2022.07.30-08.05全球药物研发进展周报

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关键词：研发进展

资讯来源：药渡

发布时间： 2022-08-16

全球新药研发进展

2022.07.30-08.05这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。

Avalo宣布用于白细胞黏附缺陷症II型的AVTX-803在关键LADDER试验中完成首例患者给药

2022年8月2日，Avalo宣布，用于治疗白细胞黏附缺陷症II型的药物AVTX-803在关键LADDER试验中完成首例患者给药。这是一项随机、双盲、两周期的交叉戒断III期临床研究，旨在评估AVTX-803在白细胞黏附缺陷症II型患者中的有效性和安全性。该研究结果预计在2023年上半年对外公布。AVTX-803作为白细胞缺陷症II型的治疗药物，已连续获FDA授予儿科罕见疾病资格认定（RPDD）、孤儿药（ODD）资格认定和快速通道（FTD）资格认定。

AVTX-803中的活性药物成分（API）是L-岩藻糖。L-岩藻糖是一种植物来源的天然单糖，在水中具有高溶解度，并被分离为白色结晶性粉末。AVTX-803 是 L-岩藻糖的口服制剂，可在没有功能正常的 GDP-岩藻糖转运蛋白的情况下增强蛋白质的岩藻糖基化，从而部分恢复蛋白质功能。

LAD II是一种超罕见的遗传性先天性糖基化障碍（CDG），以前称为CDG-IIc，也称为SLC35C1-CDG。该病是常染色体隐性遗传，其特征是某些糖蛋白的岩藻糖基化减少或不存在。LAD II患者表现为多系统表型，可能包括：白细胞增多、中性粒细胞增多、复发性感染、选择素表达和结合降低、孟买血型、肌张力低下、喂养不良、身材矮小、面部特征粗糙、整体发育迟缓和精神运动迟缓。在某些情况下，这些症状会导致死亡，在大多数LAD II患者中，这种疾病会对生活质量产生负面影响。

来源：Avalo官网

Ipsen公布Onivyde® RESILIENT III期研究消极结果

2022年8月3日， Ipsen 宣布，与托泊替康相比，在RESILIENT III期试验中，Onivyde®没有达到总生存期（OS）的主要终点。该试验旨在对比Onivyde®（伊立替康脂质体注射液）与托泊替康在小细胞肺癌（SCLC）患者中的有效性和安全性，这些患者在铂类一线治疗中或之后进展。该试验第一部分结果已于2020年公布，确认Onivyde的安全性，剂量和有效性；第二部分是对比Onivyde®与托泊替康n的疗效。该试验的详细结果将在即将举行的医学会议上公布。

试验结果显示，与托泊替康相比，Onivyde®治疗的患者未满足主要终点OS。然而，观察到客观反应率（ORR）的次要终点翻了一番，有利于Onivyde®。Onivyde®的安全性和耐受性与其已知的安全性一致，并且没有出现新的安全问题。临床研究结果将与监管机构沟通。

来源：Ipsen 官网

2022.07.30-08.05全球新药研发进展（部分）

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国内新药研发进展

2022年7月30日-8月5日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。

信立泰1类新药SAL0114片完成I期临床首例受试者入组

2022年8月22日，信立泰宣布，其自主研发的1类新药SAL0114片已完成I期临床首例受试者入组。 SAL0114片为复方制剂，目标适应症为重度抑郁、阿尔兹海默激越。此次I 期临床研究，旨在评价健康受试者口服SAL0114的安全性、耐受性和药代动力学特征。 SAL0114若研发成功并获批上市，将进一步满足潜在的临床需求，为患者提供更多用药选择。

抑郁症是一种常见的精神疾病，患病率高、复发率高、致残率高。研究显示，我国抑郁症的患病率达到 2.1%；中国成人抑郁障碍终生患病率为 6.8%，且抑郁障碍患者卫生服务利用率低，很少获得充分治疗。目前已上市的抗抑郁药物，大多起效需要数周，存在未被满足的临床需求。随着生活水平的提高及群众健康意识的增强，预计抑郁症的市场仍将不断扩大。

