盘点 | 2021年FDA批准的新药解读

截止目前，FDA已经批准40余个新药，我们已经对这些产品完成整理以供广大朋友参考。

Commave therap公司的注意力缺陷多动症（ADHD）新药在3月2日获得了FDA批准，这是一种右哌甲酯和右哌甲酯前药组成的复方制剂。在一项随机双盲设计的临床试验（NCT03292952）中，150名6-12岁的ADHD患者，按1:1分组使用本品或安慰剂治疗，结果显示本品治疗组SKAMP（Conners, Swanson, Kotkin, Agler, M-Flynn and Pelham量表）综合评分相比基线下降4.87分，而安慰剂组则上升了0.54分。本品可视为右哌甲酯的升级品，由于前药需要酶代谢产能发挥作用，一方面延长了哌甲酯的作用时间，另一方面则降低了药品的滥用。ADHD在美国有庞大的治疗市场，一度规模高达130亿美元，尽管近年来市场规模出现了萎缩，但也是制剂改良的主要方向。尽管如此，本品的优势有限，上市后5年内销售额突破5亿美元的可能较小。

3月10日，继EMA之后，AVEO Pharma的表皮细胞生长因子（VEGF）受体抑制剂终获FDA的批准，用于成人复发或难治性的肾细胞癌（RCC）三线治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT02627963）中，既往接受过2种或3种全身性疗法的复发或难治性RCC患者分别接受本品或索拉菲尼治疗，本品治疗组中位（n=175）PFS、OS分别为5.6个月和16.5个月，而索拉菲尼组（n=175）则分别为3.9个月和19.2个月。本品已经于2017年获得EMA的首次批准，但RCC患者并不多，且疗效并没有十足的亮点，在激烈的竞争中并没有展现出优势，四年来的销售额尚未超过1亿美元，即便此次获得FDA批准，但成为重磅炸弹的潜力不大，EVP预测2026年的销售额为1.55亿美元。

3月18日，FDA批准了强生的鞘氨醇-1-磷酸受体1(S1P1)调节剂,用于复发型多发性硬化症(MS) 治疗。FDA批准本品上市是基于一项随机、双盲、活性对照的临床试验（NCT02425644）。符合入组条件的患者分别接受本品和特立氟胺治疗104周，结果显示本品治疗的567名患者，年化复发率为0.202，特立氟胺治疗的566名患者，年化复发率为0.290，风险比为0.83，达到预设的主要终点。另外核磁共振（MRI）成像结果显示，本品治疗组的钆增强（GdE）T1病变数和新发或扩大的T2病变数分别比特立氟胺治疗组低58.5%和55.7%，也达到了预设的终点。尽管MS是一个巨大的市场，但近年来获批新品众多，而且此前已经有多个S1P1获批上市，留个强生的机会已经不多。由于MS多发于高纬度地区的白人，中国人种发病率较低，该病一直鲜有企业布局，但随着近年来专家们的积极推荐，国人对MS的重视程度也明显提高，在CNS领域，MS未来有望成为一个值得关注的治疗市场。

3月22日，FDA批准了Zealand公司的胰高血糖素类似物，用于6岁以上儿童或成人严重低血糖治疗。三项临床试验评估了本品的疗效，试验A（NCT03378635）和试验B（NCT03688711）是针对成人严重低血糖患者设计的试验，试验A有170名患者入组，并按2:1:1的比例分别接受本品、安慰剂和胰高血糖素治疗，三组中位血糖恢复时间分别为10、40和12分钟。试验B有45人入组，按3:1的比例分别接受本品或安慰剂治疗，两组中位血糖恢复时间分别为10和35分钟。试验C（NCT03667053）是针对6岁以上儿童设计的临床试验，该试验共招募了42名患者，设计与试验A相同。本品、安慰剂和胰高血糖素治疗组的中位血糖恢复时间分别为10、35和10分钟。胰高血糖素是严重低血糖的最常用药物，但年销售额始终未突破10亿美元，本品作为胰高血糖素的升级品，EVP预测2026年的销售额为2.68亿美元。值得一提的是，中国目前没有胰高血糖素产品，尽管严重低血糖可以临时注射葡萄糖急救，但对于糖尿病患者而言，注射葡萄糖又会带来新的生理性问题（如加剧血糖紊乱），因此胰高血糖素是有不可替代的临床地位的。

