慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定 | 孤儿药
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移植孤儿药资格认定FDA疗法药
资讯来源：罕见病信息网 + 订阅账号
发布时间：
2021-05-07
Syndax制药是一家正在开发创新癌症治疗方法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其抗CSF-1R单克隆抗体axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病（chronic graft versus host disease，cGVHD）孤儿药资格认定。
Syndax公司首席执行官Briggs W.Morrison博士说：“获得孤儿药资格认定证明axatilimab有成为cGVHD患者安全有效干预手段的潜力。通过抑制在纤维化过程中起关键作用的单核细胞衍生巨噬细胞的能力，我们相信axatilimab是cGVHD以及其他纤维化疾病一种有希望的治疗方法。如前所述，我们关键性2期AGAVE-201试验目前正在cGVHD患者中进行，预计2023年公布初步结果。”
FDA孤儿药品办公室授予的孤儿药资格认定，旨在支持为美国服务不足的患者群体或影响人数少于20万罕见病开发候选药物。孤儿药资格认定给与这些候选药物各种开发激励，包括符合条件临床试验的税收抵免，申请费用的豁免，以及FDA批准后七年的市场独占期。
在2020年12月举行的第62届美国血液学学会（ASH）年会暨博览会上，Syndax报告了axatilimab治疗cGVHD患者的1期试验的最新数据，该试验证明了对多种治疗药物难治性患者持久性缓解和多器官临床益处。该公司最近宣布，关键性2期AGAVE-201试验正在进行中，将评估三个剂量和axatilimab服药时间对cGVHD患者的安全性和有效性。主要终点将根据2014年美国国立卫生研究院对 GVHD共识标准评估客观缓解率，主要次要终点包括缓解持续时间和改良Lee症状量表评分的改善。该公司预计在2023年公布概要数据。
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是供体来源的造血细胞对受体组织的免疫反应，是异基因造血干细胞移植（HSCT）的一种严重可危及生命的并发症。据估计，约40%的移植受者会发生cGVHD，美国约有14000名患者患cGVHD。cGVHD通常在多个器官系统中出现，通常累及皮肤和粘膜，并以纤维化组织发展为特征。
Axatilimab是一种针对集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的研究性单克隆抗体，CSF-1R是一种细胞表面蛋白，被认为控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，通过CSF-1受体抑制信号传导已被证明可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，并阻止皮肤和肺cGVHD的发展。迄今为止，Axatilimab的数据已经证明对多种治疗药物难治性患者持久缓解和多器官临床益处，目前正在对cGVHD患者进行关键性2期AGAVE-201试验。
Syndax Announces Orphan Drug Designation Granted to Axatilimab for Treatment of Chronic Graft Versus Host Disease
本文来自罕见病信
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