阿尔兹海默症（AD）是一种复杂的神经退行性疾病，是最常见的一种痴呆类型，其发病机制复杂且尚无定论，缺乏对疾病的病理进程的正确认知是导致尚无可以逆转病程的药物的根本原因。中国 65 岁及以上的阿尔兹海默症患病率在北方地区为 4.2%，南方地区为 2.8%。随着年龄增高，患病率逐年上升。阿尔兹海默症的典型临床特征为认知功能和执行能力的进行性下降，以及伴随在整个疾病过程中的一系列神经精神症状（NPS）。在所有出现的 NPS 中，淡漠和抑郁症状是最常见的，但激越行为却是伤害最大最困扰患者及家庭的行为之一。

来源：信立泰官网

先为达生物公布XW003中国超重和肥胖症1c/2a期临床试验取得积极中期顶线结果

2022年8月2日，先为达生物宣布，XW003（Ecnoglutide）在超重或患肥胖症的中国成人受试者中进行的为期26周的Ic/IIa期临床试验获得了积极的中期顶线结果。XW003是一种新型长效的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，正被开发用于治疗2型糖尿病和肥胖症。

该项Ic/IIa期研究是一项正在中国进行的多中心临床试验，试验对象为非糖尿病的超重或肥胖症成人受试者。该研究由两部分组成：随机、双盲、安慰剂对照的14周核心治疗阶段（第1-14周；A部分），随后是开放标签扩展阶段，受试者将接受研究药物额外的12周治疗（第15-26周；B部分）。在所有受试者完成核心治疗阶段（A部分）后进行中期分析。符合条件的受试者包括体重指数（BMI）介于24.0和35.0 kg/m²之间、非糖尿病的健康成人。参与该研究的60名受试者被随机分为三个研究队列，分别接受1.8 mg、2.4 mg XW003和安慰剂皮下注射，给药频次为每周一次。XW003队列的受试者注射起始剂量为0.3 mg，随后逐步递增至最终随机剂量1.8 mg或2.4 mg。受试者的基线平均体重为84.6公斤，BMI为29.5 kg/m²。

治疗14周后，1.8 mg和2.4 mg XW003队列的受试者平均体重分别下降了8.32公斤（9.6%）和7.27公斤（9.0%），而安慰剂队列的受试者则为0.62公斤（0.9%）。XW003受试者与安慰剂受试者的体重下降差异具有显著统计学意义（P<0.0001）。在14周治疗结束时，1.8 mg XW003队列中72.4%的受试者和2.4 mg XW003队列中66.7%的受试者体重下降超过5%，而安慰剂队列为20%；1.8 mg XW003队列中34.5%的受试者和2.4 mg XW003队列中28.6%的受试者体重下降超过10%，而安慰剂队列为10%。XW003受试者的腰围、臀围和腰臀比也发生了具有显著统计学意义的降低，并在代谢参数方面也观察到了有利的变化趋势，包括空腹血糖、甘油三酯、低密度脂蛋白和HbA1c（糖化血红蛋白）。

与之前的研究一致，XW003总体上呈现出良好的安全性和耐受性。没有与治疗相关的严重不良事件（SAE）和3级或更高级别的不良事件发生。与治疗相关的不良事件为轻度至中度，最常报告的是胃肠道副作用。研究过程中未发生因与研究药物相关的不良事件而停药。

关于XW003

胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂在临床上已经用于治疗2型糖尿病和肥胖症，并显示出治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。XW003是一种新型、具有偏向性的长效GLP-1受体激动剂。XW003在国内已获得2型糖尿病、体重管理、NASH三项临床批件，其中，2型糖尿病和体重管理适应症已快速推进至II期，预计2022年年底进入关键性III期临床研究。