2月3日，继PMDA之后，默克雪兰诺公司的原癌基因蛋白c-Met 抑制剂再获FDA的（加速）批准，用于MET 外显子14跳跃突变的NSCLC 治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT02864992）中，152 名MET 外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者接受了本品治疗，ORR为43%，经治患者（n=83）亚组的中位DOR为11.1个月，初治患者（n=69）亚组为10.9个月。在NSCLC患者中，MET 外显子14 跳跃突变发生率约为3% ~ 4%，而且此前已经有数个产品获批上市，市场前景有限，EVP预测2026年的销售额为5.05亿美元。

2021年2月5日，FDA加速批准了TG therap公司的磷酸肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，用于抗CD-20制剂治疗失败/复发的边缘区淋巴瘤或至少接受过三种系统疗法失败/复发的滤泡性淋巴瘤治疗。FDA批准本品上市是基于两项早期临床试验的初步结果。试验一(NCT02793583)是一项针对边缘区淋巴瘤患者设计的开放性单臂试验，69名患者接受了本品的治疗，ORR率为49%，其中CR和PR分别为16%和 33%。试验二(NCT02793583)是一项针对滤泡淋巴瘤患者设计的临床试验，117名符合入组条件的受试者接受本品治疗后，ORR为43%，其中CR和PR分别为3.4%和 39%，中位DOR为11.1个月。边缘区淋巴瘤是一种非常罕见的非实体瘤，约占非霍奇金淋巴瘤的3%，治疗手段比较有限，滤泡淋巴瘤患病率稍高，约占非霍奇金淋巴瘤的12%，2016年有1.4万名美国人确诊为该病，但考虑到此前已经有多个PI3K抑制剂获批，本品的市场空间较为有限，EVP预测2026年的销售额为2.96亿美元。

2月11日，FDA批准了再生元公司的NGPTL3抑制剂，用于12岁及以上儿童或成人家族性纯合子高胆固醇血症患者治疗。在一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT03399786）中，65名患者按2:1的比例分别接受了本品或安慰剂治疗24周，结果显示本品治疗组患者LDL-C水平下降了47.1%，而安慰剂组则升高了1.9%[。家族性纯合子高胆固醇血症是一种极为罕见的遗传性高血脂症，患病率约为1/25万，治疗方案有限，现有的大部分降脂药都没有显著的疗效。尽管患者少，但在美国具有完善的罕见病保障体系，所以本品可以通过高价策略，让每年的销售额提高到上亿美元。除了获批适应症外，再生元还在开展其它类型高血脂症的临床试验，以扩大用药人群，如果再生元获得成功，NGPTL3将会是PCSK9之后另一个重要的降脂靶点。

2月12日，FDA批准了G1 Therap公司的CDK4/6抑制剂，用于减少广泛期小细胞肺癌患者接受大剂量化疗所导致骨髓抑制频率。小细胞肺癌约占肺癌的15%-20%，其中约70%的患者处于广泛期。小细胞肺癌仍以化疗为主，在高剂量化疗时，降低骨髓抑制率有助于患者完成化疗过程。三项临床试验证明了本品的疗效，在试验一（NCT03041311）中，54名接受本品治疗的患者在第一个疗程的化疗中严重中性粒细胞减少的持续时间（DSN）为0天，而接受安慰剂治疗的53名患者为4天，两组出现严重中性粒细胞减少（SN）的患者比例分别为1%和26%，达到了主要终点；接受本品治疗的患者在整个化疗过程中平均每个疗程出现剂量下调或不良反应的患者比例为0.021，而安慰剂组为0.085，同样达到了次要终点。试验二（NCT02499770）和试验三（NCT02514447）分别有77和61名患者参加了试验，所得结果与试验一类似。在此之前，FDA已经批准了三个CKD4/6抑制剂，HR阳性、HER阴性的乳腺癌市场已经被瓜分殆尽，进度落后的G1 Therap只能差异化市场，EVP预测本品在2026年的销售额为5.83亿美元，也算是对这种策略的认可。

