【药研发0818】上海邦耀地贫基因疗法获批临床 | 嘉晨西海自复制mRNA抗癌新药报IND...

 收藏

关键词：疗法基因药研发抗癌临床新药药研发获批临床癌获批

资讯来源：药研发

发布时间： 2022-08-18

「本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟」

今日头条

上海邦耀地贫基因疗法获批临床。上海邦耀生物1类生物制品「BRL-101自体造血干祖细胞注射液」获国家药监局临床试验默示许可，拟用于输血依赖型β-地中海贫血的治疗。BRL-101是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC®造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法。此前，BRL-101已通过多中心临床试验成功治愈5例重型β地贫患儿，目前随访期已经超过一年，总血红蛋白仍然维持在正常范围内。

国内药讯

1.信致血友病基因疗法拟纳入突破性治疗品种。信念医药旗下信致医药自主研发的AAV基因疗法BBM-H901注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。BBM-H901旨在通过单次静脉给药，将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内，从而提高其凝血因子水平并维持长期有效。目前，BBM-H901正在Ⅰ/Ⅱ期临床开发阶段。

2.安进PRMT5抑制剂在华获批临床。安进PRMT5小分子抑制剂AMG193用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验申请获CDE批准。AMG193目前在海外处于I/II期临床开发阶段，正在评估AMG193单药或联合多西他赛治疗MTAP缺失的晚期实体瘤的安全性和有效性。今年7月，安进还与IDEAYA Biosciences达成共同评估AMG193与MAT2A抑制剂IDE397在MTAP缺失的实体瘤中的合成致死组合的I期临床。

3.诺和诺德双重机制减肥疗法在华获批临床。诺和诺德1类生物药CagriSema注射液获国家药监局临床默示许可，拟用于肥胖或超重患者体重管理中的辅助治疗。CagriSema由长效胰淀素类似物cagrilintide和GLP-1受体激动剂司美格鲁肽组成，可每周一次皮下给药，目前已在海外进展至Ⅲ期临床试验阶段。一项Ib期研究结果显示，cagrilintide（1.2mg、2.4mg）联合司美格鲁肽（2.4mg）使受试者平均体重减轻百分比均大于安慰剂组（-15.7%和-17.1%，vs-9.8%）。

4.实体瘤创新细胞疗法在华获批临床。SQZ Biotechnologies 公司创新药SQZ-AAC-HPV获国家药监局临床试验默示许可，拟用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16阳性（+）且人类白细胞抗原（HLA）-A*02阳性（+）的晚期局部复发性或转移性实体瘤，包括子宫颈癌，肛门癌，头颈癌等。SQZ-AAC-HPV不同于传统的载体递送方法，这款疗法旨在通过将抗原“挤压”进细胞，以治疗实体瘤。FDA已批准SQZ-AAC-HPV在美国开展临床研究，评估SQZ-AAC-HPV单药和联合其他免疫肿瘤疗法治疗HPV阳性肿瘤的潜力。

5.嘉晨西海自复制mRNA抗癌新药报IND。嘉晨西海1类生物制品JCXH-211注射液的临床试验申请获CDE受理，拟用于癌症的治疗。据悉，这是国内首款申报临床的基于自复制mRNA的编码人白细胞介素-12（hIL-12）的新型药物。在临床前研究中，JCXH-211在多个小鼠和PDX疾病模型中能有效杀伤肿瘤细胞，消除远端瘤，并预防肿瘤复发。该疗法已获FDA临床许可。

6.康宁杰瑞靶向HER2双抗ADC报IND。康宁杰瑞治疗用1类生物制品注射用JSKN003的临床试验申请获CDE受理，拟开发用于治疗实体瘤。JSKN003是一款靶向HER2的双特异抗体偶联药物（ADC)，是康宁杰瑞在HER2双抗KN026基础上设计和改造而来。利用特定位点偶联，JSKN003的DAR值达到3-4，无论在HER2低表达的BxPC-3动物模型中还是在HER2高表达的N87 CDX模型中，其疗效和第一三共的ENHERTU（DS-8201a）相当。另外，JSKN003在血清中具有良好的稳定性。

国

际

‍‍

药

讯

‍

1.罗氏CD79b-ADC报淋巴瘤sBLA。FDA受理罗氏CD79b-ADC药物Polivy（polatuzumab vedotin）的补充生物制品许可申请（sBLA），联合R-CHP治疗方案一线用于弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，预计2023年4月2日前将会完成审评。在一项Ⅲ期临床POLARIX中，随访时间为28.2个月时，Polivy与R-CHP联用降低了疾病进展、复发或死亡风险27%（HR=0.73，95% CI：0.57-0.95，p<0.02）。今年5月，欧盟已批准Polivy与R-CHP联用，作为一线疗法治疗DLBCL患者。

