重磅！Prime Medicine完成3.5亿美元融资启动，开发Prime Editing

公司正在开创真正的“搜索和替换”基因编辑，以解决疾病的根本遗传原因，恢复正常的基因功能，并有可能为患者提供长期治疗

公司由首席执行官 Keith Gottesdiener，医学博士，首席科学官 Jeremy Duffield，医学博士领导；科学创始人是 David R. Liu, PhD 和 Andrew Anzalone, MD, PhD

2021 年 7 月 13 日，马萨诸塞州剑桥市 ，Prime Medicine™ 是一家兑现 Prime Editing 承诺为患者提供终生治疗的公司，宣布以 3.15 亿美元的融资启动。

融资包括 1.15 亿美元的 A 轮融资；基于科学和公司的快速进步，Prime Medicine 在公司开始运营大约 9 个月后，通过 2 亿美元的 B 轮融资扩大了其财团支持。A轮的投资者包括ARCH Venture Partners、F-Prime Capital、GV和Newpath Partners。B 轮包括所有 A 轮投资者，以及 Casdin Capital、Cormorant Asset Management、Moore Strategic Ventures、PSP Investments、Redmile Group、Samsara BioCapital、由 T. Rowe Price Associates, Inc. ，以及一些其他未披露的生命科学投资基金。

“Prime Editing 是我们正在经历的基因医学革命的一个很好的例子，”ARCH Venture Partners 的联合创始人兼董事总经理Robert Nelsen说。 “当成熟时，像这样的基因编辑技术可以完全改变我们对治疗疾病的可能性的看法。”

F-Prime Capital 总裁兼执行合伙人 Stephen Knight 医学博士表示： “这是一个朝着治疗比以前可能的范围更广的疾病迈出一大步的机会。”

筹集的资金将用于继续建设公司，快速推进临床适应症，扩展平台的功能，并进一步增强 Prime Editing 的卓越承诺。到 2021 年底，Prime Medicine 预计将雇佣 100 多名全职员工。

“Prime Editing 代表了一个机会，可以做基因编辑方法尚未能够做到的事情——纠正几乎所有类型的致病基因突变，一次纠正多个突变，并为多个疾病领域的患者带来持久的治愈，可能只需要一个 ' GV 普通合伙人、医学博士 David Schenkein 说。“我们对这项技术的潜力以及 Prime 的才华横溢的团队将其带给患者感到非常兴奋。”

Prime Editing 是下一代基因编辑技术，其作用类似于 DNA 文字处理器，可在基因组中的精确位置“搜索和替换”致病基因序列，而不会导致双链 DNA 断裂，从而导致不必要的细胞变化。 它用途广泛，有可能解决 90% 以上的已知致病突变，并适用于各种分裂和非分裂原代人类细胞以及动物。多个独立实验室已经证明，Prime 编辑可以高保真地进行基因组编辑，在所需的位置精确进行编辑，而在基因组的其他部分进行最少的编辑或不进行编辑。这些功能共同克服了早期基因编辑技术带来的几个技术障碍。

“Prime Editing 是一项变革性技术，我们相信它将通过解决遗传疾病的根本原因产生重大影响，”Prime Medicine 首席执行官 Keith Gottesdiener 医学博士说。“自 Prime 于 2020 年夏天开始运营以来，我们在提升 Prime Editing 的性能方面继续取得巨大进展，这使我们能够在九个月后完成 B 轮融资。我们从财务实力的角度进行运营，并期待进一步开发技术并将我们的临床前项目推进到临床，希望它们可以治愈或阻止患者遗传疾病的进展。”

科学方法

Prime Editing 是由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的科学创始人 David R. Liu (刘如谦)博士和 Andrew Anzalone 博士开发的，Liu博士是Richard Merkin 教授、Merkin 医疗保健变革技术研究所所长、核心研究所成员和Broad研究所副主任，以及哈佛大学化学和化学生物学教授。Anzalone 博士构思了 Prime Editing，并将其带到了 Liu 博士的实验室，并在那里开发了它。Anzalone 博士现在作为 Prime Medicine 的 Prime Editing 平台负责人推进 Prime Editing。