2月22日，FDA加速批准了Oncopeptides公司开发的多肽药物偶联物（PDC），地塞米松联用，用于治疗既往接受过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。本品经过水解后产生美法仑起到治疗作用，但相比普通的美法仑，本品的亲脂性更高，细胞穿透力更强，具有更强的细胞杀伤力。在一项单臂设计的临床试验（[NCT02963493）中，157名符合入组条件的患者在接受了本品联合地塞米松治疗，在获得可评估数据的97名患者中，ORR为23.7%，中位持续缓解时间为4.2个月。在全球范围内，大约有1万名MM四线治疗患者，每年销售额上亿美元应该不是问题。但遗憾的是该产品的临床试验并没有达到预设终点，该公司被迫撤回了申请。

2月25日，Sarepta Therap公司的小核酸药物获得了FDA批准，用于外显子 45 跳跃突变的杜氏肌营养不良症 (DMD)。在一项随机双盲的临床试验（NCT02500381）中，111名7-13岁的患者在经过至少24周的皮质醇治疗后，按2:1随机接受本品或安慰剂治疗96周。完成96周的双盲研究后，所有患者再次被纳入长达48周的开放性治疗。试验的中期有效性评价指标为48周肌营养不良蛋白水平相比基线值的变化，在获得评估数据的43名患者中，本品治疗组（n=27）48周的平均肌营养不良蛋白水平为常人的1.74%，而安慰剂组（n=16）为0.76%，分别相比基线提高了0.81和0.22，达到统计学显著性差异。尽管DMD是一种及其罕见的疾病，但近年来已经发展成为一个巨大的市场，流行病学数据显示每5000个存活男婴中可能会出现一例患者，DMD由多种基因突变导致，大约只有8%的DMD患者属于外显子 45 跳跃突变，EVP预测2026年的销售额为2.02亿美元。

2月26日，FDA批准了Oigin公司的cPMP（环吡喃单磷酸）底物替代疗法，用于A型钼辅因子缺乏症（MoCD）治疗。三项开放标签的单臂临床试验共获得13名患者的疗效数据，并使用18名未经治疗患者的自然生长史作为对照。结果显示，本品治疗的患者1年和3年存活率分别为92%和84%，1年和3年期随访的平均存活时间分别为11个月和32个月，而未经治疗的患者1年和3年存活率分别仅为67%和55%，1年和3年期随访的平均存活时间分别仅为10个月和24个月，使用本品治疗患者相比未经治疗患者的死亡风险风险比为0.18。MoCD是一种非常罕见的疾病，其表现是进行性产后脑病、难治性癫痫以及肌无力等，患者很少存活超过4年。A型MoCD患者因为基因突变而无法产生cPMP导致三磷酸鸟苷（GTP）合成障碍，本品是一种cPMP底物替代疗法，为患者合成GTP提供了可能，EVP预测2026年的销售额可达0.29亿美元。

1月19日，FDA批准了默沙东拜耳联合研发的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）调节剂，用于心衰治疗。在一项名为VICTORIA的随机双盲性大型临床试验中，5050名伴有症状的慢性心衰患者（纽约心脏病协会心功能分级II-IV 级）参与了本品的疗效评估。经过11个月的治疗，本品治疗组（n=2526）中35.5%的患者因血管病死亡或心衰住院，而安慰剂组（n=2524）为38.5%，风险比为0.90，达到了主要终点，其中本品治疗组血管病死亡率和心衰住院率分别为16.4%和27.4%，而安慰剂组分别为17.5%和29.6%。尽管心衰患者多，市场潜力大，但meta分析数据显示，本品的疗效并不比SGLT2抑制剂和沙库巴曲缬沙坦占优，EVP预测2026年的销售额仅为3.89亿美元。