来源：先为达生物官网

2022.07.30-08.05国内新药研发进展（部分）

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国内临床默示许可进展

2022.07.30-08.05临床默示许可进展（部分）

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全球医药交易事件

信达生物与赛诺菲达成战略合作加速肿瘤新药开发，携手拓展中国市场

2022年8月4日，信达生物和赛诺菲联合宣布达成肿瘤领域战略合作，双方将合作加速创新肿瘤药物的产品开发及市场准入，惠及更多中国患者。本次合作双方将致力于加速赛诺菲两款临床阶段的核心潜在同类首创（First-in-Class）肿瘤管线的开发和商业化，包括：处于临床III期的SAR408701（tusamitamab ravtansine; 抗CEACAM5 抗体-药物偶联物）和处于临床II期的SAR444245 （非α偏向性IL-2），探索两款候选药物联合领先PD-1品牌达伯舒®（信迪利单抗注射液）的一系列临床研究。除产品合作外，赛诺菲还将对信达生物进行 3亿欧元的初次战略股权投资。

Tusamitamab ravtansine的开发和商业化合作

SAR408701（tusamitamab ravtansine）是潜在同类首创（First-in-Class）的抗体-药物偶联物（ADC），靶向癌胚抗原相关细胞粘附分子5（CEACAM5），一种在非小细胞肺癌、胃癌和其他癌症中高度表达的细胞表面糖蛋白。目前，SAR408701正在全球范围内开展二线非小细胞肺癌III期临床研究，以及一线非小细胞肺癌、胃癌和其他实体肿瘤的全球临II期研究。

信达生物将负责tusamitamab多个肿瘤适应症在中国的临床开发和独家商业化。赛诺菲将有权获得累计最高达8,000万欧元的潜在里程碑付款，以及该产品在中国获批上市后基于净销售额的特许权使用费。

SAR444245的开发和商业化合作

SAR444245是一种潜在同类首创（First-in-Class）、定点PEG修饰、工程化、重组人源IL-2（rIL-2）的变体，其半衰期延长，能特异性地与低亲和力的IL-2受体βγ链结合，同时缺乏与高亲和力IL-2受体α链的结合。SAR444245（IL-2）目前正在皮肤癌、胃肠癌、非小细胞肺癌/间皮瘤、头颈癌和淋巴瘤等适应症上开展全球临床II期研究。

信达生物和赛诺菲将共同探索SAR444245多个癌种在中国的开发，并由信达生物主导临床开发。赛诺菲将继续作为以上两款肿瘤产品的药品上市许可持有人（MAH）并负责SAR444245的商业化。信达生物将有权获得累计最高达6,000万欧元的潜在里程碑付款，以及该产品在中国获批上市后基于净销售额的特许权使用费。

赛诺菲对信达生物进行3亿欧元的初次股权投资

除产品管线的战略合作外, 在满足监管审批和其他常规交割的条件下，赛诺菲将按照截至协议签署前一天（2022年8月3日），过往30个交易日内信达生物平均股价溢价20%的价格，即每股42.42港元，以新股认购方式购入价值3亿欧元的信达生物普通股份。

未来基于双方一致同意的条件下，赛诺菲有权额外购入价值3亿欧元的信达生物普通股份。认购价格将为较信达生物截止另行协议约定时间的30个交易日内平均股价溢价20%。

来源：信达生物 官网

阿斯利康与药明生物达成新冠预防中和抗体恩适得本地化生产战略合作

2022年8月4日，阿斯利康在“2022太湖湾生命健康未来大会”上宣布与药明生物就新冠预防中和抗体组合药物恩适得（替沙格韦单抗联合西加韦单抗，英文名：Evusheld，原名AZD7442）的本地化生产达成战略合作。这是继今年7月该药物凭借海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称乐城先行区）“先行先试”政策在博鳌率先临床使用后的又一进展，将有助于支持本土医药产业创新发展。本次合作也是阿斯利康坚守“在中国，为中国”长期承诺，不断加大在华投入，持续引进全球创新医疗成果，携手本土合作伙伴惠及广大中国患者的有力证明。

阿斯利康新冠预防中和抗体组合药物于去年底在美国获得应急使用授权，于今年3月在欧盟获得上市许可及在英国获得有条件上市许可，于今年5月获得香港卫生署有条件批准，并于今年6月通过乐城先行区特殊进口审批，用于新冠病毒暴露前预防。目前该药物已在全球多个国家获批并供应。