Prime Medicine 目前正在推进针对肝脏、眼睛、离体造血干细胞和神经肌肉适应症的多项药物发现计划。

一项描述 Prime Editing 能够“搜索和替换”以恢复基因组中几乎任何位置的正常遗传功能的能力的研究于 2019 年首次发表在《自然》杂志上。该技术立即被广泛认为是基因编辑的重大进步，有可能克服阻止现有基因编辑方法解决许多遗传疾病的根本障碍。从那时起，Prime Editing 已在全球众多实验室和数十篇同行评审文章中得到验证。

该技术通过使用包含 Cas 切口酶域和逆转录酶域的引物编辑蛋白以及携带靶向序列和替换序列模板的引物编辑引导 RNA (pegRNA) 来发挥作用。主要编辑器搜索需要编辑的特定 DNA 序列。定位后，prime 编辑器使用 pegRNA 的“替换”序列激活逆转录酶域，从而生成 pegRNA 携带的模板的 DNA 副本，从而创建正确的 DNA 序列。修正后的序列会优先替换原始基因组 DNA，从而在目标位置对 DNA 进行永久性编辑。

Prime Medicine 也受益于与 Beam Therapeutics 的关系。Prime 和 Beam 是独立的公司，都来自 David R. Liu 博士的实验室。Prime 和 Beam 有着许多共同的利益，建立了合作伙伴关系，以形成一种合作方法来对抗疾病并加速 Prime Editing 的发展，为患者提供治疗。在合作领域，Prime Medicine 和 Beam 共享分析、专有技术、交付和制造方面的研究、专业知识和知识产权。

麻省理工学院和哈佛大学的 Broad 研究所已将 Prime 编辑技术的许可扩展到 Prime Medicine，以在 Broad 研究所的包容性创新模式下用于人类治疗。

领导团队

生物技术资深人士 Keith Gottesdiener 医学博士是 Prime Medicine 的总裁兼首席执行官。Gottesdiener 博士执掌 Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 九年，带领该公司向 FDA 提交 IMCIVREE（setmelanotide），这是第一种治疗罕见的肥胖遗传病的药物，随后迅速获得 FDA 的批准。在 Gottesdiener 博士任职期间，Rhythm 通过私人和公共融资以及许可交易筹集了大约 7 亿美元，员工人数从 3 人增加到 100 人。在 2011 年加入 Rhythm 之前，Gottesdiener 博士在默克研究公司工作了 16 年实验室，在那里他担任默克早期和晚期临床开发组织的领导职位。

Prime Medicine 领导团队带来了重要的公司建设、科学和药物开发经验，还包括：

• Jeremy Duffield，医学博士，博士，首席科学官

• Meredith Goldwasser，ScD，高级副总裁，战略和企业运营

• Andrew Anzalone，医学博士，Prime 编辑平台的联合创始人兼负责人

• Karen Brown，博士，法学博士，知识产权和法律事务高级副总裁

该公司的投资者和董事会成员都是生命科学领域的领导者，他们在建立开创新技术的生物技术公司方面拥有丰富的经验，包括：

• Keith Gottesdiener，Prime Medicine 总裁兼首席执行官

• Stephen Knight，F-Prime Capital 总裁兼管理合伙人

• Robert Nelsen，ARCH Venture Partners 联合创始人兼董事总经理

• David Schenkein，医学博士，GV 普通合伙人

• John Evans，Beam Therapeutics 首席执行官

关于Prime Medicine

Prime Medicine 是一家生物技术公司，旨在兑现 Prime Editing 的承诺，Prime Editing 是一种多功能基因编辑技术，可以真正“搜索和替换”以恢复正常的基因功能并解决疾病的根本原因。Prime Medicine 设想了一个世界，Prime Editing 可以治愈、阻止并最终预防遗传疾病，为患者提供终身利益并塑造基因编辑的未来。