1月21日，FDA批准了GSK和强生的长效HIV鸡尾酒方案，用于病毒长期被抑制、无治疗失败史、且对Cabotegravir或利匹韦林无疑似耐药性患者的现有治疗方案替代。Cabotegravir是一种整合酶抑制剂，而利匹韦林是一种非核苷类逆转录酶抑制剂。在一项多非劣性临床试验中（ NCT02951052），病毒处于抑制状态（体内病毒载量不超过50拷贝/ml）的患者分别继续接受口服疗法（n=308）或改用本品治疗（n=308），48周后，口服治疗组有1.0%的患者病毒RNA载量超过50拷贝/ml，而本品治疗组为1.6%，达到非劣性标准。在另一项开放标签的非劣性临床试验中（NCT02938520），接受多替拉韦/阿巴卡韦/拉米夫定导入治疗16周后，体内病毒处于抑制状态的患者，分别继续接受口服疗法治疗（n=283）或改用cabotegravir/利匹韦林（n=283）治疗（口服一个月然后注射），48周后，口服治疗组有2.5%的患者病毒RNA载量超过50拷贝/ml，而本品治疗组为2.1%，也达到非劣性标准。Cabenuva是一种长效纳米晶制剂，Cabenuva的上市有望改写艾滋病必须每日一次或多次服药的历史[vii][viii]，市场潜力方面，EVP预测2026年的销售额可达6.81亿美元。

1月22日，FDA批准了一种环孢素类似物，与免疫抑制剂联用治疗成人活动性狼疮肾炎（LN）。在一项随机双盲、安慰剂对照、为期52周的临床试验（NCT03021499）中，357名SLE并伴有III型到V型（国际肾脏病学会/肾脏病理学会分类）LN的患者，在背景治疗下按1:1的比例使用本品或安慰剂添加治疗52周。结果显示治疗组和安慰剂分别有40.8%和22.5%的患者达到完全肾应答标准（主要终点）。其中尿蛋白与肌酐比值≤0.5 mg/mg的患者比例分别为45.3%和25.0%，eGFR≥60 mL/min/1.73 m2或eGFR相比基线下降不超过20%的患者比例分别为82.1%和75.8%。流行病学数据显示，系统性红斑狼疮（SLE）发病率与人种相关，不同人种发病率在1/10万-9/10万之间，其中15%-55%的SLE患者会发展为LN，治疗需求较大，而本品作为治疗LN的首个口服疗法，EVP预测2026年的销售额可达10.92亿美元，是一个潜在的重磅炸弹。

7月30日，阿斯利康的I型干扰素受体拮抗剂获得了FDA批准，用于中重度系统性红斑狼疮（SLE）治疗。三项针对中重度红斑狼疮患者（系统性红斑狼疮疾病活动度评分大于6分）设计的随机双盲性临床试验证明了本品的疗效，经过52周的治疗，试验一（NCT01438489）、试验二（NCT02446912）和试验三（NCT02446899）中，本品治疗组大不列颠群岛狼疮评估组指数（BILAG）应答率依次为54.6%、47.1%和47.8%，而对应的安慰剂组仅分别为25.8%、30.2%和31.5%；SLE应答指数（SRI-4）应答率依次为62.8%、49.0%和55.5%，而对应的安慰剂组仅分别为38.8%、43.0%和37.3%，三项试验均达到预设的治疗终点。SLE是一种常见的免疫性疾病，大部分西方国家患病率在万分之三到万分之五之间，但是SLE特效治疗手段缺乏，60年来，仅有本品和belimumab获批用于SLE治疗，EVP预测2026年的销售额可达4.88亿美元。

