命的药物的开发和审查。突破性疗法认定的标准需要初步的临床研究证据,证明该药物可能在至少一个临床重要终点上比起现有疗法有显著改善。突破性疗法认定是一种快速通道程序,FDA将更密切地指导企业高效的药物开发计划,为其提供高级管理人员的对接及滚动审查和优先审查的资格。
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