新药研发中的伴随诊断策略与趋势 | 泛生子太湖湾生命健康大会精彩回顾

过去几年，美国FDA审批过的新药项目中，靶向药物的占比逐渐增大，胡云富博士表示：“伴随诊断是为有‘不足’的药准备的，当一种药物只在较小的群体起作用的时候，伴随诊断正是为该药物打开上市大门的钥匙。”

为什么伴随诊断很重要？一个合适的伴随诊断产品可帮助新药研发在临床试验阶段筛选到精准的患者群体入组，保证新药的特异性能达到理想预期，同时也确保了其上市后的实际应用价值，真正使患者获益。胡云富博士以不同的应用场景为例，深入浅出地讲解了几类非常有必要考虑做伴随诊断的新药研发类型。

泛生子首席医疗官胡云富

结合技术趋势，胡云富博士讲到，在FDA过去十年的审批里程中我们可以看到，伴随诊断最重要的更迭趋势有3个特点：其一是随着科研学术对Biomarker认知的不断加深，在不断推动着临床对于Biomarker的需求，新药研发的Biomarker检测需求在由单一靶点向多个靶点迭代；其二是样本类型不断拓展，以组织样本为主，到液态活检样本类型的出现，样本选择更多元化；其三是检测技术的迭代，从过往以传统的QPCR、IHC、FISH为主，到以富集化为特点的各类NGS panel的呈现，基于NGS的CDx富集特点一方面可以让新药研发对biomarker的选择更加灵活，另一方面也会近一步促进药品上市后的临床可及性。新药研发伴随诊断的技术选择需要考量检测产品性能表现、样本可及性、注册策略、临床应用可及性及投入产出比等因素，并结合具体的Biomarker特点来做出最终选择。

在药企高度聚焦的伴随诊断路径及关键点部分，胡博士对比了同期开发策略（Co-development）和桥接试验( Bridging Study)的异同及重点考量要素，并针对现实中新药临床试验中经常采用的桥接试验，分享了如何有效衔接CDx（伴随诊断试剂）和CTA（临床试验检测试剂）数据，阳性样本和阴性样本如何选择、CDx开发的难点及对策等相关经验。

最后，胡云富博士还就药企非常关心的美国临床研究医疗器械路径-受IDE（Investigational Device Exemption，IDE)监管的研究和IDE监管豁免的研究要求及适用情况、IDE递交主要要求、中国NMPA法规变迁趋势、如何开展中美新药伴随诊断注册申报等问题展开具体的论述及分享，指出了当前的诸多挑战，并给予专业的可行性建议。

作为国际前沿的癌症精准医疗企业，泛生子已与国内外数十家知名药企展开合作，全球布局的分子检测服务平台可为跨国药企以及有Global布局需求的创新药企提供“同质”“同步”的研发和报证一站式服务。迄今为止，泛生子在NGS大Panel、小Panel伴随和PCR伴随方面的同期开发都有非常丰富的项目经验，其与基石共同开发的AYVAKIT ™（Avapritinib）药物伴随诊断产品正顺利进行中。未来这一项目的落地，将为中国胃肠道间质瘤（GIST）晚期的成人患者带来巨大的生存获益。 泛生子将继续和更多优秀的药企伙伴一同携手，助力新药研发，推动整个精准医疗进程，为广大临床患者带来更多、更早获益。

创新医药主题会议演讲嘉宾

俄罗斯工程院院士张丹

俄罗斯工程院院士张丹首先回顾了过去十年间中国医药企业在全球范围内的取得的成就，及面向未来蓬勃的发展趋势。随后，张丹院士分享了其在ICH 标准确定和管理方面的丰富经验，并指出，中国的创新药企要建立起符合标准的ICH体系，基于这个临床数据全球互认的平台，才能真正地走向全球化发展。

圣诺生物医药董事长陆阳

圣诺生物医药董事长陆阳博士分享了其在mRNA药物开发和应用上的经验和看法。陆阳博士认为，mRNA药物凭借其将成为继抗体药和小分子药之后的第三大类药物，并通过其在美国迈阿密大学针对皮肤鳞癌临床试验的效果和数据力证了核酸干扰药物在临床上极大的应用价值，并期待其在国内的落地和推广。

微境生物医药创始人谢雨礼

微境生物医药创始人谢雨礼列举了小分子药、大分子药、细胞治疗和基因治疗药物的优缺点及其近些年的发展态势，分享了MicroED技术、基因编辑CRISPR-Case9技术、生物相变等制药领域关键技术层面的突破性进展，并展望了未来在AI人工智能技术普及应用到临床试验后，为行业带来的颠覆性影响。