7月20日，FDA批准了Albireo公司的可逆性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，用于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）引发的瘙痒治疗。PFIC是一种基因突变所致胆汁分泌或排泄障碍所形成的综合征，以皮肤严重瘙痒为特征，是一种罕见病。一项随机双盲，为期24周的临床试验（NCT03566238）验证了本品的疗效。62名1型或2型儿童患者加入了试验，并分别接受安慰剂（n=20）、低剂量Bylvay（n=23）和高剂量Bylvay（n=19）治疗，结果显示三个治疗组抓伤程度评分为0分（无抓伤）或1分（轻微抓伤）的患者比例依次为13.2%、35.4%和30.1%。PFIC是一种罕见的遗传病，每5-10万新生儿中，就有一个该病患者，在儿科胆汁淤积症患者中，10-15% 是由PFIC引起的[ii]。本品是首个获批用于PFIC的IBAT抑制剂，EVP预测2026年的销售额可达2.99亿美元。

7月16日，Kadmon Holdings的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制剂喜获FDA批准，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)三线治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT0364048）中，65名既往经历过2-5线治疗的cGVHD患者接受了本品治疗后，在第7个疗程的第一天，总缓解率为75%，其中部分缓解率和完全缓解率分别为69%和6%。cGVHD是造血干细胞移植（HSCT）后常见而致命的并发症，发生率为30%-70%，cGVHD是移植免疫细胞攻击器官引发的综合征，可导致各个组织纤维化[iii]。据文献报道，北美约有2.2万名HSCT长期幸存者，本品的潜在患者群可达万人，EVP预测2026年的销售额可达8.63亿美元。

7月16日，FDA也批准了赛诺菲的口服硝基咪唑类抗生素，用于一期和二期冈比亚布氏锥虫所致的非洲锥虫病治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT01685827）中，394名一期或二期非洲锥虫病患者按2:1的比例分别接受本品或硝呋莫司联合依氟鸟氨酸治疗，18个月后，意向治疗人群（ITT）的治疗成功率分别为91.2%和97.6%。非洲锥虫病又称为非洲睡眠病或嗜睡性脑炎，是一种非常常见的寄生虫感染，部分流行地区患病率高达八成，现有药物治愈率低，不良反应大，本品的获批将为广大非洲患者带来新的治疗选择。尽管本品的市场难以预期，但赛诺菲因为本品得到了一张宝贵的优先审评券，因此对赛诺菲而言，已经稳赚不赔。

7月9日，拜耳的非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂喜获批准，用于降低糖尿病所致CKD患者的eGFR （肾小球滤过率估值）持续下降、终末期肾病和心血管死亡与住院风险。在一项名为FIDELIO-DKD的大规模临床试验中，5674名患者分别接受本品或安慰剂治疗，中位随访期达2.6年，结果显示本品治疗组出现肾衰、eGFR 持续下降超过40%或肾死亡的患者比例为17.8%，而安慰剂组为21.1%，达到主要终点。心血管风险方面，本品治疗组出现心血管病死亡、非致命性心梗、中风或心衰住院的患者比例为13.0%，而安慰剂组为14.8%，亦达到了次要终点。由于CKD患者众多，本品的疗效突出，市场潜力巨大，EVP预测2026年的销售额可达8.96亿美元。

6月1日，FDA批准了Scynexis公司的新型抗真菌药，用于治疗患有外阴阴道念珠菌病(VVC)的成年女性和初潮后女童。两项设计相似的随机双盲试验证实了本品的疗效，其中试验一（NCT03734991）调整的意向治疗人群（MITT）由190名接受本品治疗和100名接受安慰剂的VVC 的非妊娠初潮女性组成，试验二则由（NCT03987620）189名接受本品治疗和89名接受安慰剂的女性组成，疗效评估指标为8-14天治疗访视（TOC）和21-29天后期随访中的完全临床应答（症状完全消退）和念珠菌培养结果阴性评估结果。试验一中，本品治疗组TOC中临床完全应答率、后期随访中的临床完全应答率、念珠菌培养阴性率分别为为50.0%，59.5%和59.5%，而安慰剂组分别为28.0%，44.0%和19.0%，达到了预设的治疗终点。试验二的结果与试验类似，治疗组TOC中临床完全应答率、后期随访中的临床完全应答率、念珠菌培养阴性率分别为63.5%，72.5%和58.7%，而安慰剂组分别为44.9%，49.4%和29.2%，也同样达到了预设的治疗终点。由于局部抗真菌药产品销售额鲜有超过10亿美元，EVP预测本品在2026年的销售额可达3.02亿美元。

