里程碑！中国首款Best-in-Class CAR-T疗法美国获批上市对中国创新药意味着什么？

3月的第一天，传奇生物的CAR—T产品---西达基奥伦塞在美国获批上市，作为中国首款真正意义上的CAR-T产品，此次获批无疑是中国创新药行业的一个里程碑事件，而此次获批，无疑给当前稍显低迷的中国创新药行业注射了一针强心剂。

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疗效与临床需求是关键

外界对西达基奥仑赛（CARVY KTI）的关注，是从其二期临床开始的。2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，传奇生物公布了西达基奥仑赛针对多发性骨髓瘤的临床研究数据，在35名患者当中，其ORR达到了100%。如此优秀的临床数据使传奇生物不仅引起了大众的关注，也为传奇生物带来了和强生高达3.5亿美元的合作。

传奇生物优秀的临床数据也给广大的骨髓瘤患者带来了希望。据国际骨髓瘤基金会发布的统计数据显示，多发性骨髓瘤的发病率已超过大家耳熟能详的急性白血病，全球已有约75万名多发性骨髓瘤患者，并且多发性骨髓瘤具有起病隐匿的特点，患者常常因漏诊或者误诊而耽误治疗，而且骨髓瘤目前的治疗方法具有较大的局限性，以化疗为主，非常容易出现MDR（及耐药性）。

与小分子药物相对应的则是CAR-T疗法的技术路线，在传奇生物之前，CAR-T疗法在血液瘤的临床治疗中已经取得了瞩目的成果，但在实体瘤的治疗中迟迟没有进展。传奇生物的西达基奥伦赛以优秀的临床数据获批（最终ORR高达97.9%，完全缓解率（sCR）高达82.5%），不仅给大量骨髓瘤的患者带来了希望，同时也给CAR-T疗法这一技术路线带来了更大的想象空间。

                         多发性骨髓瘤二线治疗指南 来源：美国临床肿瘤学会（ASCO） 

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商业化道路道阻且长

“借船出海”或为出路

然而，尽管传奇生物凭借惊艳的临床数据敲开了FDA的大门，但其后续的商业化道路仍然需要走好关键一步。正如FDA在今年早些时候信达ODAC会议上反复强调时所说，FDA只会基于临床需求以及临床试验考虑审批结果，并不会考虑价格因素。作为被FDA认定为“突破性疗法”的西达基奥仑塞，其高达46.5万美金一疗程的价格无疑会给其商业化的道路带来一定的困难。

根据传奇生物与强生签署的合作协议，在商业化方面，传奇生物获得在中国商业化分成的7成，强生获得3成，全球的其余部分均为55分成。而在具体的合作渠道上，美国市场将在未来一段时间内作为其主要的战场。

全球多发性骨髓瘤市场预测 来源：Nature Reviews Drug Discovery

作为老牌Big Pharma，强生在美国拥有成熟的商业化能力，同时，目前的骨髓瘤疗法里，主要分成两类，一类是小分子药物，这里面包括有百时美施贵宝的CRBN抑制剂 来那度胺、泊马度胺等，另外一类则是生物药，以强生的CD38单抗达雷妥尤单抗为代表，雷妥尤单抗是全球首个首个获批的靶向作用于CD38的全人源单克隆抗体。

根据强生2021年财报，达雷妥尤单抗在2020年全年实现了41.9亿美元的销售额，可见强生在此领域的强大能力。传奇生物借助强生的力量来帮助西达及奥伦塞在美国开展商业化的进程，是目前商业化能力尚不成熟的传奇生物最为稳妥的选择。

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总结

本次传奇生物获批是中国创新药出海的重要里程碑事件，作为最开始只有几个人的库房实验室，慢慢成长到现在中国创新药行业的先行者企业；从一开始的靶点选择，到NASDAQ上市，再到如今产品上市，传奇生物的每一段的历程正如其名，有几分“传奇”的意味。但是传奇生物最终是否能成长成为全球性的创新药企，还有很长一段路要走，但无论后续的路如何，传奇生物已经足以在中国创新药发展历史上写下浓墨重彩的一笔，其经验与创新精神也足以让创新药行业的同仁们借鉴学习。

西达及奥伦塞的上市对于近期发展遇到挑战的中国创新药行业无疑是具有极大的鼓舞作用的，但纵观历史长河，任何一个行业总要经历风雨才能够获得成长，成为最终推动社会发展的支柱产业。传奇生物的案例启发了我们，只有坚持创新，并且在产品发展的全过程都都已以严谨严格的态度贯彻初心，那才能够真正做好创新药企。正如传奇生物首席科学官 ,联合创始人范晓虎博士在早些时候接受采访的时候所说：“中国生物医药企业不应该整天担心政策的摇摆、支付的问题，或者美国FDA的门会不会关上，“这些不需要过度担心和解读，需要的是把自己的事情做好，把科技创新做好。”

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