2.奥拉帕利sNDA获优先审评资格。阿斯利康与默沙东开发的PARP抑制剂奥拉帕利（Lynparza）的补充新药申请获FDA授予优先审评资格，与阿比特龙和prednisone联用治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的成人患者。在一项Ⅲ期临床PROpel中，与安慰剂联合阿比特龙和prednisone相比，奥拉帕利与阿比特龙和prednisone联合用药可减少34%的疾病进展或死亡风险（HR=0.66，95% CI：0.54-0.81，P<0.0001）。

3.创新纳米疗法治疗RRMS的II期临床成功。Clene公司旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元的健康和功能的创新纳米疗法CNM-Au8，在辅助治疗有慢性视力障碍病史的复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的II期临床VISIONARY-MS达到主要终点和次要终点。在意向治疗人群（mITT）中，CNM-Au8组LCLA（最佳矫正低对比度字母敏锐度）评分变化的最小二乘法（LS）平均差为3.13（95%CI: -0.08-6.33, p=0.056），mMSFC（功能综合评分）平均标准化差值的LS平均差为0.28（95%CI: 0.04-0.52, p=0.0207）。此外，CNM-Au8总体耐受性良好。

4.创新TYK2抑制剂早期临床积极。Ventyx Biosciences公司拟开发用于治疗银屑病、克罗恩病与银屑病关节炎等炎症性自免疾病的创新TYK2抑制剂VTX958，在用于健康成人的Ⅰ期临床获积极结果。初步结果显示，VTX958具有良好的耐受性，没有受试者因不良反应而退出试验，亦没有观察到任何严重不良反应（SAE），没有发现剂量限制性毒性。TYK2是一种通过介导IFNα、IL-12与IL-23信息来调节先天与适应性免疫的激酶。

5.默沙东超36亿美元布局环状RNA疗法。默沙东与Orna Therapeutics将利用后者专有环状RNA（oRNA）-LNP技术平台，合作开发和商业化多个环状RNA疗法，包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和疗法。根据协议，Orna将获得1.5亿美元的预付款，最高35亿美元的开发、监管和销售里程金，以及产品的销售版税。Orna将保留其oRNA-LNP技术平台，并将继续推进肿瘤和遗传疾病等领域的其他全资项目。默沙东还作为新投资者参与了Orna公司的B轮融资。

6.波士顿科学囊获创新肿瘤栓塞疗法。波士顿科学（Boston Scientific）宣布完成对Obsidio公司收购，进一步完善了公司的肿瘤介入和栓塞疗法的产品组合。Obsidio开发的水凝胶栓塞疗法（又叫凝胶阻断材料技术，GEM）已于今年7月获FDA批准上市，作为创新介入疗法，用于经导管注入血管，并贴合目标血管形成血流屏障，为医生及患有出血、癌症或其它衰弱症的患者提供固体及液体栓塞剂之外的差异化解决方案。

医

药

‍

热

‍

点

1.口腔种植收费和服务价格调查启动。国家医保局日前印发一份《关于开展口腔种植收费和医疗服务价格调查登记工作的通知》指出，为配合口腔种植医疗服务和耗材收费专项治理，为后续实施种植体集中带量采购、规范口腔种植医疗服务价格项目和收费等工作奠定坚实基础，决定全面开展口腔种植收费和医疗服务价格调查登记工作。本次调查内容包括：口腔种植的医疗服务价格、口腔种植的种植体系统价格、牙冠产品价格或加工服务收费、口腔种植总体费用情况。

2.国家卫健委推动辅助生殖技术进医保。国家卫健委等17部门发布《关于进一步完善和落实积极生育支持措施的指导意见》，指导推动医疗机构通过健康教育、心理辅导、中医药服务和辅助生殖技术等手段，向群众提供辅助生殖技术服务；指导地方综合考虑医保（含生育保险）基金可承受能力、相关技术规范性等因素，逐步将适宜的分娩镇痛和辅助生殖技术项目按程序纳入基金支付范围。

3.浙江成立中医药文化研究院。近日，浙江中医药文化研究院在浙江中医药大学成立。研究院同时成立第一届学术委员会，中国工程院院士、国医大师王琦担任主任委员。浙江中医药文化研究院将发挥中医药领域知名专家学者的学术引领作用，加强统筹规划和科学布局，强化多学科协同攻关，致力于做精做强中医药文化研究，做广做远中医药文化传播。

4.2021年上市药企研发投入TOP10名单。根据上市医药企业年报数据，国内上市医药企业2021年研发投入TOP10名单分别为：恒瑞医药（59.43亿人民币），复星医药（38.34亿人民币）、石药集团（34.33亿人民币）、万华化学集团（31.68亿人民币）、迈瑞生物（25.24亿人民币），信达药业（24.78亿人民币），金斯瑞生物（22.85亿人民币），君实生物（20.69亿人民币），上海医药集团（19.87亿人民币），科伦药业（17.37亿人民币）。