6月7日，FDA批准了渤健和卫材共同开发的β淀粉样蛋白抗体，用于阿尔茨海默病（AD）治疗。为了获得FDA的批准，本品开展了三项随机双盲的临床试验，其中两项试验入组患者均为3-4级AD患者，在随机接受本品低剂量、高剂量和安慰剂治疗18个月后，再导入剂量双盲的长期治疗试验。获得结果的试验一（NCT 02484547）有1638名患者参与，入组后1:1:1接受了本品低剂量、高剂量和安慰剂治疗，其中488名患者接受了β淀粉样蛋白PET检测，结果显示本品两个治疗组相比安慰剂组的β淀粉样蛋白斑块数均相比安慰剂组下降。另外标记物检测结果显示，本品高剂量治疗组β淀粉样蛋白PET复合标准化摄取值、PET Centiloid值、CSF p-Tau蛋白和CSF t-Tau蛋白浓度分别相比基线下降0.264、60.8、13.19和102.51pg/ml，而安慰剂组依次对于上升0.014、上升3.4、下降2.24pg/ml和33.26pg/ml，相比安慰剂组，本品治疗组临床痴呆评分显著下降，达到主要终点。除了试验一，试验三（NCT01677572）也得到类似的结果。AD是公认的潜在大市场，治疗需求巨大，本品是近20年来，FDA唯一批准的新机制药物，尽管疗效仍存争议，但仍EVP预测2026年的销售额可达39.07亿美元。

6月30日，FDA批准了Jazz pharma的菊欧文氏菌重组门冬酰胺酶，用于大肠杆菌门冬酰胺酶过敏的儿童和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）治疗。在一项开放标签、多队列的临床试验（NCT04145531）中，102名患者接受了本品治疗，疗效的确定是达到和维持最低点血清门冬酰胺酶活性 (NSAA) 高于 0.1 U/mL 水平的患者比例，结果显示，在给予本品后 48 小时NSAA ≥ 0.1 U/mL 的患者比例为 93.6%。肿瘤细胞不能合成氨基酸门冬酰胺，只能依赖宿主细胞提供，门冬酰胺酶可降解门冬酰胺，使肿瘤细胞缺乏门冬酰胺而生长受限。门冬酰胺酶是ALL的一线疗法，但已经有多个门冬酰胺酶获批上市，而且本品仅用于肠杆菌门冬酰胺酶过敏的患者，市场潜力有限，EVP预测2026年的销售额为0.33亿美元。

Apellis pharms的补体C3抑制剂在5月14日喜获FDA批准，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者治疗。FDA批准本品是基于一项开放标签、活性对照的临床试验（NCT03500549）的结果。入组患者经过10周的导入期后，1:1分别接受本品或依库珠单抗治疗16周，疗效评价指标为第16周血红蛋白浓度相较基线值的变化，补充疗效评价指标为治疗期间无需输血的患者比例（避免输血率）。结果显示，本品治疗组（n=41）第16周血红蛋白浓度相较基线平均增加2.37 g/dL，而依库珠单抗治疗组（n=39）则下降了1.47 g/dL，避免输血率方面，本品治疗组相比基线值下降136%，而依库珠单抗组则相比基线上升了28%。EVP预测2026年的销售额可达3.09亿美元。

5月21日，FDA加速批准了强生的双特异性抗体，用于EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。Rybrevant可同时作用于ERGR和MET，是首款针对EGFR外显子20插入突变的特异性疗法。一项开放标签的临床试验（NCT02609776）结果显示，81名转移或转移性EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者接受本品治疗后，客观缓解率为40%，完全缓解率为3.7%，中位持续应答时间（DoR）为11.1个月，63%的患者持续应答时间超过了6个月。在EGFR阳性的NSCLC患者中，外显子20插入突变率为12%，而且对现有的EGFR抑制剂均耐药，本品的获批将告别外显子20插入突变患者只能化疗的历史，EVP预测2026年的销售额可达2.50亿美元。

5月26日，FDA批准了Progenics Pharms的前列腺癌PET（正电子发射断层显像）造影剂，用于前列腺特异性膜抗原(PSMA)阳性的前列腺癌病灶成像，以评估癌症的转移和复发情况。在一项名为OSPREY的临床试验中，268名高危、可能需要进行前列腺根除治性切除术或盆腔淋巴结清扫术的前列腺癌病人，使用本品造影后进行PET/CT扫描，然后三位不知患者病情的独立读取人对成像结果读取分析。268名患者中，252名患者进行了手术并获得了病例学证据，对比读取结果和病理学信息得知，三位读片人的灵敏度分别为39%、28%和38%，特异性分别为96%、98%和95%，阳性预测值分别为77%、81%和72%，阴性预测率分别为84%，81%和83%。另一项名为CONDOR的临床试验入组了208名有复发性前列腺癌生化学证据的患者，使用本品造影后进行PET/CT扫描，然后三位不知患者病情的独立读取人对阳性病灶的位置和数目进行识别，三位读取人的读取结果同样揭示了本品良好的阳性预测率。前列腺癌是美国男性发病率最高的肿瘤之一，治疗需求巨大，然而良好的诊断、监测前列腺癌，有助于对前列腺癌的精准治疗，临床需求巨大，但此前FDA已经批准了类似的产品，本品的市场估值有所下降，EVP预测2026年的销售额可达2.33亿美元。

5月28日，FDA批准了Alkermes公司的抗精神病新药，用于精神分裂症和双相障碍治疗。在一项针对精神分裂症患者设计的临床试验（NCT02634346）中，符合第五版精神障碍诊断与统计手册（DSM-5）标准的患者被均分三组，分别接受本品、奥氮平和安慰剂治疗4周，主要终点为第四周阳性和阴性症状量表（PANSS）评分相比基线的改变值。结果显示本品治疗组、奥氮平组和安慰剂组的PANSS平均评分分别相比基线下降23.9、22.8和17.5分。相比单方奥氮平，本品对体重的影显著降低，在一项为期24周的临床试验（NCT02694328）中，使用本品治疗的患者平均体重增加了4.2%，而奥氮平组则增加了6.6%。奥氮平是治疗精神分裂症的超级重磅炸弹，本品在奥氮平的基础上添加了阿片受体阻滞制剂，在不改变奥氮平疗效的同时，改善了奥氮平的不良反应，尤其是对体重的影响，EVP预测本品在2026年的销售额为3.80亿美元。

同在5月28日，QED Therap公司的FGFR（成纤维生长因子受体）抑制剂也获得了FDA批准，用于FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)二线治疗。在一项开放标签、单臂设计的临床试验（NCT02150967）中，108名符合入组条件的患者接受了本品治疗，ORR为23%，其中CR和PR分别为1%和22%，中位DoR为5.0个月。胆管癌比较少见，美国每年新确诊患者约为8 000 人，其中15%为FGFR2 基因突变，而且本品作为第三个FGFR抑制剂，市场潜力较为有限，EVP预测2026年的销售额可达2.53亿美元。

本品是FDA在5月28日批准的第三个药物，这是一种KRAS抑制剂，用于携带KRAS G12C基因突变的非小细胞肺癌(NSCLC)二线治疗。在一项开放标签、单臂设计的临床试验（NCT03600883）中，124名符合入组条件的患者接受了本品治疗，ORR为36%，其中CR和PR分别为2%和35%，中位DoR为10.0个月。KRAS是非常常见的原癌基因之一，64%的胰腺癌、37%的直肠癌和三分之一的NSCLC患者都存在KRAS突变。在全球范围内，KRAS突变的NSCLC比EGFR、ALK更多，但该靶点成药困难，新药开发长期没有实质性突破，本品的获批为后续产品的开发指明了方向，市场潜力方面，EVP预测2026年的销售额可达17.56亿美元。

4月2日，FDA批准了Supernus Pharms开发的去甲肾上腺素再摄取抑制剂Qelbree，用于治疗6-17岁注意力缺陷多动障碍治疗。本品作为一种抗抑郁药应用多年，是老药新用的典型案例，也是首个获批用于ADHD的首个非神经兴奋剂。三项临床试验评估了本品在不同年龄段儿童中的疗效。试验一（NCT03247530）是一项为期6周的随机双盲试验，共计有477名6-11岁的患者入组，其中399名完成了试验。入组患者分别1:1:1接受本品100mg/d、本品200mg/d和安慰剂治疗，主要终点为ADHD评估量表（ADHD-RS-5）得分相比基线值的变化。结果显示100mg和200mg治疗组ADHD-RS-5得分分别相比基线下降了16.6分和17.7分，而安慰剂组仅下降了10.9分。试验二（NCT03247543）是一项为期8周的试验，试验设计与试验一类似，只是治疗组剂量提高到了每日200mg和400mg。该试验共有313名患者入组，其中251名患者完成了试验，治疗结果显示200mg和400mg治疗组ADHD-RS-5得分分别相比基线下降了17.6分和17.5分，而安慰剂组仅下降了11.7分。试验三（NCT03247517）是针对12-17岁患者设计的试验，试验设计几乎与试验二相同，结果也与实验二类似。ADHD是美国的大市场之一，尽管上市产品众多，但本品作为首个非神经兴奋剂，EVP预测2026年的销售额可达2.65亿美元。

4月15日，Mayne Pharma的屈螺酮和雌四醇复方避孕药获得了FDA的批准。在一项单臂设计的前瞻性临床试验（NCT02817841）中，1254名受试者接受本品治疗期间，共经历了12763个风险周期，其中26名受试者接受了妊娠治疗，总体珍珠指数为2.65/100名女性·年。美国有上千万妇女服用避孕药，避孕药是美国典型的大市场之一，但避孕药品类众多，如没有特殊的优势很难突围，本品作为首个含雌四醇的产品，期待有良好的市场表现。

GSK和AnaptysBio联合研发的PD-1单抗在4月22日获得了FDA加速批准，用于经铂化疗后进展且携带有DNA错配修复缺陷（dMMR）的转移性子宫内膜癌治疗。在一项名为GARNET（NCT02715284）的试验中，dMMR阳性实体瘤被分为了多个治疗组，其中71名为经铂化疗后进展的子宫内膜癌患者。经过本品治疗后，ORR为42.3%，其中CR和PR分别为12.7%和29.6%。在时隔4个月之后，GSK再次迎来了喜讯，FDA批准本品用于经治疗后进展或无合适疗法的dMMR阳性实体瘤治疗，而FDA做此决定的依据同样是GARNET试验，209名不分癌种的转移性实体瘤患者接受本品治疗后，ORR为41.6%，其中CR和PR分别为9.1%和32.5%，中位持续缓解时间为34.7个月。本品是FDA批准的第三个PD-1抗体，留给GSK的市场机遇已经不多，况且肿瘤并非GSK的强势领域，EVP预测2026年的销售额可达5.46亿美元。

4月23日，FDA批准了ADC Therap的ADC，用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)三线治疗。本品的大分子部分是一种CD19抗体，小分子部分是一种烷化剂，在一项单臂设计、开放标签的临床试验（NCT03589469）中，145名至少经历过两种全身性治疗方案治疗后复发的DLBCL患者接受了本品治疗，ORR为48.3%，其中CR和PC均为24.1%，中位DOR为10.3个月。DLBCL是最常见的淋巴瘤类型之一，约占非霍奇金淋巴瘤的四分之一，尽管一线治疗的应答率都很理想，但30%-40%的患者会很快进展或复发，治疗需求尚未得到满足，EVP预测2026年的销售额可达10.25亿美元。